收入和利润表现 - 第三季度总收入为2.11亿美元，相比2024年同期的1.968亿美元增长7.2%[4] - 第三季度实现净利润1590万美元，相比2024年同期净亏损1.067亿美元大幅改善[6] 各产品线收入表现 - 新药Sephience第三季度全球营收为1960万美元，其中美国市场贡献1440万美元，美国以外市场贡献520万美元[4] - DMD产品线第三季度营收为8590万美元，其中Translarna营收5070万美元，Emflaza营收3520万美元[4] - Translarna第三季度营收5070万美元，较2024年同期7230万美元下降29.9%[6] - Emflaza第三季度营收3520万美元，较2024年同期5190万美元下降32.2%[6] - 来自Evrysdi的特许权收入为7080万美元，相比2024年同期的6140万美元增长15.3%[6] 管理层讨论和指引 - 公司收窄2025年全年收入指引至7.5亿至8亿美元[6] - 公司计划利用Study 041临床试验结果和国际药物注册研究数据支持Translarna在美国治疗nmDMD的上市批准[17] 监管与商业化相关风险与期望 - 公司面临与第三方支付方就产品定价、覆盖范围和报销谈判结果相关的风险[17] - 公司对Sepiapterin（Sephience）的监管提交、潜在批准、商业化及可能需支付的监管和销售里程碑款项存在期望[17] - 公司在巴西、俄罗斯等地区维持Translarna治疗nmDMD营销授权的能力存在不确定性[17] - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会对Translarna的负面意见可能影响其他监管机构的决定[17] - 公司对Upstaza/Kebilidi的商业化、生产能力及可能需支付的销售里程碑款项存在期望[17] - 公司对vatiquinone的临床试验设计、数据可获得性、监管提交与回应及潜在批准存在期望[17] - 公司在脊髓性肌萎缩症合作下对Evrysdi的商业化存在期望[18] - 公司对Tegsedi和Waylivra的商业化存在期望[18] 合作与许可协议 - 公司与诺华制药就votoplam治疗亨廷顿病达成许可与合作协议，可能获得开发、监管和销售里程碑款项、利润分成及特许权使用费[17] 新药市场进展 - Sephience在美国获得141名处方医生提交的521份患者起始表格，全球共有341名患者接受商业治疗[4] 财务状况 - 截至2025年9月30日，现金及等价物为16.878亿美元，较2024年底11.397亿美元增长48.1%[6]