SUMMIT试验数据 - SUMMIT试验第2部分中，bezuclastinib治疗组患者24周时总症状评分平均降低24.3分，而安慰剂组降低15.4分，安慰剂校正后的改善为8.91分[93] - SUMMIT试验中，87.4%的bezuclastinib治疗患者血清类胰蛋白酶降低≥50%，安慰剂组为0%[93] - SUMMIT试验第2部分完成179名患者入组[91] APEX试验数据 - APEX试验第2部分完成58名患者入组[95] - APEX试验截至2024年10月11日的数据显示，客观缓解率为52%，初治患者为61%[97] - APEX试验中94%的患者血清类胰蛋白酶水平降低≥50%，66%的患者降至20 ng/ml以下[98] PEAK试验数据 - PEAK 3期试验完成413名患者入组[102] - PEAK试验导入部分数据显示，bezuclastinib联合舒尼替尼在所有患者中的中位无进展生存期为10.2个月，在二线患者中为19.4个月[103] - PEAK试验中，联合治疗在所有患者中的客观缓解率为27.5%，在二线患者中为33.3%[103] 临床前项目数据 - CGT4255在临床前模型中显示出80%的最佳同类脑渗透率[108] - CGT6297在临床前模型中显示出对H1047R突变体PI3K的选择性，效力达到低纳摩尔水平[109] - CGT9109在30 mg/kg口服剂量下，在临床前模型中能强力抑制pERK超过90%[110] - CGT1145在临床前模型中显示出对JAK2 V617F的细胞IC50为76nM，并对野生型JAK2有超过150倍的选择性[111] 疾病突变背景 - PI3Kα突变在全部乳腺癌患者中占比为36%[109] - JAK2 V617F突变在真性红细胞增多症患者中发生率约为95%，在原发性血小板增多症或骨髓纤维化患者中发生率约为50%[111] 净亏损 - 截至2025年9月30日，公司净亏损为2.264亿美元，较2024年同期的1.879亿美元有所增加[112] - 2025年第三季度净亏损8093万美元，较2024年同期的7063.4万美元扩大1029.6万美元[132] - 2025年前九个月净亏损2.26445亿美元，较2024年同期的1.87932亿美元扩大3851.3万美元[138] - 公司净亏损从2024年九个月的1.879亿美元扩大至2025年九个月的2.264亿美元[153][154] 研发费用 - 2025年第三季度研发费用为6898.9万美元，同比增长537.5万美元（约8.4%）[132][133] - 2025年前九个月研发费用为1.94221亿美元，同比增长2360.8万美元（约13.8%）[138][139] 一般及行政费用 - 2025年第三季度一般及行政费用为1436.6万美元，同比增长256.6万美元（约21.7%）[132][134] - 2025年前九个月一般及行政费用为3964.9万美元，同比增长805.7万美元（约25.5%）[138][140] 现金状况与资金充足性 - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券共计3.909亿美元[116] - 公司预计现有资金连同通过ATM设施获得的3780万美元净收益，将足够支持运营至2027年[116] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券总计3.909亿美元[151] - 公司预计现有现金及有价证券，加上ATM机制下售股的净收益0.378亿美元，将足够支持其运营至2027年[151][160] 现金流量 - 截至2025年9月30日的九个月内，经营活动所用现金净额为1.853亿美元，主要源于2.264亿美元的净亏损[152][153] - 截至2025年9月30日的九个月内，投资活动所用现金净额为0.7676亿美元[152][155] - 截至2025年9月30日的九个月内，融资活动提供现金净额为2.8956亿美元，主要来自公开发行股票的净收益2.158亿美元[152][157] 融资活动 - 公司于2024年2月通过私募配售获得净收益约2.133亿美元[147] - 公司于2025年6月获得一项总额高达4亿美元的信贷设施，截至2025年6月30日已提取第一笔5000万美元，第二笔2500万美元于2025年7月到位[148] - 公司于2025年7月10日完成承销公开发行，以每股9.00美元的价格发行25,555,556股普通股，获得净收益约2.158亿美元[149] 累计赤字与税收抵免 - 截至2025年9月30日，公司累计赤字达到10.859亿美元[112] - 截至2024年12月31日，公司拥有美国联邦净经营亏损结转额2.681亿美元，州净经营亏损结转额1.287亿美元[127] - 截至2024年12月31日，公司拥有美国联邦研发税收抵免结转额1970万美元，州研发税收抵免结转额440万美元，联邦孤儿药税收抵免结转额2570万美元[127] 股权与债务 - 截至2025年9月30日，公司在外流通股总数（按转换基准计算）为164,155,222股[150] - 截至2025年9月30日，公司根据贷款与安全协议有5000万美元未偿还贷款，年利率为4.75%加上SOFR[168] - 基于2025年9月30日的未偿还贷款额，利率每上升100个基点，公司将产生约50万美元的额外年利息支出[168] 合作与潜在付款 - 公司就bezuclastinib向Plexxikon支付的潜在开发和监管里程碑款项总额高达3250万美元[105]