财务数据关键指标变化 - 公司在2021年上半年净亏损2170万美元，运营现金流出1850万美元[98] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损达8250万美元，现金及投资余额为1.39亿美元[98][99] - 公司2021年第二季度研发费用为911.9万美元，较2020年同期的566.2万美元增长61.1%[115][116] - 公司2021年上半年总运营费用达2153.1万美元，较2020年同期的1152.2万美元增长86.9%[120] - 截至2021年6月30日，公司累计赤字达8250万美元，现金及投资余额为1.39亿美元[125] - 2021年上半年运营活动净现金流出为1850万美元，净亏损2170万美元，部分被非现金费用230万美元抵消[145] - 2021年上半年投资活动净现金流出为6090万美元，主要用于购买可供出售证券6080万美元[147] - 2021年上半年融资活动净现金流入为45.9万美元，主要来自长期债务发行和股票期权行权[148] - 2020年上半年融资活动净现金流入为4356万美元，主要来自B系列可转换优先股发行[148] - 截至2021年6月30日，公司现金及投资组合规模为1.39亿美元，包括银行存款、货币基金和美国国债[153] 成本和费用变化 - 2021年第二季度临床开发外部支出增长48.2%（479.8万美元 vs 323.8万美元），占研发费用增量的45.1%[117] - 2021年第二季度行政费用增长259.5%（259.5万美元 vs 72.7万美元），主要因人员成本增加100万美元[115][118] - 公司2021年上半年研发人员成本增长44.9%（321.6万美元 vs 221.9万美元），占研发费用增量的17.9%[122] - 临床制造费用2021年第二季度增长55.6%（142.5万美元 vs 91.6万美元）[117] 业务线表现 - 核心产品tildacerfont在CAH成人患者2a期试验中显示关键激素水平降低80%[92] - 计划在2022年上半年公布CAHmelia-203（2b期）顶线数据，下半年公布CAHmelia-204（2b期）数据[93] - 多囊卵巢综合征（PCOS）全球患者约1.15亿人，美国近500万女性患者[95] - 与礼来的许可协议涉及最高2300万美元里程碑付款及分层销售分成（中个位数至低两位数）[103] - 临床开发费用主要投向tildacerfont的临床试验及原料药生产[107][109] 融资与资金状况 - 公司IPO净融资9340万美元，累计融资总额达2.245亿美元（含IPO融资1.035亿美元）[99] - 2020年10月IPO净融资9340万美元，发行690万股普通股[125] - 硅谷银行定期贷款余额截至2021年6月30日为500万美元，总承诺额度提升至3000万美元[131] - 公司预计现有1.39亿美元资金可维持至少12个月运营[125] 研发投入与计划 - 预计运营资金可支撑未来12个月，但支出将随研发推进显著增加[99][100] - 公司预计研发费用将显著增加，以推进tildacerfont的后期研究和临床试验[139] 风险因素 - COVID-19疫情可能导致临床试验延迟，包括患者招募受阻及监管审批放缓[101] - 公司符合JOBS法案定义的"新兴成长公司"资格，可延迟采用新会计准则直至2025年12月31日[151][152] - 公司未对利率风险进行对冲，但假设利率变动10%不会对财务报表产生重大影响[154] - 2021年上半年未出现重大外汇风险[156] - 通货膨胀对人工成本和临床试验成本产生影响，但未对报告期运营结果造成显著影响[157]