文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果和业务进展，Nana - val在临床试验中展现出抗肿瘤活性和良好耐受性，公司计划聚焦二线EBV阳性PTCL亚群开展后续试验以支持潜在注册，同时进行业务调整并任命新CFO [1][2] 临床试验进展与预期里程碑 临床试验进展 - 公布Nana - val在复发或难治性EBV阳性PTCL队列1、2期合并数据，显示出显著抗肿瘤活性和良好耐受性，未达到中位缓解持续时间；ITT人群中总缓解率33%，完全缓解率19%；EE人群中总缓解率41%，完全缓解率24%；二线EBV阳性PTCL亚群反应尤其显著，ITT人群总缓解率60%，完全缓解率30%；EE人群总缓解率67%，完全缓解率33% [3] - 与FDA进行富有成效的会议，基于反馈和二线治疗反应率，公司将在NAVAL - 1试验扩展阶段主要分析二线EBV阳性PTCL亚群，并计划2025年开展随机对照试验 [3] 预期里程碑 - 预计2024年下半年确定晚期EBV阳性实体瘤患者的2期推荐剂量 [4] - 2024年第四季度公布NAVAL - 1试验二线EBV阳性PTCL患者扩展阶段的更多数据 [4] - 2025年上半年公布复发或难治性EBV阳性弥漫大B细胞淋巴瘤患者的1期数据 [4] - 2025年上半年与FDA会面确定二线EBV阳性PTCL患者随机对照试验设计 [4] - 2025年下半年启动随机对照试验 [4] - 2026年公布NAVAL - 1试验二线EBV阳性PTCL患者的中期分析结果 [4] - 2026年基于NAVAL - 1试验扩展队列的中期分析提交加速批准新药申请 [4] 业务进展 - 任命Michael Faerm为首席财务官，其有超25年生命科学公司、股票研究和投资银行经验 [5] - 公司调整资源，优先发展更先进的EBV阳性淋巴瘤项目，暂停EBV阳性实体瘤项目，并进行裁员，影响约23%的员工 [5] 2024年第二季度财务结果 - 现金状况：截至2024年6月30日，现金、现金等价物和短期投资约3000万美元，预计可支持运营至2025年第一季度末 [6] - 研发费用：2024年第二季度约650万美元，上半年约1650万美元；2023年同期分别约820万美元和1580万美元；第二季度减少因支持临床开发项目成本和人员相关成本降低，上半年增加因2021年2月与Sunesis Pharmaceuticals反向合并的保险成本非现金调整180万美元 [6] - 一般及行政费用：2024年第二季度约300万美元，上半年约700万美元；2023年同期分别约430万美元和890万美元；减少主要因人员相关成本、公司责任保险费和法律成本降低 [6] - 净亏损：2024年第二季度约980万美元，每股亏损0.25美元；2023年同期分别约1250万美元和0.32美元；2024年上半年约1900万美元，每股亏损0.48美元；2023年同期分别约2470万美元和0.64美元；变化主要因研发费用和人员相关成本降低，以及2024年3月从Day One Biopharmaceuticals获得500万美元其他收入，部分被2021年2月合并保险成本非现金调整180万美元抵消 [6] 相关介绍 NAVAL - 1试验 - 是Nana - val用于复发或难治性EBV阳性淋巴瘤的全球多中心临床试验，采用Simon两阶段设计，1期根据EBV阳性淋巴瘤亚型将参与者分入三个适应症队列，若某亚型在1期（n = 10）达到两个客观缓解，则在2期再招募患者使总数达21人；2期显示出有前景抗肿瘤活性的亚型经与监管机构讨论后可进一步扩展以支持潜在注册 [7][8] Nana - val - 由nanatinostat和valganciclovir组成的全口服联合疗法，nanatinostat是Viracta开发的口服组蛋白脱乙酰酶抑制剂，对I类HDAC特定亚型有选择性，可诱导EBV相关恶性肿瘤中表观遗传沉默的病毒基因；Nana - val正在多种EBV相关恶性肿瘤亚型中进行研究，包括NAVAL - 1试验和多国1b/2期临床试验 [9] 外周T细胞淋巴瘤 - T细胞淋巴瘤是一组异质性罕见侵袭性恶性肿瘤，包括PTCL - NOS和AITL；美国每年约5600例新诊断T细胞淋巴瘤患者，约2600例新诊断PTCL - NOS和AITL患者；约70%患者对一线治疗耐药或最终复发；复发或难治性PTCL患者预后差，中位无进展生存期和总生存期分别为3.7个月和6.5个月；约40% - 65%的PTCL与EBV相关，EBV阳性PTCL患者预后比阴性患者差，且无获批的针对EBV阳性PTCL的靶向治疗 [10] EBV相关癌症 - 约90%的全球成年人口感染EBV，感染通常无症状或与单核细胞增多症相关，感染后病毒在一小部分细胞中潜伏终生，含潜伏病毒的细胞更易发生恶性转化；免疫功能低下患者患EBV阳性淋巴瘤风险增加；EBV估计与全球约2%的癌症负担相关，包括淋巴瘤、鼻咽癌和胃癌 [11] Viracta Therapeutics公司 - 是临床阶段的精准肿瘤学公司，专注于治疗和预防影响全球患者的病毒相关癌症；主要候选产品Nana - val正在多项临床试验中评估，公司也在探索“Kick and Kill”方法在其他病毒相关癌症中的应用 [12]