财务数据关键指标变化：净亏损 - 2022年第三季度净亏损1603.3万美元，较2021年同期的2262.6万美元收窄29.1%[17] - 2022年前九个月净亏损4603.4万美元，较2021年同期的6372.7万美元收窄27.8%[17] - 截至2022年9月30日的九个月净亏损为4603.4万美元，较2021年同期的6372.7万美元亏损收窄27.8%[25] - 2022年第三季度净亏损为1603.3万美元，较2021年同期的2262.6万美元减少659.3万美元[112] - 截至2021年12月31日及2020年12月31日止年度，公司净亏损分别为8050万美元和7420万美元；截至2022年9月30日止三个月及九个月，净亏损分别为1600万美元和4600万美元[88] 财务数据关键指标变化：现金及等价物与短期投资 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1273万美元，较2021年底的1985.9万美元下降35.9%[14] - 短期投资为3003.9万美元，较2021年底的5135.8万美元下降41.5%[14] - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及短期投资4280万美元，累计赤字为3.621亿美元[88] - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及短期投资4280万美元，累计赤字为3.621亿美元[121] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物及短期投资为4280万美元，累计赤字为3.621亿美元[152] 成本和费用：研发费用 - 2022年第三季度研发费用为810.6万美元，较2021年同期的1481.3万美元下降45.3%[17] - 2022年前九个月研发费用为2287.5万美元，较2021年同期的4320.3万美元下降47.1%[17] - 2022年第三季度，公司总研发费用为810.6万美元，而2021年同期为1481.3万美元；2022年前九个月，总研发费用为2287.5万美元，而2021年同期为4320.3万美元[101] - 2022年第三季度研发费用为810.6万美元，较2021年同期的1481.3万美元减少670.7万美元（下降45%）[112][113] - 2022年前九个月研发费用为2287.5万美元，较2021年同期的4320.3万美元减少2032.8万美元（下降47%）[112][114] 成本和费用：一般及行政费用 - 2022年第三季度一般及行政费用为485.3万美元，较2021年同期的548.7万美元减少63.4万美元[112][115] 成本和费用：利息支出 - 2022年第三季度利息支出为324.5万美元，较2021年同期的232.7万美元增长39.4%[17] 各条业务线表现：avasopasem - 在ROMAN三期试验中，avasopasem将严重口腔黏膜炎发生率相对降低了16%，中位持续时间从安慰剂组的18天减少至8天（相对减少56%）[76] - 一年随访数据显示，avasopasem组患者慢性肾病发生率为10%，显著低于安慰剂组的20%[77] - 公司计划在2022年底前向FDA提交avasopasem用于减少放疗引起的严重口腔黏膜炎的新药申请[78] - 在avasopasem的LAPC概念验证试验中，积极治疗组46%的患者（24人中的11人）在末次随访时存活，而安慰剂组为33%（18人中的6人）[82] - 在avasopasem的LAPC试验中，积极治疗组29%的患者实现肿瘤缩小30%或以上（部分缓解），而安慰剂组为11%[82] - 2022年第三季度，avasopasem研发费用为264.6万美元，而2021年同期为786万美元；2022年前九个月，该费用为692.2万美元，而2021年同期为2505.1万美元[101] 各条业务线表现：rucosopasem - 在rucosopasem的GRECO-1试验中，观察到5名患者的靶肿瘤缩小幅度分别为61%、58%、33%、29%和27%[84] - 2022年第三季度，rucosopasem研发费用为228.4万美元，而2021年同期为178.2万美元；2022年前九个月，该费用为681.8万美元，而2021年同期为427.1万美元[101] 管理层讨论和指引：资金状况与持续经营 - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资可支持其运营至2023年下半年，但不超过本季报提交日后一年，因此对持续经营能力存在重大疑虑[30] - 公司预计现有资金可支持运营至2023年下半年，但自10-Q季度报告提交之日起不超过一年，持续经营能力存在重大疑问[91] - 现有资金预计仅能支持运营至2023年下半年，但无法覆盖提交10-Q季度报告日后超过一年，对公司持续经营能力存在重大疑虑[130][152] - 公司需要筹集大量额外资金以维持运营，否则可能被迫缩减运营规模、削减资本支出或延迟/停止研发及商业化活动[130][152] - 公司运营费用可能继续增加，需要大量额外资金支持持续运营，否则可能被迫延迟、减少或取消研发项目[129] - 公司预计未来一般及行政费用将增加，以支持研发活动、潜在商业化努力及扩大运营规模[106] 管理层讨论和指引：融资活动与协议 - 根据公开市场销售协议，截至本季报日期，公司仍有约3780万美元的融资额度可用[32] - 在截至2022年9月30日的九个月内，公司根据销售协议出售约30万股普通股，获得净收益110万美元[32] - 2022年10月，公司根据销售协议出售约170万股普通股，获得净收益270万美元[32] - 公司与Blackstone达成的特许权购买协议总价增至1.175亿美元，已收到全部款项并记为负债[51][52][53] - 根据协议，公司同意向Blackstone支付其产品avasopasem和rucosopasem全球净销售额的高个位数百分比作为特许权使用费[55] - 2022年前九个月，公司确认了820万美元的非现金利息支出，与特许权购买负债相关的实际利率为9.6%[54] - 公司向Blackstone购买方发行了认股权证，总价值为470万美元，已记为特许权购买负债的折价并进行摊销[57] - 公司通过与百仕通生命科学的特许权协议获得1.175亿美元收益，并通过股权销售等累计筹集3.4亿美元[119] - 