收入和利润 - 2025年前九个月总营收为100万美元，较2024年同期的45.5万美元增长119.8%[20] - 2025年第三季度总收入为100万美元，较2024年同期的12.2万美元增长88.9万美元，主要源于Biossil协议带来的100万美元许可收入[171][172] - 2025年第三季度净亏损为1899万美元，较2024年同期的6859.1万美元亏损收窄72.3%[20] - 2025年前九个月净亏损为6214.5万美元，较2024年同期的1.4963亿美元亏损收窄58.5%[20] - 九个月净亏损为6210万美元，相比2024年同期的1.496亿美元，亏损收窄58%[27] - 2025年第三季度净亏损为1899万美元，较2024年同期的6859.1万美元显著改善，部分原因是权证负债公允价值变动损失大幅减少[171][178] - 2025年前九个月净亏损为6214.5万美元，较2024年同期的14963.1万美元大幅收窄，主要得益于权证负债公允价值变动产生收益而非损失[180] - 公司2025年前九个月净亏损为6210万美元[153] - 截至2025年9月30日止九个月，公司净亏损为6214.5万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.43美元，加权平均流通普通股为1.451亿股[115] - 2025年第三季度每股基本及摊薄净亏损为0.13美元，较2024年同期的0.48美元收窄72.9%[20] 成本和费用 - 2025年前九个月研发费用为2736.1万美元，较2024年同期的3704.9万美元下降26.2%[20] - 2025年第三季度研发费用为960万美元，较2024年同期的1480万美元下降35.3%（减少522.7万美元），主要因AT-007和AT-001相关的临床及临床前费用减少[171][173][175] - 2025年第三季度管理费用为815.7万美元，较2024年同期的1503.7万美元下降45.8%（减少688万美元），主要受证券集体诉讼和解及相关保险回收影响[171][174][176] - 2025年前九个月研发费用为2736.1万美元，较2024年同期的3704.9万美元下降26.1%（减少968.8万美元），主要驱动因素是临床及临床前费用减少1163.3万美元[180][183] - 一般及行政费用总额为3902万美元，较上年同期的3468.3万美元增加433.7万美元，增幅为12.5%[184] - 法律和专业费用增加1574.9万美元，主要与证券集体诉讼和股东衍生诉讼以及回应CRL和警告信有关[184] - 诉讼和解费用增加1544.4万美元，主要源于证券集体诉讼的和解[184] - 商业费用减少973.5万美元，原因是商业支出总体下降[184] - 人员费用增加147.3万美元，主要由于薪资上涨、留任奖金及2025年前九个月解雇员工的遣散费[184] - 九个月股份补偿费用为470万美元，相比2024年同期的636万美元，减少26%[27] - 2025年前九个月股权激励总费用为472.9万美元，同比下降25.6%，其中研发费用202.3万美元，一般行政费用270.6万美元[80] - 截至2025年9月30日止九个月，公司租赁成本为61.8万美元，而2024年同期为38.6万美元[110] - 截至2025年9月30日止九个月，公司401(k)计划匹配供款约为50万美元，而2024年同期为30万美元[112] 现金流状况 - 经营活动所用现金净额为6738万美元，与2024年同期的6484万美元相比，现金使用量增加4%[27] - 融资活动现金净流出75万美元，而2024年同期为净流入1.138亿美元，主要因普通股发行净收益减少[27] - 截至2025年9月30日，现金及现金 equivalents 为1190万美元，经营活动中使用的净现金为6737.8万美元[188][189] - 期末现金及现金等价物为1190万美元，相比2024年同期的9887万美元，大幅下降88%[27] - 现金及现金等价物大幅减少至1194.5万美元，较2024年底的7939.8万美元下降84.9%[18] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为1190万美元[209] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为1190万美元[153] 资产、负债和权益变动 - 公司总资产从2024年底的8669.1万美元下降至3437.4万美元，降幅为60.3%[18] - 股东权益从2024年底的5700.6万美元正权益转为2025年9月30日的56.1万美元负权益[18] - 累计赤字从2024年底的5.7421亿美元扩大至2025年9月30日的6.3636亿美元[18][25] - 累计赤字截至2025年9月30日为6.364亿美元[34] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为6.364亿美元[153] - 