收入和利润表现 - 2022财年九个月营收为2928.3万美元，相比2021财年同期的2734.2万美元增长7.1%[12] - 2022财年第三季度（截至3月31日）收入为969.4万美元，相比2021年同期的810.9万美元增长19.5%[12] - 公司2022年第一季度收入为970万美元，较2021年同期的810万美元增长19.8%[166] - 截至2022年3月31日的九个月，公司从KKC许可协议确认的收入为2928.3万美元，较2021年同期的2690.2万美元增长8.8%[38] - 截至2022年3月31日的三个月，公司从KKC许可协议确认的收入为969.4万美元，较2021年同期的801.2万美元增长21.0%[38] - 2022财年第三季度净亏损为872.5万美元，相比2021年同期的2562.2万美元亏损收窄66.0%[12] - 2022财年九个月净亏损为3839.1万美元，相比2021财年同期的3293.6万美元亏损扩大16.6%[12] - 公司九个月净亏损为3839.1万美元稀释后净亏损为4643.7万美元[69] - 公司2022年第一季度运营亏损为2160万美元，相比2021年同期的1640万美元有所扩大[165] - 公司2022年前九个月运营亏损为5930万美元，相比2021年同期的4500万美元有所扩大[171] - 截至2023年3月31日的九个月净亏损为3839.1万美元，较上年同期的3293.6万美元扩大16.6%[17] 成本和费用表现 - 2022财年九个月研发费用为6380.2万美元，相比2021财年同期的5310.4万美元增长20.2%[12] - 2022财年九个月一般及行政费用为2476.9万美元，相比2021财年同期的1778万美元增长39.3%[12] - 2022财年第三季度研发费用为2231.8万美元，相比2021年同期的1788.4万美元增长24.8%[12] - 公司2022年第一季度研发总支出为2231.8万美元，较2021年同期的1788.4万美元增长24.8%[168] - 公司2022年第一季度一般及行政费用为890万美元，较2021年同期的620万美元增长43.5%[169] - 公司2022年前九个月研发总支出为6380.2万美元，较2021年同期的5310.4万美元增长20.2%[174] - 截至2022年3月31日的九个月，基于股权的总薪酬支出为770万美元，其中研发部门240万美元，行政部门530万美元[94] 现金、现金等价物及短期投资 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为1.69042亿美元，相比2021年6月30日的1.53426亿美元增长10.2%[10] - 截至2022年3月31日，公司拥有现金及现金等价物和短期投资共计1.69亿美元[177] - 公司总现金、现金等价物及短期投资为1.69042亿美元，相比2021年6月30日的1.53426亿美元增长10.2%[10] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1111.2万美元，相比2021年6月30日的854.3万美元增长30.2%[10] - 截至2022年3月31日，公司短期投资为1.5793亿美元，相比2021年6月30日的1.44883亿美元增长9.0%[10] - 截至2022年3月31日，公司短期投资为1.579亿美元，全部为持有至到期的美国政府证券[86] - 期末现金及现金等价物为1111.2万美元，较期初854.3万美元增加30.1%[17] 现金流活动 - 2022财年九个月经营活动所用现金净额为3324.2万美元，相比2021财年同期的2070.7万美元增加60.5%[17] - 经营活动所用现金净额为3324.2万美元，较上年同期的2070.7万美元增加60.5%[17] - 公司2022年前九个月经营活动所用现金净额为3320万美元，较2021年同期的2070万美元增加[179] - 投资活动所用现金净额为1322万美元，上年同期为提供现金净额1472万美元[17] - 2022财年九个月通过发行普通股融资（扣除发行成本后）为4865.3万美元[15] - 公司2022年前九个月融资活动提供现金净额为4900万美元，主要来自发行普通股所得净收益4870万美元[181] - 融资活动提供现金净额为4903.1万美元，主要来自发行普通股所得5232.5万美元[17] - 公司于2021年12月完成承销注册发行，以每股2.60美元发行20,125,000股普通股，总收益为5,230万美元，净收益为4,870万美元[87] - 截至2022年3月31日的九个月，总经营租赁成本为113万美元，经营租赁产生的经营现金流出为113.9万美元[84] - 递延收入变动为提供现金1748.7万美元，上年同期为使用现金454.6万美元[17] 财务报告重述 - 公司因收入确认错误重述了截至2021年3月31日的季度和九个月财务报告[19] - 