财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司净亏损在2025年第三季度为2095.3万美元，2024年同期为2021.7万美元，增加了73.6万美元[148] - 2025年前九个月净亏损为6561.6万美元，较2024年同期的5563万美元增加998.6万美元[148] - 2025年前九个月公司净亏损6560万美元，2024年同期为5560万美元[129] - 公司2025年前九个月净亏损6560万美元，非现金费用主要为1080万美元股权激励和230万美元折旧[174] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为1724.1万美元，较2024年同期的1628.5万美元增加95.6万美元[148] - 2025年前九个月研发费用为5437.2万美元，较2024年同期的4557万美元增加880.2万美元[148] - 研发费用在2025年第三季度为1720万美元，较2024年同期的1630万美元增长96000美元[151] - 2025年前九个月研发费用为5437万美元，较2024年同期的4557万美元增长880万美元[151][153] - 2025年第三季度总运营费用为2379.8万美元，较2024年同期的2218万美元增加161.8万美元[148] - 2025年第三季度行政管理费用为660万美元，较2024年同期的590万美元增长66万美元[157] - 2025年前九个月行政管理费用为2140万美元，较2024年同期的1640万美元增长500万美元[157][158] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 2025年第三季度利息收入增加90万美元，主要由于现金及短期投资增加[160] - 2025年前九个月利息收入增加270万美元，主要由于现金及短期投资增加[161] - 2025年前九个月利息收入为887.4万美元，较2024年同期的619.7万美元增加267.7万美元[148] - 公司2025年前九个月经营活动现金净流出5970万美元，较2024年同期的5310万美元增长12.5%[173][174][175] - 2025年前九个月投资活动现金净流出1560万美元，主要由于购买2.268亿美元短期投资及110万美元物业和设备，部分被2.122亿美元短期投资到期收回所抵消[173][176] - 2025年前九个月融资活动现金净流入980万美元，主要来自根据ATM销售协议在公开市场出售普通股[173][178] - 公司净现金及等价物在2025年前九个月减少6558万美元，相比2024年同期减少8175万美元有所改善[173] 各条业务线表现：NGN-401 (Rett综合征) - NGN-401 Embolden注册试验的主要终点成功阈值为35%的应答率（即20名患者中7名）[109] - 在1/2期试验中，8名儿科患者共获得了35项发育里程碑/技能提升[112] - 在随访12个月或更长的5名1/2期试验参与者中，有4名达到了主要终点应答者定义[114] - NGN-401的1E15 vg剂量在10名参与者中耐受性良好，未出现HLH证据[121] - 雷特综合征项目费用增加主要由于NGN-401的1/2期及关键临床试验成本增加100万美元[152] 各条业务线表现：NGN-101 (Batten病) - NGN-101治疗CLN5 Batten病的RMAT申请被拒绝，公司正在评估该项目的选择[125] - 2024年11月，公司决定不再推进NGN-101基因疗法项目用于CLN5巴顿病[130] - 巴顿病项目费用减少主要由于NGN-101的1/2期临床试验成本减少150万美元[152] 各条业务线表现：早期发现项目 - 早期发现项目费用减少主要由于临床前成本减少70万美元[152] 公司财务状况与资源 - 公司累计筹集资金净额约5.523亿美元[129] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为3.279亿美元[129] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及短期投资总额为2.654亿美元[129] - 截至2025年9月30日，公司持有现金、现金等价物及短期投资总计2.654亿美元[167] - 截至2024年12月31日，公司拥有联邦净经营亏损结转额3.198亿美元，州净经营亏损结转额3960万美元[146] - 截至2024年12月31日，公司拥有联邦研发税收抵免结转额790万美元，联邦孤儿药税收抵免结转额480万美元[146] 合作与协议 - 公司与爱丁堡大学的合作研究协议已修订并延长至2026年12月[132] - 公司与爱丁堡大学的许可协议规定，公司需支付高达530万美元的监管里程碑款项和2500万美元的销售里程碑款项[191] - 公司与Virovek的许可协议规定，未来基于杆状病毒工艺产品的商业净销售额需支付低个位数百分比的版权费[192] 租赁与义务 - 公司租赁义务包括纽约总部6000平方英尺办公室（2028年1月到期）和休斯顿42342平方英尺制造设施（2029年8月到期）[181][182] - 截至2025年9月30日，公司或有价值权利负债总额为106.5万美元，其中租赁CVR为73.9万美元，知识产权CVR为32.6万美元[188] - 公司持有西雅图Eastlake Lease的转租协议，预计将收到约160万美元的转租付款[184]