截至2025年9月30日，公司预付费用及其他流动资产为1970.9万美元，较2024年12月31日的424.8万美元显著增加，主要因新增1665.3万美元保险应收款[72] - 截至2025年9月30日，公司应计费用及其他流动负债为2349.3万美元，较2024年12月31日的1614.3万美元增加，主要因新增1544.4万美元的诉讼和解应计项[73] - 预付费用增加1546万美元，而2024年同期增加182万美元，反映运营资产变动[27] - 保险追偿款增加1665.3万美元，与证券集体诉讼和解相关，预计将从保险公司获得1500万美元现金和解金及约170万美元法律费用补偿[184] 运营亏损 - 2025年第三季度运营亏损为1675.8万美元，较2024年同期的2974.3万美元亏损收窄43.7%[20] - 2025年第三季度运营亏损为1675.8万美元，较2024年同期的2974.3万美元有所收窄[171] 其他收入和支出 - 认股权负债公允价值变动产生收益217万美元，而2024年同期为损失8085万美元[27] - 2025年第三季度利息收入为14.4万美元，较2024年同期的135.7万美元下降89.4%，主要因现金结余总体减少[171][177] - 净利息收入为110万美元，较上年同期的260万美元减少150万美元，降幅57.7%，主要归因于现金余额总体下降[185] - 权证负债公允价值变动为收益220万美元，而去年同期为损失8080万美元，主要与公司股价总体变动相关[186] 研发项目表现 - AT-007项目在2025年第三季度的研发费用为623.9万美元，较2024年同期的1118.7万美元下降44.2%[166] - AT-001项目在2025年第三季度的研发费用为25.3万美元，较2024年同期的40.4万美元下降37.4%[166] - 在CMT-SORD试点开放标签研究中，AT-007治疗30天使血液山梨醇水平较基线降低约66%[148] 授权协议与里程碑付款 - Advanz Pharma协议预付款为1000万欧元（约1070万美元），总里程碑付款高达1.34亿欧元（约1.422亿美元），以及净销售额20%的特许权使用费[120] - Biossil协议预付款为100万美元，总里程碑付款达1.01亿美元，以及净销售额分段特许权使用费（首2亿美元为5%，超出部分为7.5%）[129] - 公司于2025年7月与Biossil公司就AT-001达成授权协议，获得100万美元首付款[150] - 公司确认与Advanz协议相关的交易价格为1000万欧元（约1070万美元），并将930万美元分配给许可义务，130万美元分配给研发义务，10万美元分配给制造供应权利[124] - 公司根据ASC 606将Biossil的100万美元预付款确认为许可收入[132] - 根据哥伦比亚大学许可协议，公司可能需支付最高130万美元的开发监管里程碑款项和100万美元的销售里程碑款项[43] - 根据2020年迈阿密许可协议，公司需支付总额高达220万美元的专利和开发里程碑款项，以及高达410万美元的后期监管里程碑款项[53] - 公司需支付其自身、关联公司及被许可方销售许可产品净销售额0.88%至5%的特许权使用费，并将非特许权再许可收入的15%至25%支付给迈阿密大学[53] 许可协议相关费用 - 截至2025年9月30日的三个月和九个月，公司与哥伦比亚协议相关的费用分别为3.6万美元和10万美元；2024年同期分别为10万美元和30万美元[50] - 截至2025年9月30日及2024年12月31日，公司应付哥伦比亚大学的应计费用分别为1.4万美元和1.6万美元，应付账款分别为3.6万美元和0美元[50] - 截至2025年9月30日的三个月和九个月，公司与迈阿密许可协议相关的研发费用分别为5万美元和20万美元；2024年同期均为110万美元和130万美元[55] - 截至2025年9月30日止三个月和九个月，公司确认与研发服务履约义务相关的收入分别为0美元和0美元，而2024年同期分别为10万美元和50万美元[126] - 截至2025年9月30日，与研发服务履约义务相关的递延收入为10万美元，而2024年12月31日为40万美元[126] 金融工具公允价值 - 截至2025年9月30日，公司按公允价值计量的金融资产总额为1194.5万美元，全部为第一层级；金融负债总额为458.6万美元，全部为第三层级[61] - 截至2024年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产总额为7939.8万美元，全部为第一层级；金融负债总额为631.4万美元，全部为第三层级[62] - 截至2025年9月30日，认股权证负债公允价值为414.2万美元，较2024年12月31日的631.4万美元减少了217.2万美元[67] 股权激励和股票计划 - 截至2025年9月30日，2019年股权激励计划下尚有6,919,818股普通股可供发行[79] - 