财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2022财年运营亏损为12,847,061美元，运营现金流出为12,337,274美元[210] - 2022财年运营亏损1280万美元，运营现金流出1233.7万澳元；2021财年运营亏损1530万美元，运营现金流出1733.0万澳元[240] - 2022财年总综合亏损为1284.7061万澳元，较2021财年的1530.9353万澳元亏损收窄16.1%[273] - 2022财年确认研发税收激励应收款及其他收入为4,669,405澳元，可获43.5%的可退还税收抵免[218] - 2022财年研发税收激励计划确认其他收入470万澳元，应收澳大利亚税务局470万澳元[239][240] - 2022财年利息收入降至2,504澳元，同比减少87.9%[217] - 2022财年利息收入为2504澳元，较2021财年的2.0676万澳元大幅下降87.9%[273] - 2022财年录得汇兑收益2,722,430澳元，主要因澳元兑美元贬值[221] - 截至2022年6月30日的五年内公司未支付股息[274] - 2022年末ASX股价为0.01澳元，较年初0.03澳元下跌66.7%[274] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 2022财年研发费用增至14,745,776澳元，同比增长20%[219] - 2022财年一般及行政费用降至5,513,915澳元，同比减少20.5%[220] 财务数据关键指标变化：现金流与融资 - 2022财年通过“按市价发行”(ATM)机制出售普通股筹集资金17,176,040美元[210] - 2022财年融资活动净现金流入1630.5万澳元，主要来自发行股票所得1717.6万澳元[243] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为34,806,799美元[210] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为3500万美元，当年通过ATM设施融资1700万美元[240] - 公司预计现有资金足以支持未来至少12个月的研发活动及营运资金需求[210] - 公司需要大量额外资金来完成产品候选物的开发、测试和商业化，在能够从产品销售产生足够现金流之前，至少需要外部资金支持[250] - 公司累计赤字截至2022年6月30日总计181,884,388澳元[229] - 2009年9月通过私募向美国机构股东融资600万澳元，发行3000万普通股，每股0.20澳元[230] - 2011年3月通过私募向机构投资者融资约612万澳元，发行约2720万普通股，每股0.225澳元[232] - 2011年7月通过ATM发行协议融资3940万澳元，发行2,785,221百万份ADS[233] - 2018年12月与Life Biosciences达成协议，获得750万美元投资，发行269,905,533普通股，每股0.039澳元[235] - 2020年10月通过两轮配售融资3500万澳元，每股0.037澳元，共发行945,945,946股及674,694,939份免费附加期权[236] - 截至2022年6月30日，未行使期权总计8.594亿份，行权价范围0.02至0.11澳元，若全部行使可获5660万澳元[237] 核心候选药物ATH434的研发进展 - 公司主要候选药物ATH434已完成1期临床研究，目前正在进行全球2期临床试验[131][148] - ATH434已获得美国FDA和欧盟委员会授予的治疗多系统萎缩症的孤儿药资格认定[130][148] - ATH434已获得FDA孤儿药认定，用于治疗多系统萎缩症，享有7年美国市场独占期[167] - ATH434已获得欧盟委员会孤儿药认定，用于治疗多系统萎缩症，享有10年欧盟市场独占期[167] - ATH434治疗多系统萎缩症的II期临床试验计划招募约60名早期患者，治疗为期12个月[168] - ATH434的I期临床试验在澳大利亚招募了70名成年志愿者和10名老年志愿者[163] - 公司获得迈克尔·J·福克斯基金会总计701,000美元（206,000美元 + 495,000美元）的资助用于ATH434研究[152][154] - 公司正在与范德比尔特大学医学中心合作进行一项名为“bioMUSE”的多系统萎缩症自然史研究[145] - bioMUSE自然史研究计划招募20名多系统萎缩症患者，为II期试验设计提供数据[170] 其他候选药物PBT2的研发进展 - 公司早期阿尔茨海默病候选药物PBT2在1期和2a期试验中显示出安全性和耐受性，并于2008年完成2a期研究[155] - PBT2在阿尔茨海默病IIa期临床试验中，250mg剂量组使80名患者脑脊液中靶向Aβ42蛋白显著降低[178] - PBT2在阿尔茨海默病IIa期试验中，250mg剂量组在两项NTB测试及整体执行功能领域表现显著优于安慰剂组[178] - PBT2在亨廷顿病II期临床试验中，109名患者执行功能复合评分在12周时显著改善(p=0.005)[179] - PBT2已获得FDA和欧盟委员会孤儿药认定，用于治疗亨廷顿病[180] 知识产权与专利组合 - 公司化学库目前包含超过800种已验证化合物[136][141] - 公司于2021年7月和8月获得两项美国专利，涵盖总计230种新型铁伴侣化合物[142] - 公司于2022年6月获得一项治疗免疫球蛋白轻链淀粉样变性的方法专利[142] - 公司于2021年7月1日获得美国专利授权，涉及超过150种imidazo[1,5-a]pyridine化合物，用于治疗帕金森病和阿尔茨海默病等神经系统疾病[187] - 公司于2021年10月26日获得美国专利授权（专利号11155547），涉及另外80种新型化合物，用于调节生物铁和治疗疾病[188] - 公司于2021年8月27日提交了PCT专利申请（PCT/AU2021/050986），涉及150种新型化合物，用于调节生物锌及治疗癌症、神经系统疾病和传染病[188] - 公司于2022年2月15日在日本获得治疗轻链淀粉样变性的方法专利授权（专利号7025358）[190] - 