文章核心观点 Capricor Therapeutics宣布FDA将于2024年第三季度与其就治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的deramiocel举行Pre - BLA会议，公司旨在确定BLA提交计划并与FDA商讨提交时间表，同时认为deramiocel可作为DMD潜在的基础疗法 [3][4] 公司情况 - Capricor Therapeutics是一家致力于开发基于细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司 [1][3] - 公司主要候选产品deramiocel是同种异体心脏源细胞疗法，对肌营养不良症和心脏病有免疫调节、抗纤维化和再生作用，正处于治疗DMD的3期临床开发阶段 [1] - 公司利用外泌体技术，通过专有StealthX™平台进行临床前开发，涉及疫苗学、寡核苷酸等靶向递送领域，以治疗和预防多种疾病 [1] - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.达成协议，后者获deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销权，需经监管批准 [8] 行业情况 - DMD是一种毁灭性遗传疾病，特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症，患者中位死亡年龄约30岁 [5] - 美国每3500名男婴中约有1人患病，患者数量约1.5万至2万 [5] - DMD病理机制是功能性肌营养不良蛋白生成受损，导致细胞损伤、死亡和纤维化替代，治疗选择有限且无治愈方法 [5] 事件进展 - FDA将于2024年第三季度与公司就deramiocel治疗DMD举行Pre - BLA会议，公司目标是确定BLA提交计划并商讨滚动提交时间表 [3] - 公司首席执行官表示正快速推进deramiocel治疗DMD的潜在获批进程，认为需多种疗法有效对抗DMD，deramiocel可作为潜在基础疗法 [4] - 公司将在2024年6月27 - 29日举行的PPMD第30届年会上展示HOPE - 2开放标签扩展（OLE）36个月骨骼和心脏数据的最新情况 [4]