2025年前九个月公司授予1,200,000份股票期权，加权平均公允价值为0.49美元[81] - 截至2025年9月30日，流通在外期权7,621,941份，加权平均行权价1.54美元，加权平均剩余期限4.53年，内在价值143,880美元[82] - 2025年前九个月公司授予2,869,000个限制性股票单位[86] - 截至2025年9月30日，未归属限制性股票奖励的未摊销补偿成本为640万美元，加权平均剩余摊销期为2.6年[86] - 截至2025年9月30日，员工购股计划下已发行74,789股普通股，尚有1,672,302股可供未来发行[88][89] 融资活动 - 根据Leerink ATM协议，截至2025年9月30日公司累计售出20,615,976股普通股，平均售价3.36美元，净收益4930万美元[96] - 公司于2025年8月29日签订Cantor ATM协议，可通过销售代理发行和出售总发行价最高为7500万美元的普通股[97] - 截至2025年9月30日的九个月内，公司根据ATM协议以每股0.44美元的平均售价售出287,550股普通股，总收益为10万美元，扣除佣金和发行费用20万美元后净收益为负10万美元[98] - 公司于2024年3月1日完成私募配售，以每股7.00美元的价格售出12,285,714股普通股，并以每股6.999美元的价格售出200万份预融资认股权证，扣除费用后净收益约为9230万美元[99] - 公司授权股本为2.5亿股普通股和1000万股优先股，每股面值0.0001美元[91] - 2022年6月发行完成，通过公开发行2000万股普通股等工具获得净收益约2780万美元[92] - 公司根据Leerink ATM协议以每股3.36美元的平均售价出售了20,615,976股普通股，获得净收益4930万美元[155] - 公司根据Cantor ATM协议以每股0.44美元的平均售价出售了287,550股普通股，获得总收益10万美元，净收益为负10万美元[157] - 公司于2024年3月私募发行中出售了12,285,714股普通股和2,000,000份预融资认股权证，获得总收益约9230万美元[158] 认股权证行权 - 截至2025年9月30日，权证持有人已现金行权850万份2022年6月发行的预融资认股权证，公司获得850美元行权收益，仍有150万份预融资认股权证流通在外，加权平均行权价为每股0.0001美元[103] - 截至2025年9月30日，权证持有人已现金行权1927.5万份普通认股权证，公司获得1930万美元行权收益，仍有1072.5万份普通认股权证流通在外，加权平均行权价为每股1.00美元[105] 租赁负债 - 截至2025年9月30日，公司总租赁负债为250万美元，未来最低租赁付款总额为332.8万美元，加权平均剩余租赁期为4.1年，加权平均贴现率为15.06%[110][111] 每股计算 - 截至2025年9月30日，公司用于计算稀释后每股净亏损的潜在普通股包括762.1941万份期权、551.748万份限制性股票单位和1085.0618万份认股权证[116] 诉讼事项 - 截至2025年9月30日，公司确认与证券集体诉讼和解相关的损失为1540万美元，包括1500万美元现金和解和40万美元认股权证负债公允价值[137] - 公司确认同期保险追偿款为1670万美元，用于覆盖1500万美元现金和解和170万美元法律费用[137] - 证券集体诉讼原则上和解方案包括公司发行100万份认股权证，截至2025年9月30日公允价值为40万美元[136] - 截至2025年9月30日，公司认为股东衍生诉讼发生损失的可能性为合理可能，但预计不会对运营产生重大影响[142] 持续经营能力与流动性风险 - 公司评估其持续经营能力存在重大疑问，因现有现金1190万美元不足以覆盖未来12个月计划支出[34] - 公司确认其持续经营能力存在重大疑问，未来12个月内需要获得大量额外资金[188] 疾病领域与市场潜力 - 公司估计在北美和欧洲约有14,000名PMM2-CDG患者[149] - PMM2-CDG疾病导致患者在生命最初四年内的死亡率为20%[149] 市场风险与外汇 - 公司市场风险主要涉及利率敏感性和外币（主要是欧元）敏感性[208][211] - 公司未参与任何外汇对冲活动，也未持有任何衍生金融工具[211] - 在截至2025年9月30日的三个月和九个月内，公司未确认任何重大汇兑损益[211] - 假设外汇汇率发生10%的变动，不会对公司的财务状况或经营成果产生重大影响[211] 公司治理与内部控制 - 截至2025年9月30日，公司的披露控制程序是有效的[214] - 公司在2024财年识别出与COSO框架信息沟通部分相关的重大缺陷[215] - 公司已通过任命新领导层和建立跨职能质量委员会等措施来补救该重大缺陷[216] - 公司为“小型报告公司”，可适用简化披露规定，其非关联方持有普通股市值需低于2.5亿美元或年收入低于1亿美元且市值低于7亿美元[207]