公司于2022年6月14日在美国获得治疗轻链淀粉样变性的方法专利授权（专利号11,357,770）[190] - 公司专利组合包括2003年申请的“8-羟基喹啉衍生物”，已在欧美、日、中、韩等超过14个国家或地区获得授权[191] - 公司专利组合包括2005年申请的“神经活性化合物”，已在欧美、日、中、印、韩等超过15个国家或地区获得授权，并覆盖了ATH434的组成物质[191] - 公司专利组合包括2020年3月13日申请的“治疗疾病的化合物和方法”，已在美国获得授权，并在欧洲、日本、中国、加拿大、澳大利亚和印度进入国家阶段[191] - 公司专利组合包括2021年6月18日申请的“治疗疾病的化合物和方法”，涉及80种新型化合物，已在美国获得授权[191] - 公司从UniQuest获得全球独家许可，开发基于锌离子载体的技术以对抗抗生素耐药性[162] 市场竞争环境 - 公司核心候选药物ATH434若获批治疗多系统萎缩症（MSA），将面临至少4种在研竞品的竞争，包括已完成3期试验的BHV-3241、处于1期试验的Anle138b、BIIB101（ION464）以及处于2期试验的Lu AF82422[194][195] 疾病背景与市场潜力 - 根据美国国立卫生研究院数据，多系统萎缩症在美国影响多达50,000人，被视为罕见病[144] 公司治理与董事会 - 截至报告日期，公司董事会由4名董事组成，均为男性[262][268] - 在截至2022年6月30日的财年，董事会共举行了8次会议，所有现任董事均出席了全部会议[265] - 前董事David Sinclair和Tristan Edwards于2022年1月4日辞职，他们在辞职前各出席了4次董事会会议[253][265][266] - 董事Brian Meltzer需在2022年股东周年大会上退任并可寻求连任[307] - 审计委员会每年至少召开四次会议[312] - 审计委员会举行了8次会议，成员Peter Marks和Brian Meltzer均全部出席[265] - 薪酬委员会举行了1次会议，成员Peter Marks和Brian Meltzer均出席[265] 董事与高管持股及薪酬 - 董事会主席Geoffrey Kempler持有18,011,000股普通股和19,000,000份普通股期权[263] - 董事Lawrence Gozlan持有8,250,000份普通股期权，未持有普通股[263] - 董事Peter Marks持有43,111股普通股和8,250,000份普通股期权[263] - 董事Brian Meltzer持有326,666股普通股和8,250,000份普通股期权[263] - 截至2022年8月26日，所有董事和高管作为一组（共8人）共持有62,130,777股普通股，占总股本的1.90%[323] - 截至2022年8月26日，董事Geoffrey P. Kempler个人持有37,011,000股普通股，占总股本的1.13%[323] - 非执行董事年度薪酬总额上限为125万澳元[270] - 2022财年董事会成员基本费用为7万澳元，与2021财年持平[271] - 2022财年董事及高管总薪酬为269.0011万澳元，较2021财年的477.7237万澳元下降43.7%[277][281] - 2022财年首席执行官Geoffrey Kempler总薪酬为38.78万澳元，其中包含27.78万澳元支付给其关联实体的咨询费[277][278] - 2021财年首席执行官Geoffrey Kempler离职获得100万澳元解雇福利，其总薪酬为183.2711万澳元[281][282] - 2022财年关键管理人员David Stamler获得96.5633万澳元股权薪酬，占其总薪酬162.4026万澳元的59%[277][285] - 关键管理人员David Stamler的雇佣合同规定，若无故终止，其有权获得相当于当前100%年薪的付款[303] 股权激励计划 - 截至2022年6月30日，公司授予关键管理人员的薪酬期权为5,000,000份，较2021年的140,392,720份大幅减少96.4%[289] - 截至2022年6月30日，公司未归属期权总数为96,392,720份，已归属且可行使期权总数为43,750,000份[293] - 关键管理人员David Stamler持有的未归属期权数量为91,392,720份，占集团未归属期权总数的94.8%[293] - 在2022财年，关键管理人员Kathryn Andrews被授予5,000,000份薪酬期权，使其期权持有总数达到5,000,000份[293] - 2022财年内，因David Sinclair和Tristan Edwards辞职，共有14,000,000份期权被没收[293] - 在2021和2022财年，均未有董事或关键管理人员因行使薪酬期权而获得普通股[290][296] - 截至2022年6月30日，关键管理人员Geoffrey Kempler持有18,011,000股普通股，占披露的关键管理人员持股总数的98.0%[298] - 根据公司规定，所有未归属期权在关键管理人员雇佣关系终止时将自动取消[304] - 根据股东批准，公司股票期权计划（Stock Option Plans）授权发行的普通股（或代表普通股的ADS）上限总计为200,000,000股[325] - 公司股票期权计划（2004 ASX Plan）授予的期权行权期最长为授予日起十年[328] 员工构成与分布 - 截至2022年6月30日，公司员工总数为12人，其中研发人员9人（占75%），管理与行政人员3人（占25%）[320] - 截至2022年6月30日，公司员工地理分布为：澳大利亚7人，美国5人[320] - 截至2021年6月30日，公司员工总数为11人，其中研发人员8人（约占72.7%），管理与行政人员3人（约占27.3%）[321] - 截至2020年6月30日，公司员工总数为12人，其中研发人员8人（约占66.7%），管理与行政人员4人（约占33.3%）[321] 资本支出 - 公司资本支出在截至2022年6月30日的三个财年总计为116,363澳元[133] 股本结构 - 截至2022年8月26日，公司已发行普通股为2,406,874,578股，另有859,387,659份未上市期权，总计3,242,112,237股（含期权）[323]