重述的累积影响导致递延收入和累计赤字错报390万美元[20] - 收入确认错误的累积影响导致截至2021年12月31日的递延收入和累计赤字错报390万美元[20] - 截至2021年3月31日，重述后递延收入从1914.3万美元调整为407.9万美元，减少了1506.4万美元[21] - 截至2021年3月31日，重述后累计赤字从3.22093亿美元调整为3.11327亿美元，减少了1076.6万美元[21] - 2021年第一季度重述后收入从241.8万美元增至810.9万美元，增加了569.1万美元[21] - 2021年前九个月重述后收入从1541.9万美元增至2734.2万美元，增加了1192.3万美元[22] - 2021年前九个月重述后净亏损从4485.9万美元减至3293.6万美元，减少了1192.3万美元[22] - 重述后，截至2021年3月31日的九个月收入从1541.9万美元调整为2734.2万美元，增幅77.3%[22] - 重述后，同期净亏损从4485.9万美元改善至3293.6万美元，减亏26.6%[22] - 公司重述了截至2021年3月31日的财务数据，主要涉及与Kyowa Kirin合作协议的收入确认错误[19][20] 与KKC的合作协议及收入 - Helsinn许可协议于2021年11月终止，截至2022年3月31日的九个月相关收入为0美元，而2021年同期为44万美元[38][40] - 公司与KKC达成协议获得1亿美元首付款[58] - 公司可能从KKC获得高达5.825亿美元的潜在里程碑付款[58] - 公司在截至2022年3月31日的九个月内触发两个里程碑获得2000万美元[58] - 公司在美国市场与KKC按50-50比例分摊利润和成本[59] - 交易价格评估为1.915亿美元含1亿美元首付款和2000万美元预期里程碑付款[61] - 开发成本分摊的可变对价预估更新为2.22亿美元[61] - 截至2022年3月31日，与KKC商业化协议相关的总递延收入为9670万美元，其中3220万美元属于Topic 606范围[42] - 公司与KKC达成协议，获得1亿美元首付款，并有资格获得高达约5.825亿美元的潜在里程碑付款[123] - 在截至2022年3月31日的九个月内，公司因启动3期COASTAL研究获得了两个1000万美元的里程碑付款[123] 资产负债及权益变动 - 截至2022年3月31日，公司总资产为1.94429亿美元，相比2021年6月30日的1.74098亿美元增长11.7%[10] - 截至2022年3月31日，公司股东权益为6780.6万美元，相比2021年6月30日的4946.6万美元增长37.1%[10] - 截至2022年3月31日，公司未开票应收账款为844.6万美元，较期初的758.2万美元增长11.4%[41] - 截至2022年3月31日，公司合同负债（递延收入）为3216.4万美元，较期初的1467.7万美元增长119.1%[41] - 截至2022年3月31日递延收入为3220万美元较2021年6月30日的1470万美元增长[64] - 截至2022年3月31日，公司认股权负债的公允价值为153.6万美元，较2021年6月30日的2235.5万美元大幅下降93.1%[54][57] - 截至2022年3月31日，公司未偿还认股权证可购买16,058,985股普通股，行权价为每股2.54美元，2022年3月31日公允价值为150万美元[91] - 截至2022年3月31日，公司流通在外股票期权20,591,610份，加权平均行权价2.91美元，加权平均剩余期限7.7年，内在价值73.8万美元[95] - 截至2022年3月31日，与未归属股票期权相关的未确认薪酬费用为950万美元，预计在1.7年的加权平均期内确认[96] - 截至2022年3月31日，公司未来最低租赁付款总额为1,364.6万美元，经营租赁负债总额为1,003.9万美元，加权平均剩余租赁期为7.8年，加权平均贴现率为7.50%[85] - 公司于2022年1月修订租赁协议，新增12,300平方英尺办公空间，总面积达45,100平方英尺，并将租期延长22个月至2030年1月，总合同义务约为2,150万美元[83] 其他收入及公允价值变动 - 因认股权证公允价值变动，2022财年九个月录得其他收入2081.9万美元，而2021财年同期为1103.5万美元[12] - 在截至2022年3月31日的九个月内，因认股权负债公允价值变动产生的收益为2081.9万美元[57] - 公司2022年第一季度因认股权证公允价值变动录得1280万美元非现金收益[170] - 2022财年第三季度认股权负债公允价值变动产生收益1277.3万美元，相比2021年同期的亏损927.2万美元改善明显[12] - 认股权负债估值使用的关键假设包括：无风险利率1.7%，预期寿命1.1年，预期波动率122.1%[56] 税务及资产估值 - 公司已建立估值备抵，以全额抵销其递延所得税资产[49] Zandelisib临床试验数据 - Zandelisib在TIDAL研究的主要疗效人群（91名患者）中，经独立审查委员会评估的总缓解率为70.3%，完全缓解率为35.2%[115] - 在TIDAL研究的121名FL患者中，因任何药物相关不良事件导致的停药率为9.9%，中位随访时间为9.4个月[115] - 在1b期临床试验的65名可评估患者中，Zandelisib的总体缓解率为84.6%（55/65），完全缓解率为24.6%（16/65）[132] - 1b期试验中，Zandelisib单药治疗组（18人）缓解率77.8%，联合利妥昔单抗组（19人）缓解率94.7%，联合Zanubrutinib组（28人）缓解率82.1%[132] - 1b期试验中，单药治疗组中位缓解持续时间31.1个月，联合利妥昔单抗组25.8个月，联合Zanubrutinib组数据尚未成熟[132] - 1b期试验中，6名患者（8.7%）因不良事件停药，3级特别关注不良事件包括皮疹（8.7%）、ALT升高（8.7%）、腹泻（4.3%）等[133] - 在EHA摘要中，客观缓解率(ORR)为70.3%（N=64），其中35.2%（32名）患者达到完全缓解[137] - 85.5%（N=56）的患者在前两个治疗周期内产生缓解，75%的完全缓解（N=24）在头四个周期内实现[137] - 患者中位既往治疗线数为3线（范围2-8），23%（21名）患者曾接受干细胞移植，46%（42名）患者对末次治疗难治[137] - 在121名患者的安全人群中，中位随访9.4个月，9.9%（12名）患者因药物相关不良事件中止治疗[138] - 3级特别关注不良事件包括腹泻5%（6名）、皮疹3.3%（4名）、口腔炎2.5%（3名）及AST/ALT升高各0.8%（1名）[138] 其他候选药物研发进展 - 在ME-344单药I期试验中，38%（8/21）可评估患者达到疾病稳定或更好，其中一名小细胞肺癌患者获得确认部分缓解并持续两年[162] - 在ME-344联合贝伐珠单抗的试验中，42名HER2阴性乳腺癌患者中有3例3级高血压不良事件（联合组2例，单药组1例）[161] - 维鲁西利布（Voruciclib）在BRAF突变黑色素瘤联合治疗中，3名初治患者均产生缓解（2例部分缓解，1例完全缓解）[152] - 维鲁西利布I期研究显示，在B细胞恶性肿瘤患者中未观察到剂量限制性毒性或显著骨髓抑制[151] - 公司向Presage支付290万美元获得voruciclib授权潜在里程碑付款最高达1.79亿美元[66] 临床试验状态与监管互动 - TIDAL研究中FL队列招募已完成（121名患者），MZL队列（计划64名患者）招募仍在进行中[115][135] - FDA要求PI3K抑制剂（包括Zandelisib）需进行随机试验而非单臂研究来支持批准，公司因此不再计划基于2期TIDAL研究提交上市申请[116] - COASTAL III期试验计划招募534名复发/难治性滤泡性淋巴瘤或边缘区淋巴瘤患者[139] - 候选药物zandelisib正在进行多项旨在支持滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤市场申请的临床试验[107][112] 风险因素与挑战 - 公司处于后期临床研发阶段，在可预见的未来可能持续出现经营亏损[100] - 公司需要大量额外资金来推进候选药物的临床试验项目、商业化及开发新化合物[100] - 公司因财务报告重述而存在重大内部控制缺陷，涉及截至2021年6月30日及2020年6月30日止年度的财务报表，以及2020年9月30日至2021年12月31日各季度的未经审核中期财务信息[102] - 俄乌军事冲突导致COASTAL试验在乌克兰和俄罗斯的试验点暂停，需在其他国家寻找替代点，否则将对招募时间线产生重大不利影响[100][110] - 新冠疫情导致zandelisib和voruciclib的某些临床试验出现延迟，项目时间线可能继续受到负面影响[109] - 公司依赖第三方进行临床试验、临床前研究以及候选药物的生产，若其未能履行合同职责或满足期限，可能导致开发延迟[102] - 公司产品可能面临比预期更早的竞争，若竞争对手开发出更有效、副作用更少或更便宜的产品，其商业机会将减少或消失[102] - 公司依赖收购或第三方许可来扩展候选药物管线[102] - 公司不符合纳斯达克的持续上市要求，若无法满足可能导致普通股退市，影响股价、流动性和融资能力[102] - 公司收到纳斯达克警告股价连续30日低于1美元要求2022年11月7日前恢复合规[78][79] 管理层讨论和指引 - 公司预计现有现金资源足以支持未来至少12个月的运营[25] - 公司预计研发费用在未来将增加，并可能需要通过股权融资或战略合作筹集额外资金[25][26] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损3.581亿美元，持有现金及短期投资1.69亿美元[25] 股权激励活动 - 截至2022年3月31日的九个月，130,000个限制性股票单位归属，公司发行了63,855股普通股[97]