T细胞淋巴瘤临床试验疗效数据 - 在T细胞淋巴瘤Phase 1/1b试验中，23名可评估患者的客观缓解率为39%，其中完全缓解率为26%[123][124] - 截至2024年7月16日，T细胞淋巴瘤试验中9名缓解患者的中位缓解持续时间为17.2个月[131] - 在T细胞淋巴瘤试验中，Kaplan Meier估计的中位无进展生存期为6.2个月，18个月无进展生存率为30%[131] T细胞淋巴瘤临床试验安全性与设计 - 截至2024年11月27日，T细胞淋巴瘤试验安全人群为75名患者，未观察到血液学、肾脏或肝脏治疗相关不良事件[121] - T细胞淋巴瘤试验的最佳剂量确定为200毫克，每日两次，基于抗肿瘤功效和药效学研究[121] - 公司已启动一项针对150名复发/难治性外周T细胞淋巴瘤患者的注册性Phase 3临床试验[127] T细胞淋巴瘤项目监管与数据公布计划 - soquelitinib已获得FDA针对复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的快速通道资格和孤儿药资格[128] - 公司计划在2025年12月的ASH会议上公布T细胞淋巴瘤Phase 1/1b试验的最终数据[126] 特应性皮炎临床试验结果 - 在特应性皮炎Phase 1试验中，队列3患者在第28天时EASI评分平均降低64.8%，而安慰剂组为34.4%[136] - 特应性皮炎Phase 1试验共招募48名患者，其中36名接受soquelitinib治疗，12名接受安慰剂[136] - Soquelitinib治疗组38.9%患者出现1/2级不良事件，安慰剂组为25%[142] 特应性皮炎项目后续开发计划 - 计划于2026年第一季度启动Soquelitinib特应性皮炎II期试验，预计招募约200名患者[145][147] - Soquelitinib特应性皮炎II期试验设4个队列，包括200mg每日一次、200mg每日两次、400mg每日一次及安慰剂组[147] 其他在研项目临床数据 - Ciforadenant联合治疗在肾癌试验中总缓解率为44%，其中完全缓解率4%，部分缓解率42%[150] 净亏损与同比变化 - 公司截至2025年9月30日九个月净亏损300万美元，去年同期净亏损5020万美元[152] - 2025年前九个月净亏损为296.2万美元，同比改善94.0%，主要因权证负债公允价值变动产生2714.1万美元收益[169][180] 研发费用与同比变化 - 2025年前九个月研发费用为2378.0万美元，同比增长77.3%，主要受soquelitinib项目驱动[169][170] - soquelitinib项目在2025年第三季度费用为562.5万美元，同比增长141.0%[170] 总运营费用与同比变化 - 2025年第三季度总运营费用为1057.2万美元，同比增长45.7%[169] 现金流状况：经营活动 - 2025年前九个月经营活动所用现金为2360.6万美元[191] - 截至2024年9月30日的九个月内，公司经营活动所用现金为1700万美元，主要由净亏损5020万美元调整而来[193] 现金流状况：投资活动 - 截至2025年9月30日的九个月内，投资活动所用净现金为1870万美元，主要用于购买7830万美元的有价证券[194] - 同期有价证券购买额为7830万美元，部分被5980万美元的有价证券到期所抵消[194] - 截至2024年9月30日的九个月内，投资活动所用净现金为2140万美元，主要用于购买4980万美元的有价证券[195] 现金流状况：融资活动 - 2025年前九个月融资活动提供现金3640.9万美元[191] - 截至2025年9月30日的九个月内，融资活动提供现金3640万美元，主要来自3570万美元的普通认股权证行权[196] - 截至2024年9月30日的九个月内，融资活动提供现金3040万美元，包括1640万美元的普通股发行净收入和890万美元的普通认股权证发行收入[199] 现金状况与资金储备 - 公司截至2025年9月30日现金及等价物和可售证券约为6570万美元[157] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券总额为6570万美元，较2024年12月31日的5200万美元增长26.3%[202] 资金持续性与融资需求 - 公司预计现有资金将支撑运营至2026年第四季度，之后需要额外融资[157] - 公司现有资金预计仅能维持运营至2026年第四季度，对未来持续经营能力存在重大疑虑[189] - 公司无获批上市产品，预计未来将继续产生重大运营亏损，需要额外融资[186][187][188] 融资活动与资金来源 - 公司2024年5月注册直接募股净收益3030万美元，相关认股权证行使后带来5430万美元收益[153] - 公司与Jefferies签订市场销售协议，可发售普通股募资最高1亿美元[154] 累计赤字 - 公司截至2025年9月30日累计赤字为4亿美元[152] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为4亿美元[183] 费用展望 - 公司预计一般及行政费用将因人员增加以支持研发及潜在商业化而上升[168] 非现金调整项 - 同期净亏损为5020万美元，经3340万美元的非现金交易调整，主要包括220万美元的股权激励费用[193] - 非现金调整中，认股权负债公允价值增加3100万美元，占调整总额的92.8%[193] 金融风险 - 公司投资组合面临利率风险，但利率立即上升10%对其公允价值无重大影响[202]