财务数据关键指标变化：第三季度成本和费用 - 公司第三季度研发费用为4399万美元，同比增长365万美元，主要由许可证和知识产权成本增加400万美元及设施相关费用增加360万美元驱动[108][109] - 第三季度研发人员费用减少403.7万美元，主要由于2025年5月宣布的裁员[108][109] - 第三季度总务及行政费用为1120.8万美元，同比减少289.3万美元，主要因裁员导致人员费用减少310万美元[108][110] 财务数据关键指标变化：前九个月成本和费用 - 前九个月研发费用为1.25927亿美元，同比增长474.2万美元，主要由设施相关费用增加971.6万美元及许可证和IP成本增加533.5万美元驱动[113] - 前九个月研发人员费用减少599.4万美元，研究成本减少519.2万美元，主要因CGD项目优先级降低及裁员[113][119] - 前九个月总务及行政费用为3760.9万美元，同比减少25.1万美元，人员费用减少166.5万美元被专业咨询费用增加214万美元部分抵消[114][115] 财务数据关键指标变化：其他收入/支出 - 第三季度其他收入净额为339.1万美元，同比增长167.7万美元，主要因关联方短期投资公允价值变动增加123.9万美元[111][112] - 前九个月利息收入为306.6万美元，同比增长108.2万美元，主要因2025年8月融资所购计息有价证券增加[116][117] 各条业务线表现：研发管线进展 - 慢性肉芽肿病Phase 1/2试验中，首位患者服用PM359后第60天二氢罗丹明阳性率达71%，次位患者第30天达80%[99] - 威尔逊病和AATD项目预计分别在2026年上半年和年中提交IND和/或CTA申请[97] 管理层讨论和指引：现金流与融资活动 - 2025年前九个月，公司经营活动所用现金净额为1.253亿美元，主要受1.551亿美元的净亏损驱动[123][124] - 2025年前九个月，公司投资活动所用现金净额为1.3709亿美元，而2024年同期为提供现金净额2020万美元[123] - 2025年前九个月，公司融资活动提供现金净额为1.5095亿美元，主要来自8月的股票发行[123][126] - 2024年前九个月，公司融资活动提供现金净额为1.95875亿美元，主要来自2024年2月的股票发行（1.321亿美元）及9月向BMS的发行（3810万美元）[123][130] - 2025年8月，公司通过公开发行普通股筹集了约1.384亿美元的净收益，发行价格为每股3.30美元，共发行4370万股[122] - 公司于2023年11月订立了市场发行协议（ATM计划），可发行销售总额最高达3亿美元的普通股，但截至报告日尚未据此销售任何股票[121] 管理层讨论和指引：资金状况与需求 - 截至2025年9月30日，公司现金及投资总额为2.133亿美元（不含受限现金），或2.27亿美元（含受限现金）[120] - 公司预计现有现金及投资将足够支持其运营支出和资本支出需求至2027年[128] - 公司未来的资金需求包括继续研发活动、推进临床前研究及临床试验、以及进一步开发Prime Editing平台等[131] 其他没有覆盖的重要内容：市场风险 - 公司面临的市场风险主要与利率变动对投资组合的影响有关，但利率立即变动10%对其现金等价物或投资的公允价值影响不重大[141]