文章核心观点 - 公司公布了NAVAL-1试验中复发或难治性EBV阳性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)队列的1期和2期联合结果,进一步证明了Nana-val具有显著的抗肿瘤活性和良好的耐受性[5][6] - 公司与FDA进行了富有成果的会议,就Nana-val在复发或难治性EBV阳性PTCL患者中的潜在监管路径达成一致[2] - 公司更新了Nana-val的临床开发计划,旨在优化其在EBV阳性PTCL患者中的临床获益,并加快推进随机对照试验以支持潜在注册[3][9] 关键要点总结 1. NAVAL-1试验EBV阳性PTCL队列结果 - 在意向治疗(ITT)人群中,总反应率(ORR)为33%,完全缓解率(CRR)为19%;在有效评估(EE)人群中,ORR为41%,CRR为24% [8] - 在二线EBV阳性PTCL亚组中,ITT人群的ORR为60%,CRR为30%;EE人群的ORR为67%,CRR为33% [8] - 中位缓解持续时间(DOR)尚未达到 [8] - 2名反应患者接受造血干细胞移植后未复发,其中1人在16个月以上仍保持缓解 [8] - Nana-val总体耐受性良好,常见不良反应主要为轻中度,可控或可逆 [8] 2. Nana-val临床开发计划 - 公司将把NAVAL-1试验的主要分析重点放在二线EBV阳性PTCL亚组 [9] - 公司计划于2025年启动一项针对二线EBV阳性PTCL患者的随机对照试验 [9] - 公司计划于2026年提交新药申请,以期获得加速批准,基于NAVAL-1试验扩展队列中二线EBV阳性PTCL患者的中期数据 [9][10] 3. 公司业务调整 - 暂停EBV阳性实体瘤项目,集中资源于更为成熟的EBV阳性淋巴瘤项目 [10] - 预计2024年下半年确定EBV阳性实体瘤的推荐2期剂量 [10] - 计划于2024年第四季度报告NAVAL-1试验扩展队列中二线EBV阳性PTCL患者的更多数据 [10] - 计划于2025年上半年与FDA会面,确定二线EBV阳性PTCL患者随机对照试验的设计 [10] - 计划于2025年下半年启动上述随机对照试验 [10] - 计划于2026年报告NAVAL-1试验扩展队列中二线EBV阳性PTCL患者的中期分析结果,并提交新药申请以期获得加速批准 [10] - 实施裁员,影响约23%的员工 [11]