核心观点 - Mustang Bio公司公布了其CD20靶向自体CAR-T细胞疗法MB-106在治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的1/2期临床试验中的积极更新数据 数据显示在既往接受过大量治疗且对BTK抑制剂耐药的WM患者中 MB-106展现出良好的安全性和有效性 总体缓解率达到90% 且观察到持久的缓解 其中一例患者完全缓解已持续31个月 [1][3] 临床试验数据（疗效） - 所有10名入组患者均曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗且疾病持续进展 患者既往治疗中位线数为9线 [3] - 接受MB-106治疗的患者总体缓解率为90%（9/10） 其中包括3例完全缓解 2例非常好的部分缓解和4例部分缓解 另有1例患者疾病稳定 [3] - 一名达到完全缓解的患者在治疗后免疫球蛋白M水平迅速降至正常范围 且缓解状态已持续31个月 [1][3] - 在MB-106治疗后 仅有一名患者开始了新的抗WM治疗 [1][3] 临床试验数据（安全性） - 从安全性角度看 9名患者出现了细胞因子释放综合征 其中5例为1级 4例为2级 未观察到3级或4级CRS [3] - 一名患者出现了1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征 未观察到2级、3级或4级ICANS [3] - 尽管进行了剂量递增 但未出现高级别的CRS或ICANS [3] - 研究允许并证实了门诊给药是可行的 [1] 产品与市场背景 - MB-106是一种靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法 由Mustang Bio与弗雷德·哈钦森癌症中心合作开发 用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病 [1] - 目前美国食品药品监督管理局尚未批准任何用于治疗华氏巨球蛋白血症的CAR-T疗法 [1] - 该更新数据在2024年欧洲血液学协会混合大会上通过海报形式公布 [1][2] 公司研发与合作 - Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司 专注于将细胞疗法领域的医学突破转化为治疗难治性癌症的潜在疗法 [1][6] - 公司与顶尖医疗机构合作以推进CAR-T疗法的开发 [6] - 弗雷德·哈钦森癌症中心的科学家在相关发现中发挥了作用 并且未来可能从中获得经济利益 [5] - 公司进一步开发MB-106项目用于血液恶性肿瘤的能力 取决于能否筹集大量额外资金和/或达成战略合作伙伴关系 [5]