与Blackstone Life Sciences的版税协议总购买价增至1.175亿美元，已收到四笔付款共计7750万美元[135][136] - 根据修订版协议，公司需向Blackstone转让产品全球净销售额及产品相关赔偿金中高个位数百分比的权益[137] - 公司向Blackstone购买方发行了两份认股权证，可合计购买550,661股普通股，行权价为每股13.62美元[139] - 2022年前九个月，公司通过ATM发行出售了314,296股普通股，加权平均股价为3.70美元，净筹资约110万美元[61] - 2022年10月，公司通过ATM发行进一步出售了1,668,477股普通股，加权平均股价为1.68美元，净筹资270万美元[61] 管理层讨论和指引：纳斯达克上市状态 - 公司于2022年6月8日收到纳斯达克通知，因其上市证券市值（MVLS）未达到5000万美元的最低要求，需在2022年12月5日前重新符合规定[92] - 公司普通股可能从纳斯达克全球市场退市，若无法重新符合持续上市要求[155] - 公司于2022年6月8日收到纳斯达克通知，因不符合最低上市证券市值要求[155] - 纳斯达克全球市场持续上市要求的最低上市证券市值为5000万美元[155] - 公司有180个日历日的合规期，截至2022年12月5日，以重新符合MVLS要求[155] - 为重新合规，公司MVLS需在合规日前至少连续10个交易日收盘达到或超过5000万美元[155] - 若未能按时重新合规，纳斯达克将通知公司证券面临退市[156] - 公司可能考虑将普通股转至纳斯达克资本市场上市[157] - 退市可能导致股票交易更困难、股价下跌、流动性下降及融资难度增加[157] - 退市后股票或可在场外交易市场报价，如OTCQB市场[157] - 公司无法保证若从纳斯达克退市，其股票将在其他全国性证券交易所上市或在场外报价系统报价[157] 其他财务数据：累计赤字与权益 - 截至2022年9月30日，股东权益赤字为9750.2万美元，较2021年底的5800.4万美元赤字扩大68.1%[14] - 2022年前九个月累计亏损增加至3.6214亿美元[14] - 截至2022年9月30日，公司累计赤字为3.621亿美元[30] - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及短期投资4280万美元，累计赤字为3.621亿美元[88] - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及短期投资4280万美元，累计赤字为3.621亿美元[121] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物及短期投资为4280万美元，累计赤字为3.621亿美元[152] 其他财务数据：经营活动与投资活动现金流 - 截至2022年9月30日的九个月经营活动所用现金净额为2948.1万美元，较2021年同期的5051.2万美元减少41.6%[25] - 截至2022年9月30日的九个月投资活动提供现金净额为2121.5万美元，而2021年同期为使用现金净额1413.1万美元，主要由于出售短期投资6816万美元[25] - 2022年前九个月经营活动所用净现金为2948.1万美元，较2021年同期的5051.2万美元有所改善[122][123] 其他财务数据：基于股票的薪酬与股权激励 - 2022年第三季度基于股票的薪酬支出为175万美元[22] - 截至2022年9月30日的九个月，公司股权激励费用总计542.8万美元，其中研发费用195.1万美元，行政管理费用347.7万美元[67] - 截至2022年9月30日，未确认的股权激励费用为1190万美元，预计将在2.3年的加权平均摊销期内确认[69] - 截至2022年9月30日的九个月，授予期权的加权平均授予日公允价值为每股1.57美元，而2021年同期为每股8.26美元[69] 其他财务数据：资产与负债详情 - 截至2022年9月30日，受限现金为5万美元，作为与TD Bank, N.A.商业信用卡协议的抵押[38] - 截至2022年9月30日，公司以公允价值计量的资产中，一级资产包括货币市场基金和美国国债义务995万美元，短期投资2806.2万美元；二级资产为美国联邦机构证券197.7万美元[47] - 截至2022年9月30日，公司财产和设备净值为46.4万美元，较2021年底的52.7万美元有所下降[49] - 截至2022年9月30日，公司应计费用总额为793.2万美元，其中研发费用为544.8万美元[50] - 截至2022年9月30日，公司经营租赁负债总额为10.9万美元，剩余租赁期限约为0.4年[58][59] 其他财务数据：股权计划与期权 - 截至2022年9月30日，公司拥有未行使的股票期权6,006,957份及普通股认股权证550,661份，因其具有反稀释作用未计入稀释每股收益计算[43] - 2019年股权激励计划初始可供发行普通股为1,948,970股，截至2022年9月30日，该计划下未来可供发行股份为1,215,772股，其中根据年度增发条款于2022年1月1日新增1,058,350股[64] - 2019年员工购股计划初始可供发行普通股为243,621股，截至2022年9月30日，该计划下可供发行股份为1,006,084股，其中根据年度增发条款于2022年1月1日新增264,587股[65] - 截至2022年9月30日，根据先前股权激励计划发行的未行权奖励股份总数为1,997,776股，该计划已无剩余股份可供发行[66] - 截至2022年9月30日，公司未行权股票期权为6,006,957份，加权平均行权价为6.77美元，加权平均剩余合约期为7.2年[69] 其他重要内容：税务亏损结转 - 截至2021年12月31日，公司拥有联邦和州税收净经营亏损结转额分别为1.453亿美元和1.673亿美元，以及160万美元的联邦和州研发税收抵免结转额[110] 其他重要内容：公司治理与报告 - 作为新兴成长公司，若总年收入达到或超过12.35亿美元，或IPO完成五周年后（2024年12月31日），将失去该身份[142] - 公司选择不采用JOBS法案规定的延长过渡期，将与非新兴成长公司同时采用新会计准则[141] - 管理层评估认为，截至2022年9月30日，公司的披露控制和程序是有效的[146] - 在截至2022年9月30日的季度内，未发生对公司财务报告内部控制产生重大影响的变更[147]