财务状况 - 2024年第一季度营收约490万美元，高于2023年同期的约300万美元；净亏损约980万美元，高于2023年同期的约780万美元；运营费用约1520万美元，高于2023年同期的约1120万美元[9][10][25] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总额约3990万美元，高于2023年12月31日的约3950万美元；2024年第一季度收到日本新药1000万美元里程碑付款，通过发行普通股净募资约230万美元[24] - 2024年第一季度公司总营收490.69万美元，较2023年同期的298.67万美元增长64.29%[31] - 2024年第一季度公司总运营费用1517.28万美元，较2023年同期的1117.14万美元增长35.82%[31] - 2024年第一季度公司运营亏损1026.59万美元，较2023年同期的818.47万美元扩大25.43%[31] - 2024年第一季度公司净亏损979.41万美元，较2023年同期的776.83万美元扩大26.08%[31] - 2024年第一季度公司综合亏损972.22万美元，较2023年同期的777.85万美元扩大24.99%[31] - 2024年3月31日公司现金、现金等价物和有价证券为3991.71万美元，较2023年12月31日的3948.77万美元增长1.09%[31] - 2024年3月31日公司总资产4944.44万美元，较2023年12月31日的5873.43万美元下降15.82%[31] - 2024年3月31日公司总负债3100.95万美元，较2023年12月31日的3613.29万美元下降14.18%[31] - 2024年3月31日公司股东权益1843.49万美元，较2023年12月31日的2260.15万美元下降18.44%[31] - 基于当前运营计划和财务资源，公司现有现金、现金等价物和有价证券足以覆盖到2025年第一季度的预期费用和资本需求[11][26] 临床试验进展 - HOPE - 3试验（A组）已完成61名受试者入组，预计2024年第四季度公布顶线数据；计划在第二季度末完成HOPE - 3（B组）44名美国患者入组，并评估扩大B组纳入欧洲患者的选项[5][22] - 公司专有的StealthX™外泌体平台与美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）合作开展SARS - CoV - 2疫苗1期临床试验，NIAID计划在2024年底启动该试验[3][4][23] - 计划在2024年第二季度公布HOPE - 2 OLE 3年数据[19][22] 合作与商业化 - 与日本新药的美国分销和商业化协议中，公司将获得产品收入30 - 50%的分成，另有最高9000万美元的潜在监管里程碑付款和6.05亿美元的潜在销售里程碑付款[5] - 公司与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）合作，将在美国和日本独家商业化和分销用于杜氏肌营养不良症（DMD）的CAP - 1002，需获得监管批准[30] 监管与生产 - 2024年第一季度与FDA的B类CMC会议取得积极成果，确认两个生产设施生产的药品具有可比性，圣地亚哥工厂生产的产品获批后有望使用[5] - 计划在2024年5月与FDA举行B类临床会议，讨论预BLA会议和滚动BLA提交计划，并分享HOPE - 2 OLE 3年安全性和有效性数据[5][22] - 圣地亚哥新工厂已扩大CAP - 1002的生产能力，目前已全面运营，正在为商业生产做准备[5]