业务进展与里程碑 - YORVIPATH获得美国FDA批准，成为首个且唯一用于治疗成人甲状旁腺功能减退症的疗法[1][2][4] - 核心产品TransCon CNP（navepegritide）的关键性ApproaCH试验顶线结果预计在未来几周内公布[1][5] - 计划在2025年第一季度向FDA提交TransCon CNP用于治疗软骨发育不全症儿童（2-11岁）的新药申请[5] - 预计在2024年第三季度完成TransCon hGH与TransCon CNP联合COACH试验的患者入组，顶线第26周数据预计在2025年第二季度公布[6] - 计划在2024年第四季度启动针对青少年软骨发育不全症的teACH二期试验[6] - 在2024年美国临床肿瘤学会会议上公布了TransCon IL-2 β⁄γ与TransCon TLR7/8激动剂联合疗法的初步数据，在抗PD-1难治性黑色素瘤患者中观察到40%的确认临床应答率[7] - TransCon IL-2 β⁄γ联合化疗治疗铂耐药卵巢癌的二期剂量扩展队列初步结果将于本月在欧洲肿瘤内科学会大会上公布[7] 财务业绩 - 2024年第二季度总收入为3600万欧元，低于2023年同期的4740万欧元[9][10] - 第二季度SKYTROFA收入为2620万欧元，同比下降27%，但销量同比增长134%[3] - 销量增长被与扩大市场准入相关的成本所抵消，其中包括对前期销售扣减的2710万欧元负面调整[3][9] - 2024年上半年SKYTROFA总收入为9120万欧元，同比增长35%，销量同比增长159%[3] - 第二季度研发费用为8350万欧元，低于2023年同期的1.05亿欧元[10] - 第二季度销售、一般及行政费用为7430万欧元，高于2023年同期的7030万欧元[11] - 2024年第二季度净亏损为1.094亿欧元，摊薄后每股亏损1.91欧元，较2023年同期净亏损1.214亿欧元有所收窄[12] - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物以及有价证券总额为2.587亿欧元，低于2023年12月31日的3.994亿欧元[8][12] 产品管线更新 - SKYTROFA在美国市场实现价值领导地位，公司相信其有潜力仅在美国就达到重磅药物地位[2] - 修订2024年全年SKYTROFA收入展望至2.2亿至2.4亿欧元[1][8] - 计划在2024年第三季度向FDA提交SKYTROFA用于成人生长激素缺乏症的补充生物制品许可申请[3] - TransCon hGH治疗特纳综合征的二期New InsiGHTS试验顶线结果预计在2024年第四季度公布[3] - YORVIPATH正在为美国市场生产商业产品，预计初始供应将于2025年第一季度上市，若与FDA达成协议，可能在2024年第四季度提前推出[4] - 第二季度YORVIPATH收入为520万欧元，反映了在德国和奥地利的首个完整商业季度以及国际市场的初始收入，法国市场初始收入预计于2024年第四季度开始[4] 财务展望与融资 - 2024年全年总运营费用预计约为6亿欧元[8] - 根据YORVIPATH在美国的上市时间，预计在2024年或2025年实现季度运营现金流盈亏平衡[8] - 季度结束后与Royalty Pharma签订了与YORVIPATH在美国净销售额相关的1.5亿美元上限合成 royalty 融资协议[8]