研发进展与临床试验结果 - 公司主要候选产品rilparencel（REACT®）正在进行针对晚期慢性肾病和2型糖尿病患者的3期REGEN-006（PROACT 1）研究，计划招募约685名受试者[131] - 在REGEN-007试验的组1（n=24）中，rilparencel使eGFR斜率年度下降改善了78%，从注射前的-5.8 mL/min/1.73m²改善至注射后的-1.3 mL/min/1.73m²，差异为4.6 mL/min/1.73m²每年（p<0.001）[138] - REGEN-007试验组1中符合3期PROACT 1关键入组标准的亚组（15/24，63%），eGFR斜率年度下降改善了85%，达5.5 mL/min/1.73m²[138] - 在REGEN-007试验的组2（n=25）中，rilparencel使eGFR斜率年度下降改善了50%，从-3.4 mL/min/1.73m²改善至-1.7 mL/min/1.73m²，差异为1.7 mL/min/1.73m²每年（p=0.085）[139] - REGEN-007试验组2中60%的患者（15/25）触发了再次给药条件并接受了第二次rilparencel注射，两次注射中位间隔时间约为11个月[139] - REGEN-007试验中49名接受至少一次注射的患者未观察到与rilparencel相关的严重不良事件[140] - FDA同意在加速批准路径下，rilparencel相较于假手术对照组达到至少1.5 mL/min/1.73m²/年的eGFR改善效应量即可证明疗效[132] - 公司预计在2027年第二季度获得支持加速申请的关键eGFR斜率顶线数据读数，目前已完成加速批准分析所需过半患者的招募[132] 收入表现 - 公司自成立以来尚未产生任何产品销售收入，近期内也不预期有产品销售收入[146] - 从截至2024年12月31日的季度起，公司开始确认与北卡罗来纳州温斯顿-塞勒姆两栋用于生产建筑的租赁活动相关的收入[147] - 2025年第三季度营收为21.7万美元，而2024年同期为零[160] 季度利润与费用 - 2025年第三季度净亏损为1646.9万美元，较2024年同期的1791万美元改善8.1%[160] - 2025年第三季度研发费用为2682.1万美元，同比下降14.2%（减少442.9万美元）[160][161] - 2025年第三季度管理费用为1193.5万美元，同比下降32.7%（减少578.8万美元）[160][161] - 2025年第三季度利息收入为325.8万美元，同比下降41.6%（减少232.2万美元）[160][162] 前九个月利润与费用 - 2025年前九个月净亏损为4975.5万美元，较2024年同期的3990.8万美元扩大24.7%[164] - 2025年前九个月研发费用为7996.6万美元，同比下降9.0%（减少792.1万美元）[164][165][166] - 2025年前九个月净亏损约为1.108亿美元，较2024年同期的1.149亿美元有所收窄[179][180] - 2025年前九个月基于股权的薪酬费用为1960万美元，低于2024年同期的2240万美元[179][180] - 2025年前九个月非现金费用和投资损益约为2210万美元，部分抵消了净亏损[179] 融资与资本状况 - 公司通过市场销售协议在2025年第三季度和前九个月分别筹集约710万美元[172] - 截至2025年9月30日，公司根据2025年销售协议仍有约1.927亿美元融资额度可用[172] - 公司预计现有现金及等价物可支持运营至2027年中[174] - 公司需要大量额外资金支持持续运营和增长战略，否则可能延迟、削减或停止研发项目[177] - 公司计划通过公开或私募股权销售、债务融资等方式获取资金，可能导致股东权益稀释[177] 现金流表现 - 公司2025年前九个月经营活动现金净流出8760万美元，较2024年同期的1.0218亿美元减少约1450万美元[178][182] - 2025年前九个月投资活动现金净流入7587万美元，远高于2024年同期的533万美元[178][183] - 2025年前九个月筹资活动现金净流入793万美元，显著低于2024年同期的1.44285亿美元[178][184] - 2025年前九个月现金及现金等价物净减少380万美元，而2024年同期为净增加4744万美元[178] 公司治理与监管状态 - 公司是新兴成长公司，选择延长采用新会计准则的过渡期，可能影响股票对投资者的吸引力[188]