财务数据关键指标变化：收入和利润 注：本主题下未提供与收入和利润相关的关键点。 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度总运营费用为1931.1万美元，同比增长306.5万美元，增幅18.9%[98] - 2025年第三季度研发费用为1458.9万美元，同比增长271.3万美元，增幅22.8%[98] - 2025年前九个月运营费用为6129.8万美元，同比增长1560.9万美元，增幅34.2%[102] - 2025年前九个月研发费用为4570.4万美元，同比增长1351.1万美元，增幅42.0%[102] - FA项目2025年前九个月研发费用为1085.1万美元，同比增加525万美元，增幅93.7%[105] - 其他直接费用2025年前九个月为1402.5万美元，同比增加595.5万美元，增幅73.8%[105] 财务数据关键指标变化：现金流与资金状况 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及投资证券余额为2.06亿美元[87] - 截至2025年9月30日，公司现金及投资证券总额为2.06亿美元，较2024年底减少3950万美元[107] - 2025年前九个月运营活动所用净现金为4239.2万美元，同比增加917万美元[107] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为2.81亿美元[87] 各条业务线表现：研发管线进展（FA项目） - 公司计划在2026年下半年公布DT-216P2对FA患者内源性FXN水平影响的12周给药数据[78] 各条业务线表现：研发管线进展（FECD项目） - 公司计划在2026年下半年公布DT-168治疗FECD的2期生物标志物试验数据[82] - 公司FECD观察性研究已完成约250名患者的入组和基线评估[81] - 公司已从FECD观察性研究中选择约100名患者进行未来随访[81] - 公司DT-168眼用溶液在1期试验中未报告严重不良事件、眼部不良事件或因不良事件导致的治疗中断[82] 各条业务线表现：研发管线进展（DM1项目） - 公司计划在2026年上半年开始对DM1患者进行DT-818的1期多剂量递增试验[83] - 公司计划在2027年获得DT-818的剪接数据[83] 各条业务线表现：研发管线进展（HD项目） - 在临床前研究中，公司HD候选分子使HD动物模型脑纹状体中突变亨廷汀蛋白mRNA和蛋白水平降低超过50%[84] 管理层讨论和指引：融资计划 - 公司2025年5月提交的货架注册声明允许发行最高3亿美元证券，包括1亿美元ATM计划[110][111] 管理层讨论和指引：许可协议与承诺付款 - 截至2025年9月30日的九个月内，公司未根据许可协议支付任何款项，2022年曾因美国IND申请获批向WARF支付10万美元[121] - 公司未来可能需支付总额高达1750万美元的监管和商业里程碑款项[121] - 公司可能需支付低个位数百分比（按国家及产品）的年度净产品销售分成，首次商业销售后每年最低特许权使用费为10万美元[121] - 公司可能需支付中个位数百分比的再许可费用[121] - 2024年5月，公司支付了20万美元的许可费，并计入研发费用[124] - 根据另一项许可协议，公司可能为每个产品支付最高80万美元的监管里程碑款项[125] - 公司可在2031年12月31日前发出90天书面通知终止与WARF的许可协议[123] - WARF可在2031年12月31日前若未实现首次商业销售，发出90天通知终止协议[123] 其他没有覆盖的重要内容：租赁承诺 - 公司年度租赁付款约为90万美元，并按年递增3%[118][119] 其他没有覆盖的重要内容：公司资格 - 公司新兴成长公司资格最晚可能保持至2026年12月31日[132] - 公司新兴成长公司资格终止条件包括年收入达到12.35亿美元或非关联方持有普通股市值超过7亿美元等[135]