行业动态 - 市场近期出现大规模板块轮动，资金从大型科技股和“神奇七股”流出，流入道指成分股、中小盘股，SPDR® S&P Biotech ETF (XBI) 受益，近一个月该中小盘生物科技 ETF 上涨约 10% [2] 公司情况 Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - 6 月下旬公司因基因疗法候选药物 Kresladi 收到 FDA 完整回复函 (CRL) 股价下跌，该药物针对罕见免疫疾病白细胞粘附缺陷 - I (LAD - I)，CRL 在营销申请预定决策日期前几天发出 [2] - 过去一个月股价已收复抛售损失且有所上涨，CRL 问题出在营销申请的化学制造和控制部分，通常可较快解决，公司有望年底前重新提交申请，这或被市场视为积极催化剂，FDA 此前也曾要求进一步信息，上次几个月就解决了 [3] - AAV 疗法 RP - A501 用于治疗 Danon 病，不受 CRL 影响，目前正在招募关键试验患者，公司资金可支持到 2026 年的当前计划活动，治疗范可尼贫血 (FA) 的候选药物 PR - L102 营销申请已在欧洲提交并获受理，美国申请也将很快提交 [5] - CRL 发出后，包括 Needham 和摩根士丹利在内的七家分析公司重新发布买入/跑赢大盘评级，三家因 FDA 批准延迟小幅下调目标价，新目标价在 37 美元至 53 美元/股 [5] Candel Therapeutics, Inc. (CADL) - 公司专注开发现货型病毒免疫疗法治疗实体瘤，今年股东经历股价大幅波动，源于其主要肿瘤资产 CAN - 2409 的试验结果 [5][6] - CAN - 2409 是一种现货型复制缺陷腺病毒产品候选药物，与前药伐昔洛韦联合使用对抗实体瘤，今年 4 月初，CAN - 2409/伐昔洛韦组合疗法（术前联合标准治疗放化疗）治疗临界可切除胰腺导管腺癌 (PDAC) 的 2 期更新中期开放标签数据令人鼓舞，中位总生存期 (MOS) 为 28.8 个月，而标准治疗对照组为 12.5 个月，24 个月时组合组生存率为 71.4%（7 人中有 5 人），而标准治疗对照组为 16.7%（6 人中有 1 人），该研究仅 13 名患者，一周后该组合疗法获该适应症孤儿药认定 [6] - 若最终获批，CAN - 2409 将进入急需改进的适应症领域，2023 年美国有 64,050 例新病例和 50,550 例死亡，PDAC 约占所有胰腺癌的 90%，临界可切除 PDAC 适应症每年在美国和欧盟 5 国约有 13,000 名患者 [7] - CAN - 2409/伐昔洛韦组合在 80 名患者的 2 期开放标签试验中，与持续使用 PD - (L)1 检查点抑制剂联合治疗对一线 PD - [L]1 检查点抑制剂治疗反应不足（疾病稳定或进展）至少 18 周的 III/IV 期非小细胞肺癌 (NSCLC) 也取得了良好结果，2024 年 5 月 23 日公布的数据显示，两次给药 CAN - 2409/伐昔洛韦后中位总生存期 (mOS) 为 20.6 个月，优于标准治疗多西他赛化疗的 11.6 个月，71.4% 有转移疾病且至少有一个未注射肿瘤的患者 (n = 35) 出现远隔效应 [7] - 公司最先进的项目是该组合疗法治疗新诊断、有进展中高风险的局限性前列腺癌的安慰剂对照 3 期研究，711 名患者的试验中组合疗法与标准治疗 (SOC) 放疗联合使用，计划在 2024 年第四季度公布 topline 数据，同时评估 CAN - 2409 单药治疗 187 名积极监测的低至中度风险局限性前列腺癌患者的开放标签 2 期试验也预计在 2024 年第四季度公布结果，若结果积极，这两个结果可能成为股价的进一步催化剂 [7][8] - 公司目前市值仅 2 亿美元，2024 年至今唯一发表意见的分析公司是 H.C. Wainwright（买入，目标价 11 美元），6 月加入罗素 3000 指数，公司面临现金短缺，2023 年末裁员约 45% 以改善现金消耗率，2024 年 3 月 31 日现金及等价物为 2570 万美元，债务为 1970 万美元，运营资金可维持到 2024 年第四季度，预计近期会进行二次发行 [8] Viridian Therapeutics, Inc. (VRDN) - 过去一个月股价上涨约 35%，部分原因是近期从大型科技股到小盘股的板块轮动，此外公司还被制药巨头百健 (Biogen) 提及为潜在收购目标 [8] - 关键资产 VRDN - 001 是一种静脉注射单克隆抗体，作为 IGF - 1R 信号通路的完全拮抗剂，正在评估用于治疗甲状腺眼病 (TED)，这是一种罕见自身免疫性疾病，美国有超过 20,000 人患有活动性 TED，欧洲有 35,000 人，慢性 TED 影响超过 75,000 名美国人和超过 150,000 名欧洲人 [9] - 根据早期研究结果，VRDN - 001 可能优于 2020 年获 FDA 批准的唯一治疗 TED 的药物 Tepezza，Horizon Therapeutics 公司的 Tepezza 在 2023 年第四季度净销售额达 4.48 亿美元，Horizon 去年末被制药巨头安进 (Amgen) 收购 [9] - VRDN - 001 未来几个月有两个关键结果公布，评估 VRDN - 001 治疗活动性 TED 的“THRIVE - 1”3 期研究结果计划在 9 月公布，治疗慢性 TED 的“THRIVE - 2”3 期研究数据应在今年年底披露，积极数据可能成为股价的重要催化剂，反之则可能产生负面影响 [9] - 近期股价上涨后，公司市值略超 10 亿美元，第一季度末资产负债表上现金和有价证券略超 6 亿美元，自 6 月以来，包括 Stift! Nicolaus、高盛、Needham 和 Wedbush 在内的十家分析公司重新发布买入/跑赢大盘评级，目标价在 23 美元至 46 美元/股 [10]