各产品线净销售额表现 - TAVALISSE九个月净产品销售额为1.133亿美元，同比增长3950万美元或54%[128] - REZLIDHIA九个月净产品销售额为2140万美元，同比增长590万美元或38%[129] - GAVRETO九个月净产品销售额为3190万美元，相比去年同期900万美元大幅增长[130] - TAVALISSE第三季度净产品销售额为4470万美元，同比增长70%，九个月销售额为1.133亿美元，同比增长54%[206] - REZLIDHIA第三季度净产品销售额为830万美元，同比增长50%，九个月销售额为2140万美元，同比增长38%[206] - GAVRETO第三季度净产品销售额为1100万美元，九个月销售额为3190万美元[206][207] 总收入与成本费用 - 公司第三季度总营收为6946.2万美元，同比增长1415.5万美元，九个月总营收为2.2448亿美元，同比增长1.02798亿美元[205] - 合作收入第三季度为539.5万美元，同比下降1098.5万美元，九个月合作收入为5791.5万美元[205] - 2025年第三季度产品销售成本为475.3万美元，较2024年同期的802.6万美元下降327.3万美元[211][213] - 2025年前九个月研发费用为2261万美元，较2024年同期的1774.8万美元增加486.2万美元[217][218] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为2893.6万美元，较2024年同期的2704.3万美元增加189.3万美元[229] - 公司预计随着商业活动扩大，销售、一般和行政费用将显著增加[231] 合作、许可与里程碑收入 - 公司与MDACC合作提供1500万美元里程碑付款，截至九月底已支付530万美元[136] - 公司与CONNECT合作提供高达300万美元资金，首名患者于2025年10月入组[137] - 根据礼来协议，公司支付了2140万美元作为截至2024年4月1日的ocadusertib开发成本份额[140] - 公司于2025年第二季度确认了因解除未来成本分摊义务而产生的4000万美元合同收入[140] - 公司为REZLIDHIA许可协议支付200万美元首付款，潜在开发和监管里程碑付款达6750万美元，商业里程碑付款达1.655亿美元[163] - 2025年第三季度合作合同收入主要来自Grifols为310万美元，Kissei为180万美元，Medison为20万美元[209] - 2025年前九个月合作合同收入包括与礼来合作中成本分担负债释放产生的4000万美元非现金收入[209] - 2024年第三季度合作合同收入主要来自Kissei为1300万美元，Grifols为330万美元，Medison为10万美元[209] - 截至2025年9月30日，公司有140万美元与Kissei合作协议相关的递延收入[210] - 公司决定不行使其共同资助权利，导致4000万美元剩余成本分担负债被释放[257] 研发项目进展 - R289项目剂量递增阶段入组33名患者，61%为高输血负担[134] - R289在剂量≥500毫克每日时，31%（4/13）可评估患者实现>8周红细胞输注独立[134] - R289的1b期研究剂量递增部分入组了33名患者，其中61%为高输血负担[193] - 在可评估的输血依赖患者中，4/13（31%）的患者实现了超过8周的持久红细胞输注独立性[193] - R289在每日至少500毫克剂量下，红细胞输注独立性的中位持续时间为24.3周[193] - R289获得FDA孤儿药认定和快速通道认定[135] - 与MDACC就Olutasidenib达成的战略合作包括五项已开放入组的研究[197] 产品市场与监管动态 - TAVALISSE的FIT III期临床试验项目共纳入150名ITP患者，其中接受fostamatinib治疗的患者中有18%在第一项研究中达到主要终点，16%在第二项研究中达到主要终点[145] - 美国约有81,300名成人慢性ITP患者[143] - 韩国食品药品安全部于2025年1月批准TAVALISSE用于慢性ITP成人患者[157] - 合作伙伴Knight于2024年12月在墨西哥获得TAVALISSE上市批准，但于2025年9月在巴西的上市申请遭拒[159] - 美国复发/难治性mIDH1 AML患者人群约为1,000名，2025年美国AML总发病率预计约为22,000例[160] - REZLIDHIA于2022年12月1日获得FDA批准用于mIDH1 R/R AML，并获得孤儿药市场独占期[161] - REZLIDHIA在R/R AML患者中达到35%的CR+CRh率，其中超过90%为完全缓解[162] - REZLIDHIA的II期试验显示CR+CRh率为33.3%，总缓解率为46%，中位总生存期为10.5个月[164][165] - 达到CR/CRh的患者中位缓解持续时间为13.8个月，估计18个月生存率为87%[165] - REZLIDHIA的完全缓解中位持续时间达28.1个月[167] - 美国每年将有超过226,000名成人被诊断出肺癌，NSCLC占85-90%，其中约1-2%存在RET融合[178] - GAVRETO获得FDA新化学实体独占权至2025年9月，孤儿药独占权至2027年9月（NSCLC适应症）和2027年12月（甲状腺癌适应症）[184] - 公司于2024年6月完成GAVRETO新药申请转让并开始在美国商业化销售[182] 合作伙伴与地域拓展 - 公司通过Rigel OneCare项目为符合条件的美国患者提供共付额援助和免费产品[154] - 合作伙伴Grifols已在英国、德国、法国、意大利和西班牙推出TAVLESSE，并在欧盟其他地区进行分阶段推广[156] - 2024年9月与Kissei达成合作，授予其在日本、韩国和台湾开发商业化REZLIDHIA的独家权利[175] - 2024年11月与Dr. Reddy's达成商业许可协议，授予其在拉美、南非、印度等地区开发商业化REZLIDHIA的独家权利[176] - Lilly公司于2025年10月1日通知终止CNS疾病项目[139] 现金流与资本资源 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资约为1.371亿美元，较2024年12月31日的7730万美元增长77.4%[240] - 2025年前九个月经营活动产生净现金5367.5万美元，较2024年同期的1696.8万美元增长216.3%[241] - 2025年前九个月投资活动使用净现金6700.3万美元，主要用于净购买短期投资[242] - 2025年前九个月融资活动提供净现金517.3万美元，主要来自股权计划发行普通股[243] - 公司预计现有资本资源足以支持未来至少12个月的运营需求[244] 债务与融资安排 - 公司拥有与MidCap的6000万美元定期贷款信贷安排，截至2025年9月30日已全额提取[248] - 公司可通过Jefferies的按市价出售协议发行普通股，总潜在募资额最高为2.5亿美元，其中1亿美元为普通股[247] - 截至2025年9月30日，MidCap信贷融资项下未偿还贷款本金为6000万美元，其中3000万美元需在12个月内支付[260] - 截至2025年9月30日，与信贷融资相关的未来利息及最终费用支付总额为940万美元，其中约510万美元需在12个月内支付[260] 其他财务数据 - 2025年第三季度利息收入为109.4万美元，较2024年同期的42.5万美元增加66.9万美元[232] - 2025年第三季度利息费用为206万美元，较2024年同期的189.4万美元增加16.6万美元[232] - 2025年第三季度所得税收益为28万美元，而2024年同期未计提所得税准备[233] - 公司对递延税资产继续计提全额估值准备[236] - 公司五大客户中，McKesson Corporation在第三季度贡献了总净产品销售额和合作收入的48%[205] - 现有合作协议下公司未来可能获得的或有付款总额约为11亿美元[246] - 截至2025年9月30日，与合同制造商协议相关的潜在解约金约为2260万美元，其中2025年剩余期间需支付300万美元，2026年至2027年需支付1050万美元[256] - 截至2025年9月30日，与611 Gateway的租赁协议相关合同承诺为130万美元，其中70万美元需在未来12个月内支付[261]