公司概况 - 公司是一家临床阶段的制药公司，专注于开发和商业化针对内源性大麻素或免疫系统的新型疗法[25] - 公司是一家处于3期临床阶段的制药公司，专注于开发和商业化针对内源性大麻素系统的新型疗法，业务涉及自身免疫、纤维化和癌症领域[141] 财务状况 - 截至2021年3月31日，公司总资产为1.40145037亿美元，较2020年12月31日的1.02294931亿美元增长约37%[11] - 截至2021年3月31日，公司普通股发行和流通股数为1.25033006亿股，较2020年12月31日的9885.2696万股增加约26%[11] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损3.20158506亿美元，预计未来仍将持续经营亏损[29] - 2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价债务证券为1.24012亿美元，预计2021年底前收到250万美元的2018年CFF奖励剩余款项，足以满足至少十二个月的运营和资本需求[29] - 2021年3月31日，公司现金及现金等价物为6661.3246万美元，受限现金为101.99万美元，总计6763.3146万美元；2020年12月31日分别为8543.3441万美元、101.99万美元和8645.3341万美元[41] - 截至2021年3月31日，除美国外，公司在英国和澳大利亚子公司持有约314.4万美元现金；2020年12月31日，在英国子公司持有约103.3万美元现金[37] - 截至2021年3月31日，公司主要有一个运营部门，除约314.4万美元现金、170.6万美元预付费用和其他资产以及1.6万美元固定资产净值外，所有资产均位于美国[56] - 截至2021年3月31日，公司金融资产公允价值总计1.20628亿美元，金融负债公允价值总计80.3万美元；2020年12月31日，金融资产公允价值总计8419.5万美元，金融负债公允价值总计79.7万美元[70][71] - 截至2021年3月31日，公司财产和设备净值为378.7596万美元；2020年12月31日为406.7837万美元[76] - 截至2021年3月31日，公司不可撤销经营租赁负债总额为785.9636万美元，总租赁付款额为979.282万美元[77] - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司未偿还债务的公允价值分别约为1819.9万美元和1802.9万美元，2021年第一季度利息费用约为65.8万美元[86] - 2021年3月31日和2020年12月31日，应计费用分别为1774.2474万美元和2200.5432万美元[89] - 截至2021年3月31日，公司有价证券摊销成本为5742.8万美元，公允价值为5739.9万美元；2020年12月31日，无可供出售的有价债务证券[69] - 截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，公司分别记录了647,824美元和1,762,059美元的收入[108] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司分别发行并流通125,033,006股和98,852,696股普通股[112] - 截至2021年3月31日，约21,384,572美元的非归属股份期权补偿安排未确认薪酬费用，预计在2.95年内确认[128] - 截至2021年3月31日，有可购买1,506,206股普通股的认股权证流通在外，加权平均行使价为9.46美元，加权平均剩余期限为4.36年[129] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损约3.20159亿美元，流动资产约1.30287亿美元，流动负债约2360.5万美元，营运资金约1.06682亿美元[189][190] - 公司预计2021年3月31日的约1.25032亿美元现金及等价物、有价证券和受限现金，加上2018年CFF奖励的最后250万美元里程碑付款，足以满足到2024年的运营和资本需求[196] 经营业绩 - 2021年第一季度，公司收入为64.7824万美元，较2020年同期的176.2059万美元下降约63%[14] - 