收入和利润（同比环比） - 2023年第四季度净亏损为1890万美元（每股0.23美元），较2022年同期的6070万美元（每股0.88美元）大幅收窄[9][16] - 2023年全年净亏损为1.532亿美元（每股2.02美元），较2022年的2.204亿美元（每股3.21美元）显著改善[13][16] - 2023年第四季度合作与其他研发收入大幅增至6000万美元，主要来自与Vertex的许可协议付款，2022年同期仅为650万美元[9][16] 成本和费用（同比环比） - 2023年全年研发支出为1.777亿美元，较2022年的1.750亿美元略有增加，主要由于Vertex许可协议相关的分许可支付[13][16] - 2023年第四季度研发支出增至6960万美元，主要由于Vertex协议相关分许可支付[9][16] 现金及资金状况 - 公司现金及现金等价物和可交易证券截至2023年12月31日为4.271亿美元，较2023年9月30日的4.464亿美元有所下降[6] - 公司预计现有资金及Vertex协议收入可支持运营至2026年[6] 业务合作与协议 - 公司与Vertex达成许可协议，获得预付款并有资格获得额外5000万美元或有预付款及年度许可费，协议持续至2034年[5] 临床试验进展 - RUBY试验被FDA确认为单一I/II/III期试验，计划在2024年中期和年底公布更多临床数据[1][4] - EdiTHAL试验计划在2024年中期和年底公布更多输血依赖性β地中海贫血患者数据[8]