临床试验进展 - 12周2a期概念验证临床试验中，tildacerfont使经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）成年患者基线时升高的肾上腺激素关键指标降低约80%[93] - CAHmelia - 203试验目标入组72名患者，最终入组预计超目标，预计2024年第一季度公布顶线结果；CAHmelia - 204试验预计2024年第一季度初完成入组，2024年第三季度公布顶线结果[94] - CAHptain 2期开放标签临床试验已完成30名患者入组，预计2024年第一季度公布顶线数据[95] - POWER试验共入组27名患者，2023年8月对20名患者（13名使用tildacerfont，7名使用安慰剂）的中期数据进行分析，结果支持靶点结合，提示tildacerfont可降低多囊卵巢综合征（PCOS）女性患者的硫酸脱氢表雄酮（DHEAS）水平[97] 财务收入与支出 - 2023年4月公司从Kaken获得1500万美元预付款，未来达成开发和商业里程碑还有额外付款，以及日本净销售额的两位数分层特许权使用费[99] - 2023年和2022年前九个月，公司净亏损分别为3800万美元和3500万美元，运营活动使用现金分别为2210万美元和2990万美元[101] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司累计亏损分别为1.873亿美元和1.493亿美元[101] - 自成立至2023年9月30日，公司累计筹集总收益2.931亿美元，包括2020年10月首次公开募股的1.035亿美元等[102] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为1.08亿美元和7910万美元[103] - 2023年2月，公司与多家机构和合格投资者达成证券购买协议，出售普通股、预融资认股权证和认股权证，总收益5360万美元，2023年第二季度所有预融资认股权证均已行使[106] - 公司向礼来支付0.8百万美元的一次性预付款，并可能支付最高23.0百万美元的里程碑付款，还需支付中个位数到低两位数的分层特许权使用费[111] - 公司与加健签订许可协议，加健于2023年4月支付15.0百万美元预付款，公司最多可获约65.0百万美元里程碑付款，还可获两位数到中20%的特许权使用费[114] - 公司与硅谷银行的定期贷款初始本金为4.5百万美元，后增至30.0百万美元，截至2023年9月30日和2022年12月31日，第一笔未偿还本金分别为3.8百万美元和5.0百万美元[117][120] - 定期贷款最终还款包括0.3百万美元的期末付款，为第一笔原始本金的6.0%，提前还款需支付1%或2%的费用[122] - 2023年第三季度公司确认3.1百万美元的合作收入，来自加健许可协议[136] - 2023年第三季度研发费用为13.494百万美元，较2022年同期增加4.7百万美元，主要因替达塞丰临床试验进展和人员费用增加[135][137] - 2023年第三季度行政费用为3.237百万美元，较2022年同期增加0.5百万美元，主要因人员费用增加[135][138] - 2023年第三季度利息费用为0.119百万美元，与2022年同期基本持平，与定期贷款有关[135][139] - 2023年第三季度利息及其他收入净额为1.423百万美元，较2022年同期增加1.2百万美元，主要因2023年投资收益增加[135][140] - 2023年第三季度净亏损为12.354百万美元，较2022年同期增加0.953百万美元[135] - 2023年前三季度合作收入为720万美元，2022年同期为0 [141][142] - 2023年前三季度研发费用为3833.2万美元，较2022年同期的2635.9万美元增加1197.3万美元 [141][143] - 2023年前三季度一般及行政费用为969.9万美元，较2022年同期的881.4万美元增加88.5万美元 [141][144] - 2023年前三季度净亏损为3796.9万美元，较2022年同期的3503.6万美元增加293.3万美元 [141] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，累计亏损分别为1.873亿美元和1.493亿美元 [147] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，现金、现金等价物和投资分别为1.08亿美元和7910万美元 [147] - 2023年2月，公司通过私募融资获得5360万美元 [147][152] - 截至2023年9月30日，定期贷款的未来本金和利息支付为420万美元 [160] - 截至2023年9月30日，不可撤销经营租赁的总未折现租赁负债为160万美元 [161] - 根据礼来许可协议，公司在达到特定里程碑时需支付总计最高2300万美元 [163] - 2023年前9个月经营活动净现金使用量为2210万美元，2022年同期为2990万美元，同比减少787.9万美元[165][166] - 2023年前9个月投资活动净现金流入为4650万美元，2022年同期为910万美元，同比增加3735.4万美元[165][167] - 2023年前9个月融资活动净现金流入为4970万美元，2022年同期净现金使用量为30万美元，同比增加4996.9万美元[165][168] - 2023年前9个月现金、现金等价物和受限现金净增加7410.3万美元，2022年同期净减少2109.9万美元，同比增加9520.2万美元[165] 公司相关身份与影响因素 - 公司可能作为新兴成长公司至2025年12月31日，若年总收入达12.35亿美元或三年发行超10亿美元非可转换债务等情况会提前失去该身份[174] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资包括1.08亿美元银行存款、货币市场基金等[176] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，假设利率变动1%对财务报表无重大影响[177] - 公司运营主要在美国，但与美国以外供应商合作，部分发票以外币计价，不过对运营结果无重大影响[178] - 通胀使公司劳动力成本和临床试验成本增加，但截至2023年9月30日，预计未来通胀变化对业务、财务状况和运营结果无重大影响[179] 财务报表编制说明 - 公司依据美国公认会计原则编制财务报表，需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[169]