2021年第一季度，公司净亏损为1606.5168万美元，较2020年同期的2965.68万美元有所收窄[14] - 2021年第一季度，公司研发费用为1072.0823万美元，较2020年同期的2394.7866万美元下降约55%[14] - 2021年第一季度，公司经营活动使用的净现金为2180.9505万美元，较2020年同期的2760.1162万美元有所减少[22] - 2021年第一季度，公司投资活动使用的净现金为5742.4443万美元，主要是购买了5742.7043万美元的有价证券[22] - 2021年第一季度，公司融资活动提供的净现金为6041.3753万美元，主要是发行普通股所得[22] - 2021年第一季度净亏损1606.5168万美元，每股净亏损0.14美元；2020年同期净亏损2965.68万美元，每股净亏损0.43美元[67] - 2021年第一季度折旧费用为27.2186万美元，2020年同期为31.9488万美元[76] - 2021年和2020年第一季度，公司分别发行788,600股和150,889股普通股用于行使股票期权，分别获得894,800美元和15,994美元收益[117] - 2021年和2020年第一季度，公司分别记录了2,580,402美元和3,137,519美元的非现金股票薪酬费用[124] - 2021年和2020年第一季度奖励收入分别为647824美元和1762059美元[171] - 2021年和2020年第一季度分别确认约64.8万美元和176.2万美元收入[179] - 2021年第一季度研发费用约1072.1万美元，较2020年同期减少约1322.7万美元，主要因临床试验、薪酬和药品制造成本下降[183] - 2021年第一季度一般及行政费用约534.1万美元，较2020年同期减少约235.8万美元，主要因商业化、薪酬、审计和临时帮助成本下降[186] - 2021年第一季度其他费用净额约65.1万美元，较2020年同期的其他收入净额22.8万美元减少约87.9万美元，主要因K2HV证券和贷款协议产生约65.8万美元利息费用[188] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量约2181万美元，投资活动现金使用量约5742.4万美元，融资活动现金流入约6041.4万美元[191][192][193] 业务风险 - 公司业务面临重大风险和不确定性，在实现盈利前需筹集大量额外资金，且可能永远无法实现盈利[25] - 截至目前未从产品销售获得收入，预计成功开发并获监管批准后才可能产生产品销售收入，这需要数年且存在重大不确定性[178] - 预计2021年费用下降，但仍会有重大运营亏损，需额外融资支持运营[157] 会计政策 - 公司将所有有价证券分类为可供出售证券，按公允价值计量和报告，未实现损益计入累计其他综合损失[39] - 公司评估有价证券是否存在非暂时性减值，报告期内无需进行调整[40] - 公司研发成本在发生时计入费用，不可退还的预付款项在相关货物交付或服务完成时确认为费用[49] - 公司确定临床费用应计估计时会考虑与内部人员和外部服务提供商的讨论，2021年和2020年第一季度对临床试验应计费用的前期估计无重大调整[51] - 公司为递延所得税资产提供了相当于100%的估值备抵，以消除递延所得税资产金额[57] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，没有需要在财务报表中计提或披露的不确定税务状况[58] - 公司正在评估ASU 2020 - 06和ASU 2016 - 13对合并财务报表及相关披露的潜在影响[64][65] 合作与许可协议 - 公司与Jenrin Discovery签订许可协议，支付25万美元前期现金，并可能支付高达1840万美元的里程碑付款，还需按净销售额支付中个位数的特许权使用费[72][73] - 公司将25万美元前期付款计入2018年第三季度研发费用，1840万美元开发和监管里程碑付款将在相关里程碑实现时计入研发费用或无形资产[74] - 2019年1月3日，公司与Kaken签订合作和许可协议，Kaken支付2700万美元前期现金付款，有义务支付最高约1.73亿美元的潜在里程碑付款，并在特许权使用期内支付两位数特许权使用费[92] - 公司将2700万美元前期付款分配给许可、初始技术转让和产品商标许可的组合履约义务，并于2019年第二季度确认为收入[98][99] - 