财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2022年上半年净亏损为3000.1万美元，较2021年同期的4110.1万美元减少27.0%[17] - 公司2022年第二季度净亏损为1455.8万美元，较2021年同期的2238.6万美元亏损收窄782.8万美元[103] - 公司2022年上半年净亏损为3000.1万美元，较2021年同期的4110.1万美元亏损收窄1110.0万美元[103] - 截至2022年6月30日，公司净亏损为1460万美元（三个月）和3000万美元（六个月）；现金、现金等价物及短期投资为5200万美元；累计赤字为3.461亿美元[82] - 截至2022年6月30日，公司累计赤字为3.461亿美元[30] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物及短期投资为5200万美元，累计赤字为3.461亿美元[112] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 2022年第二季度研发费用为666.2万美元，较2021年同期的1596.6万美元大幅下降58.3%[17] - 2022年上半年总运营费用为2510.9万美元，较2021年同期的3856.9万美元下降34.9%[17] - 研发费用在2022年第二季度为666.2万美元，较2021年同期的1596.6万美元减少930.4万美元（下降58.3%）[103][104] - 研发费用在2022年上半年为1476.9万美元，较2021年同期的2838.9万美元减少1362.0万美元（下降48.0%）[103][105] - 其中avasopasem项目研发费用在2022年第二季度为188.0万美元，较2021年同期的986.0万美元减少798.0万美元[94][104] - rucosopasem项目研发费用在2022年第二季度为201.0万美元，较2021年同期的156.9万美元增加44.1万美元[94][104] - 一般及行政费用在2022年第二季度为529.3万美元，较2021年同期的512.2万美元小幅增加17.1万美元[103][107] - 2022年上半年公司确认的股权激励费用总额为367.8万美元，其中研发部门130.7万美元，行政部门237.1万美元[64] - 2021年上半年，公司根据研究资助记录研发费用减少30万美元，该资助110万美元总额已全部使用完毕[40] - 截至2022年6月30日，公司应计费用总额为722.6万美元，其中研发费用526.4万美元[48] - 截至2022年6月30日，公司财产和设备净值为48.6万美元，上半年折旧和摊销费用为10万美元[47] 财务数据关键指标变化：利息与融资 - 2022年第二季度利息支出为269.9万美元，是2021年同期130.2万美元的2.07倍[17] - 利息费用在2022年第二季度为269.9万美元，较2021年同期的130.2万美元增加139.7万美元，主要与Blackstone里程碑付款相关[103][109] - 利息收入在2022年第二季度为7.1万美元，较2021年同期的0.6万美元大幅增加，主要因利率上升[103][108] - 2022年上半年通过公开市场销售协议净融资111.7万美元[22] - 2022年上半年，公司根据销售协议出售约30万股普通股，获得净收益110万美元[30] - 公司在2022年上半年通过ATM发行出售了314,296股普通股，加权平均股价为3.70美元，净筹资约110万美元[59] - 2022年上半年通过ATM发行以每股加权平均价3.70美元出售314,296股普通股，净收益110万美元，该协议下仍有4060万美元普通股可供出售[111] - 2019年IPO以每股12.00美元发行500万股普通股，净收益5300万美元，后续超额配售发行445,690股，净收益约500万美元[110] - 2022年上半年融资活动提供现金120万美元，主要来自与Jefferies的销售协议下的普通股出售[114][118] 财务数据关键指标变化：现金流 - 2022年上半年经营活动所用现金为2027.1万美元，较2021年同期的3210.8万美元减少36.8%[25] - 2022年上半年经营活动净现金使用2030万美元，净亏损3000万美元，非现金支出870万美元部分抵消[114][115] - 2022年上半年投资活动提供现金1660万美元，主要来自短期投资净销售[114][117] - 2022年上半年短期投资购买额为3452.9万美元，销售所得为5116.0万美元[25] 资产与负债状况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1737.6万美元，较2021年底的1985.9万美元下降12.5%[14] - 截至2022年6月30日，总资产为6107.8万美元，较2021年底的8331.1万美元下降26.7%[14] - 截至2022年6月30日，股东权益赤字为8324.6万美元，较2021年底的5800.4万美元赤字扩大43.5%[14] - 截至2022年6月30日，公司一级公允价值资产包括：货币市场基金和美国国债义务（现金等价物）1414万美元，短期投资中的美国国债义务3463.1万美元[46] - 