财务表现：净亏损 - 2025年第三季度净亏损为2990万美元，较2024年同期的2400万美元增长24.6%[13] - 2025年第三季度净亏损为2986.8万美元，较2024年同期的2401.6万美元扩大24.4%[28] - 2025年前九个月净亏损为8611.3万美元，较2024年同期的6091.0万美元扩大41.4%[28] 成本与费用：研发费用 - 2025年第三季度研发费用为2550万美元，较2024年同期的2270万美元增长12.3%[13] - 2025年第三季度研发费用为2546.9万美元，较2024年同期的2269.7万美元增长12.2%[28] - 2025年前九个月研发费用为7474.2万美元，较2024年同期的5789.7万美元增长29.1%[28] 成本与费用：一般及行政费用 - 2025年第三季度一般及行政费用为750万美元，较2024年同期的590万美元增长27.1%[13] 成本与费用：总运营费用 - 2025年第三季度总运营费用为3294.4万美元，较2024年同期的2860.4万美元增长15.2%[28] - 2025年前九个月总运营费用为9624.6万美元，较2024年同期的7443.3万美元增长29.3%[28] 财务状况：现金及流动性 - 截至2025年第三季度末，公司拥有现金、现金等价物和有价证券共计2.749亿美元，预计资金可支撑运营至少至2027年[5][13] - 现金及现金等价物为6195.1万美元，较2024年末的9196.6万美元下降32.6%[26] - 可出售证券为2.130亿美元，较2024年末的2.495亿美元下降14.6%[26] 财务状况：资产与累计赤字 - 截至2025年9月30日，总资产为3.019亿美元，较2024年12月31日的3.636亿美元下降17.0%[26] - 累计赤字从2024年末的2.513亿美元扩大至2025年9月30日的3.374亿美元[26] 研发管线：BEACH301研究 - BEACH301研究计划每个剂量水平（0.125、0.25、0.375、0.50 mg/kg）最多入组10名参与者[12] - BEACH301研究目前正在入组一个安全哨兵队列，每个剂量水平至少3名5至10岁儿童参与者[6][14] - BEACH301研究的安全哨兵队列中期结果预计在2026年下半年公布[6][13] 研发管线：SURF302研究 - SURF302研究预计在2026年上半年报告初步三个月完全缓解数据[6][13] 研发管线：SURF303研究 - SURF303 Phase 2研究预计于2026年启动[6][13] 市场背景：疾病发病率 - 在低级别上尿路上皮癌病例中，FGFR3基因改变的发生率约为85%[3][6]