公司根据2018年CFF奖励协议，需在收到Kaken前期现金付款后60天内向CFF支付270万美元特许权使用费，该款项已于2019年5月支付[100] - 截至2020年9月30日，公司通过实现2b期临床试验里程碑累计获得2018年CFF奖励资金2250万美元，预计在2021年下半年结束前获得剩余250万美元[102] - 公司需向CFF支付特许权使用费，包括获批特许权使用费、净销售额特许权使用费等，2019年5月因收到Kaken的2700万美元预付款而向CFF支付270万美元[103][104] - 公司向CFF发行了可购买100万股普通股的认股权证，行权价为每股13.20美元，2025年1月26日到期[106] - 投资协议的交易价格为18,784,775美元，将在约三年的履约期内确认收入，预计2021年下半年完成[109][111] - 公司已收到2250万美元的里程碑付款，合同资产从2020年12月31日的161.8万美元增加到2021年3月31日的226.6万美元[110] - 2018年9月获Jenrin超600种靶向内源性大麻素系统化合物全球独家开发、制造和营销许可[151] - 2019年1月与Kaken达成战略合作，Kaken支付2700万美元预付款，公司最高可获1.73亿美元里程碑付款及两位数特许权使用费[152] - 2019年公司与Kaken签订合作协议，获2700万美元预付款，Kaken还可能支付最高约1.73亿美元里程碑付款及两位数特许权使用费[201] - 公司与Jenrin签订许可协议，可能需支付最高1840万美元里程碑付款及中个位数特许权使用费[203] - 公司根据与CFF、CFFT的协议，需支付多项特许权使用费，支付义务在协议终止后仍有效[206][207][208] 股票交易 - 2021年第一季度，公司根据2020年8月销售协议出售2539.171万股普通股，获得约6068.1万美元毛收入，扣除约182万美元发行成本[32] - 截至2021年3月31日，通过2020年8月销售协议出售40937861股普通股，总收益约8208.6万美元，扣除发行成本约246.3万美元[153] 产品线与研究进展 - 公司的产品线包括lenabasum、外周限制型大麻素1型受体（CB1）反向激动剂、新型CB2激动剂等项目[142][143][144] - lenabasum正在进行皮肌炎（DM）3期研究和系统性红斑狼疮（SLE）2期研究，用于评估其安全性和有效性[142] - 美国FDA已授予lenabasum针对系统性硬化症和囊性纤维化的孤儿药指定以及快速通道资格，以及针对皮肌炎的孤儿药指定；欧洲药品管理局（EMA）已授予lenabasum针对系统性硬化症、囊性纤维化和皮肌炎的孤儿药指定[146] - 2020年，lenabasum在系统性硬化症的RESOLVE - 1 3期研究和囊性纤维化的2b期研究中未达到主要终点，公司正在准备相关数据以供发表，目前没有针对系统性硬化症和囊性纤维化的患者使用lenabasum进行治疗[147] - 2018年12月启动DETERMINE研究，已招募176名患者，预计2021年第二财季出顶线数据[149] 市场风险 - 公司市场风险仅限于现金及现金等价物，其期限均在三个月或以内[210] - 公司投资活动主要目标是保全本金、提供流动性和在不显著增加风险的情况下实现收益最大化[210] - 公司主要市场风险是利息收入敏感性，受美国利率总体水平变化影响[210] - 因投资组合工具的短期性质，市场利率突然变化预计不会对公司财务状况和/或经营成果产生重大影响[210] 贷款相关 - 2020年11月，公司为一份保险政策贷款90.9375万美元，年利率4.89%，2021年3月31日和2020年12月31日的预付费用分别约为70.7万美元和101万美元[79] - 2020年7月28日，公司与K2HV签订5000万美元的有担保贷款协议，已收到首笔2000万美元，后续两笔分别为2000万美元和1000万美元，取决于临床和监管里程碑的实现，2021年3月31日贷款利率为8.5%[81] - 截至2021年3月31日，贷款协议项下未偿还贷款本金总额（含119万美元最终付款）为2119万美元[84] - 2020年7月28日，公司与K2HV签订50,000,000美元有担保贷款和担保协议，2020年12月31日和2021年3月31日，贷款提前还款和违约特征的价值分别约为797,000美元和803,000美元，2021年第一季度产生其他费用6,000美元[13