核心财务表现 - 2024年第二季度每股亏损0.82美元，远超市场预期的0.69美元亏损，且较去年同期0.56美元的亏损扩大 [1] - 当季营收仅为50万美元，远低于市场预期的700万美元，较去年同期的290万美元大幅下降，主要归因于与合作伙伴的药物供应活动减少 [2] - 研发费用同比激增82%，达到5420万美元，主要由于reni-cel项目加速推进带来的临床和制造成本增加 [3] - 一般及行政费用为1820万美元，同比增长6%，主要由于知识产权和专利相关法律活动增加 [4] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物及投资总额为3.183亿美元，较2024年3月31日的3.768亿美元有所减少 [5] 股价与市场反应 - 业绩公布后，公司股价在8月7日下跌12.2% [2] - 年初至今，公司股价已暴跌59.4%，而同期行业整体跌幅为4.4% [6] 现金状况与资金展望 - 公司预计现有现金、现金等价物、有价证券，加上来自Vertex Pharmaceuticals的近期年度许可费和或有预付款，将足以支持其运营支出和资本支出至2026年 [5] 研发管线进展 - 公司目前尚无获批产品，因此研发管线进展是其关注焦点 [6] - 公司正在通过I/II/III期RUBY研究评估其研究性基因编辑药物reni-cel治疗镰状细胞病的有效性和安全性 [7] - RUBY研究的成人队列已完成患者入组并继续给药，青少年队列已完成入组，公司计划在2024年底前报告该研究的实质性数据 [8] - 公司同时通过EdiTHAL研究评估reni-cel治疗输血依赖性β地中海贫血，成人队列已完成入组并继续给药，计划在2024年底前报告更多临床数据 [9] - 在报告季度内，公司公布了reni-cel在RUBY研究（18名SCD患者）和EdiTHAL研究（7名TDT患者）中的新阳性数据，年底的数据读出将提供更多疗效数据 [10] 行业与合作伙伴动态 - 2023年底，Vertex Pharmaceuticals授权获得了Editas的Cas9基因编辑工具权利，用于开发其新获批的镰状细胞病基因疗法Casgevy [6]