临床阶段项目情况 - 公司临床阶段项目包括ETV:IDS、PTV:PGRN、ATV:TREM2等多个项目，涉及多种神经退行性疾病[114] 临床试验进展及里程碑付款 - 2022年1月，Sanofi计划启动SAR443820/DNL788治疗MS和SAR443122/DNL758治疗UC的2期试验[119] - 2022年2月，DNL310的1/2期临床试验中期数据显示，20例MPS II患者CSF硫酸乙酰肝素持续正常化[119] - 2022年3月，TAK - 594/DNL593的1/2期临床试验启动，因CTA获批，公司2月收到Takeda 1200万美元里程碑付款[119] - 2022年4月，Sanofi启动SAR443820/DNL788的HIMALAYA 2期研究，公司5月收到4000万美元里程碑付款[121] - 2022年5月，Biogen启动BIIB122/DNL151的全球2b期LUMA研究，触发向Genentech支付750万美元临床里程碑付款[121] - 2022年8月，TAK - 920/DNL919在荷兰健康志愿者中开始1期单次递增剂量研究，因CTA获批，公司7月收到Takeda 1200万美元里程碑付款[121] - 2022年10月，Biogen启动BIIB122/DNL151的全球3期LIGHTHOUSE研究，触发向Genentech支付500万美元临床里程碑付款[121] 普通股公开发行情况 - 2022年10月，公司通过承销公开发行1190万股普通股，每股26.50美元，净收益约2.962亿美元[121] - 2020年1月，公司通过公开发售900万股普通股，每股23美元，获得约1.939亿美元净收益；2022年10月，发售1190万股，每股26.5美元，获得约2.962亿美元净收益[153][155] 收入及资金来源情况 - 公司自成立以来无获批销售产品，未产生产品收入，运营资金主要来自可转换优先股发行、普通股公开发行及合作协议付款[123] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，目前所有收入均来自与武田、赛诺菲和百健的合作及许可协议[125] 净亏损情况 - 公司截至2022年9月30日的三个月和九个月净亏损分别为1.033亿美元和2.273亿美元，2021年同期分别为8460万美元和2.153亿美元[124] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损8.723亿美元[124] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损8.723亿美元，预计未来将继续产生重大亏损[163] 合作收入情况 - 2022年9月30日结束的三个月和九个月，公司合作收入分别为360万美元和9820万美元，2021年同期分别为530万美元和3610万美元[141] - 2022年9月30日结束的三个月合作收入减少170万美元，主要因武田合作收入减少；九个月合作收入增加6210万美元，主要得益于与武田和赛诺菲的合作[141] 研发费用情况 - 2022年9月30日结束的三个月和九个月，公司研发费用分别为8780万美元和2.666亿美元，2021年同期分别为7160万美元和1.975亿美元[142] - 公司预计未来几年研发费用至少会增加，因要推进业务战略、扩大研发工作等[135] - 2022年第三季度研发费用约为8778.6万美元，2021年同期为7155.9万美元，增加约1620万美元；2022年前九个月研发费用约为2.66621亿美元，2021年同期为1.97477亿美元，增加约6910万美元[143][144][147] 一般及行政费用情况 - 2022年9月30日结束的三个月，公司一般及行政费用为2325.9万美元，2021年同期为1931.9万美元，同比增长20%[139] - 2022年9月30日结束的九个月，公司一般及行政费用为6695.9万美元，2021年同期为5730万美元，同比增长17%[139] - 公司预计随着产品候选药物推进临床开发，行政人员数量会增加，从而增加一般及行政费用[136] - 2022年第三季度一般及行政费用为2330万美元，2021年同期为1930万美元，增加400万美元；2022年前九个月为6700万美元，2021年同期为5730万美元，增加970万美元[150][151] 人员相关费用及项目成本分摊情况 - 2022年第三季度人员相关费用中的股票薪酬费用为1470万美元，2021年同期为1220万美元；2022年前九个月为4510万美元，2021年同期为3700万美元[143] - 2022年第三季度和前九个月，PTV:PGRN项目从武田获得的成本分摊报销分别为230万美元和800万美元，ATV:TREM2项目分别为160万美元和520万美元；2022年第三季度和前九个月需向渤健支付的成本分摊费用分别为140万美元和380万美元[143] 合作协议资金情况 - 截至2022年9月30日，公司从武田、赛诺菲和渤健的合作协议中分别获得前期、期权和里程碑付款1.05亿美元、1.9亿美元和5.6亿美元，还分别获得成本分摊报销2300万美元和1620万美元，从赛诺菲获得1370万美元报销[156] - 截至2022年9月30日，公司通过与武田和渤健的股票购买协议分别获得1.1亿美元和4.65亿美元[157] 现金及等价物情况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为11.1亿美元[159] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为11.1亿美元[178] 负债及承诺情况 - 截至2022年9月30日，公司经营租赁负债为6200万美元，未来未折现租赁付款约为1950万美元，与龙沙的非退还采购承诺为3600万美元[165] 现金流量情况 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为1.721亿美元，2021年同期为1.45895亿美元[169][170] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为1380万美元，2021年同期为提供1912.4万美元[169][171] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为1100万美元，2021年同期为1418万美元[169][172] - 2022年前九个月现金、现金等价物和受限现金净减少1.74862亿美元，2021年同期为1.12591亿美元[169] 利率影响情况 - 假设利率发生10%的相对变化，不会对公司合并财务报表产生重大影响[179] 披露控制和程序情况 - 公司管理层认为截至2022年9月30日，披露控制和程序的设计和运营在合理保证水平上是有效的[183] 关键会计估计及准则情况 - 2022年前九个月，公司关键会计估计无重大变化[173] - 2022年前九个月，无新的或有重大影响的会计准则公告或变更[175] 财务报告内部控制情况 - 2022年第三季度，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[184]