收入和利润（同比环比） - 2022年前九个月总营业收入为零，而2021年同期为403.8万美元[17] - 2022年前九个月净亏损为1106.8万美元，较2021年同期的805.1万美元增加37.5%[17] - 2022年第三季度净亏损为365.2万美元，与2021年同期的357.9万美元基本持平[17] - 2022年第三季度运营亏损为389.7万美元，较2021年同期的360.2万美元增加8.2%[17] - 截至2022年9月30日的九个月净亏损为1106.76万美元，较2021年同期的805.11万美元有所扩大[22] - 2022年前九个月收入为0美元，同比减少400万美元，主因2021年收到基因泰克协议里程碑付款[85] - 2021年前九个月确认来自基因泰克协议的里程碑收入为400万美元[76] 成本和费用（同比环比） - 2022年前九个月研发及专利费用为713.1万美元，较2021年同期的676.1万美元增长5.5%[17] - 2022年前九个月基于股份的薪酬支出总计51.4万美元[19] - 截至2022年9月30日的九个月，研发费用总计680万美元，较2021年同期的640万美元增长6.25%[32] - 截至2022年9月30日的九个月，非现金股权激励费用为51.39万美元，远低于2021年同期的247.45万美元[22] - 截至2022年9月30日的九个月，专利相关费用总计30万美元，低于2021年同期的40万美元[33] - 2022年第三季度研发及专利费用为245.4万美元，同比增长36.5万美元[78][83] - 2022年前九个月研发及专利费用为713.1万美元，同比增长37万美元[78][86] - 2022年第三季度一般及行政费用为140万美元，同比减少20万美元[84] - 2022年前九个月一般及行政费用为430万美元，同比减少110万美元[87] - 在截至2022年9月30日的九个月内，公司研发及专利费用中的股权激励费用为192，819美元，一般及行政费用中的股权激励费用为321，034美元，股权激励费用总额为513，853美元[60] 现金及现金流状况 - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物为5250.7万美元，较2021年末的7143.1万美元下降26.5%[15] - 截至2022年9月30日的九个月，经营活动所用现金净额为890.45万美元，较2021年同期的574.26万美元增加[22] - 截至2022年9月30日的九个月，投资活动所用现金净额为1000万美元，主要用于购买投资，而2021年同期为2.87万美元[22] - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物期末余额为5250.73万美元，较期初的7143.10万美元减少26.5%[22] - 截至2022年9月30日的九个月，经营活动所用现金净额为890万美元，较2021年同期的570万美元增加320万美元[88] - 截至2022年9月30日的九个月，投资活动所用现金净额为1000万美元，而2021年同期为0美元，主要由于购买了存款证[89] - 截至2022年9月30日的九个月，融资活动提供的现金净额为0美元，而2021年同期为2070万美元，主要源于根据2021年1月11日的证券购买协议出售普通股获得1990万美元净收益[90] - 截至2022年9月30日，公司拥有可用现金及现金等价物5250万美元，营运资金为4860万美元[91] 其他财务数据 - 截至2022年9月30日，股东权益总额为7310.6万美元，较2021年末的8367.7万美元下降12.6%[15] - 截至2022年9月30日，总资产为7839.2万美元，较2021年末的8740.6万美元下降10.3%[15] - 2022年前九个月利息收入为38.2万美元，较2021年同期的10.7万美元大幅增长257.1%[17] - 截至2022年9月30日，公司货币市场基金持有金额为698，842美元，银行存单投资金额为10，021，849美元[45] - 截至2022年9月30日，公司当前经营租赁负债为167，073美元，非当前经营租赁负债为555，840美元，总经营租赁负债为722，913美元[48] - 截至2022年9月30日，公司经营租赁负债到期情况为：2022年63，072美元，2023年212，066美元，2024年189，170美元，2025年197，586美元，2026年206，483美元，此后17，269美元，最低付款总额为885，646美元[48] - 截至2022年9月30日，公司累计赤字为4.041亿美元[71] 各条业务线表现 - 2022年第三季度外部研发费用中，MN-166项目支出183.5万美元，MN-001项目支出11.6万美元[78] - 2022年前九个月外部研发费用中，MN-166项目支出499万美元，MN-221项目支出40.2万美元[78] 合作协议与里程碑 - 公司终止了与Kissei的合作协议，并于2021年10月退还了130万美元的预付款[42] - 公司从Genzyme协议中获得1200万美元的初始付款，并可能获得额外的里程碑付款和特许权使用费[43] - 公司于2021年3月收到通知，基于AAV载体技术的基因疗法产品达到两个临床开发里程碑，触发两笔里程碑付款，并在截至2021年9月30日的九个月内确认了400万美元的收入[44] - 截至2022年9月30日，基于MN-166和MN-001产品开发的未来潜在里程碑付款为1000万美元，所有其他产品的开发和商业化里程碑付款总额为3350万美元[51] 股权激励与融资活动 - 截至2022年9月30日，公司2013年股权激励计划中仍有1，949，317股可供未来授予[53] - 截至2022年9月30日，公司流通在外的股票期权为7，985，250股，加权平均行权价为5.55美元；可行使的期权为7，377，380股，加权平均行权价为5.81美元[56] - 截至2022年9月30日，与未归属股票期权奖励相关的未摊销薪酬成本为40万美元，预计将在剩余加权平均归属期0.47年内以直线法确认[61] - 公司于2021年1月29日通过私募配售以每股5.47美元的价格发行了3，656，307股普通股，获得约2000万美元的现金净收益（扣除约10万美元的发行成本）[65] - 因具有反稀释效应，截至2022年9月30日的三个月及九个月，分别有7，985，250股及8，099，250股潜在稀释性股票期权被排除在稀释后每股净亏损计算之外[67] 管理层讨论和指引 - 公司管理层认为现有营运资金足以支持运营至少到2023年底[91] - 公司首席执行官和首席财务官得出结论，截至本报告期末，公司的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[97] - 在最近一个财季，公司的财务报告内部控制未发生任何已产生或可能产生重大影响的变更[98] 其他重要事项 - 公司预计新会计准则（ASU 2016-13）自2023年1月1日生效后，不会对其合并财务报表产生重大影响[39] - 公司于2022年8月26日修订了ATM协议，可通过B. Riley FBR不时出售普通股，总发行价格最高为7500万美元[92] - 根据ATM协议，公司同意向B. Riley FBR支付最高相当于所售普通股总收益3.5%的佣金[92] - 在截至2022年9月30日的三个月和九个月内，公司未根据ATM协议出售任何普通股[93]