截至2021年12月31日，公司短期投资总额为5195.8万美元，其中一级美国国债义务4594.5万美元，二级美国政府机构证券541.3万美元[46] - 截至2022年6月30日，公司潜在稀释性证券包括581.4022万份股票期权和55.0661万份普通股认股权证[42] - 截至2022年6月30日，公司2019年激励计划下尚有1,418,707股普通股可供未来发行，ESPP计划下尚有1,006,084股可供发行[61][62] 业务线表现：候选药物avasopasem - 公司主要候选药物avasopasem在ROMAN III期试验中，主要终点（严重口腔黏膜炎发生率）显示相对降低16%（p=0.045），中位持续时间安慰剂组18天对比avasopasem组8天（相对减少56%）[72] - 在欧洲进行的EUSOM IIa期试验中，avasopasem组严重口腔黏膜炎发生率为54.5%，中位持续时间为9天[73] - 在AESOP IIa期试验中，29名接受至少5周90mg avasopasem治疗的肺癌患者，严重食管炎发生率较历史数据预期大幅降低[74] - 在LAPC I/II期试验中，avasopasem组46%患者（24人中的11人）在末次随访时存活，安慰剂组为33%（18人中的6人）；29%患者肿瘤缩小≥30%（部分缓解），安慰剂组为11%[77] 业务线表现：候选药物rucosopasem - 公司另一候选药物rucosopasem在GRECO-1试验I期阶段，6名患者中有5人靶肿瘤缩小幅度分别为61%、58%、33%、29%和27%[79] 管理层讨论和指引：资金与运营 - 截至2022年6月30日，公司现有现金、现金等价物和短期投资预计可支撑未来至少12个月的运营[30] - 公司预计现有资金可支持自2022年6月30日起至少未来12个月的运营支出和资本支出需求[85] - 公司预计截至2022年6月30日的现金及短期投资可支持未来至少12个月的运营支出和资本支出需求[121] - 公司无获批产品且从未产生产品销售收入，截至2022年6月30日运营资金主要来自股权出售和与Blackstone Life Sciences的特许权协议，累计获得总收益3.4亿美元[110] 管理层讨论和指引：融资与协议 - 根据公开市场销售协议，公司可出售最多5000万美元普通股，截至2022年6月30日仍有约4060万美元可用额度[30] - 截至2022年6月30日，公司ATM发行协议下仍有约4060万美元的可用融资额度[59] - 公司与Blackstone的版税购买协议总金额增至1.175亿美元，其中第四笔付款增至3750万美元，并新增一笔2000万美元的里程碑付款[50] - 截至2022年6月30日，公司已收到全部1.175亿美元的版税购买预付款，并记为负债，其有效利率为8.2%[51] - 在截至2022年6月30日的六个月内，公司确认了与版税购买负债相关的非现金利息费用为500万美元，上年同期为260万美元[51] - 公司授予Blackstone购买者认股权证，总价值为470万美元，作为版税购买负债的折价进行摊销[55] - 与Blackstone Life Sciences修订后的特许权协议总对价增至1.175亿美元，已收到四笔付款，包括2021年6月2000万美元和2021年7月3750万美元[127] - 根据修订协议，公司需向Blackstone转让产品全球净销售额及产品相关赔偿金的高个位数百分比权益作为回报[128] 管理层讨论和指引：税务与模型 - 截至2021年底，公司拥有联邦净经营亏损结转1.453亿美元，州净经营亏损结转1.673亿美元，以及联邦研发税收抵免结转610万美元[101] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型确定股票期权公允价值，2022年上半年加权平均假设：预期期限6.2年，预期股价波动率91.4%，无风险利率1.86%，预期股息率0%[67] 其他重要内容：租赁与关联交易 - 公司运营租赁负债的折现率（增量借款利率）为5.3%，截至2022年6月30日剩余租赁期限约为0.7年[56] - 截至2022年6月30日，公司未来不可取消运营租赁的最低租金支付总额为17.5万美元，现值为17.2万美元[58] - 2022年上半年与关联方IntellectMap发生的交易费用为10万美元[68] 其他重要内容：合规与风险 - 公司于2022年6月8日收到纳斯达克通知，因上市证券市值（MVLS）低于5000万美元要求而不符合持续上市规则，需在2022年12月5日前恢复合规[86] - 公司普通股面临从纳斯达克全球市场退市的风险[142] - 公司于2022年6月8日收到纳斯达克通知，因不符合最低市值要求[142] - 纳斯达克要求的最低上市证券市值为5000万美元[142] - 公司有180天合规期，即需在2022年12月5日前恢复合规[142] - 恢复合规需公司市值连续10个交易日达到或超过5000万美元[142] - 若未能恢复合规，公司证券可能被退市[142] - 公司可能考虑将普通股转至纳斯达克资本市场[143] - 公司披露控制与程序在2022年6月30日评估为有效[136] - 公司在截至2022年6月30日的季度内，财务报告内部控制未发生重大变更[137] - 公司目前未涉及任何重大法律诉讼[140]