BEAM-101治疗镰状细胞病的临床试验数据 - BEAM-101治疗镰状细胞病的BEACON试验中，26名患者的中性粒细胞植入中位时间为18.0天（范围：12-30天）[129] - BEAM-101治疗后患者平均总血红蛋白在第一个月增至12.1 g/dL（范围：9.0–14.7），第六个月增至15.6 g/dL（范围：11.9–18.6）[129] - BEAM-101治疗后患者平均内源性胎儿血红蛋白（HbF）水平超过60%，平均镰状血红蛋白（HbS）水平低于40%[129] - 在第六个月，患者平均F细胞百分比为99.2%（范围：97.0–99.9），平均HbF/F细胞为20.8皮克（范围：18.0–23.9）[129] - BEAM-101治疗后外周血编辑率在第三个月平均为68.5%，第六个月为69.6%，第十二个月为72.8%[129] - BEAM-101治疗组患者血小板植入中位时间为19.0天（范围：11-50天）[129] BEAM-302治疗AATD的临床试验数据 - 针对AATD的BEAM-302在剂量递增部分对9名患者显示出良好的安全性和有效性，数据截止日期为2025年2月26日[135] - BEAM-302单次输注后观察到循环中总AAT快速、持久、剂量依赖性增加，以及校正型M-AAT的新生和突变型Z-AAT的减少[136] - BEAM-302在60mg剂量组第28天时总AAT水平较基线增加2.8倍，循环突变型Z-AAT水平较基线下降79%[139] - BEAM-302在30mg剂量组第28天时总AAT水平较基线增加1.9倍，循环突变型Z-AAT水平较基线下降38%[139] - BEAM-302在15mg剂量组第28天时总AAT水平较基线增加1.6倍，循环突变型Z-AAT水平较基线下降11%[139] - BEAM-302的1A部分试验正在招募60mg和75mg剂量组各6名患者，并已对多剂量组首位患者给药[139] - 截至2025年8月1日，BEAM-302的1A部分试验已有17名患者给药，随访期3天至14个月，所有不良事件均为轻度至中度[140] 疾病背景信息 - Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）在美国估计约有10万名个体携带两个Z等位基因拷贝[133] - 镰状细胞病是美国最常见的遗传性血液疾病，估计影响10万名个体，其中相当大比例是非裔美国人（出生率为1:365）[122] 合作与许可协议收入 - Apellis Pharmaceuticals选择加入一项基因编辑项目，公司因此获得380万美元的现金选择权费用[152] - 公司与礼来签订的协议使其获得2亿美元付款，并有资格获得高达3.5亿美元的潜在未来开发阶段付款，其中截至2025年9月30日已收到2500万美元[153] - 2025年第三季度许可和合作收入为970万美元，较2024年同期的1430万美元减少460万美元[172][173] - 2025年前九个月许可和合作收入为2560万美元，较2024年同期的3350万美元减少780万美元[164][182] - 截至2025年9月30日的九个月内，公司许可与合作收入为2560万美元，较2024年同期的3350万美元下降790万美元，降幅约23.6%[183] 投资与资产 - 公司持有Orbital Therapeutics 7500万股普通股，完全稀释后所有权占比约17%，百时美施贵宝宣布以15亿美元现金收购Orbital[155] - 公司在北卡罗来纳州研究三角园建立了10万平方英尺的cGMP生产设施，以支持临床项目[158] 研发费用 - 2025年第三季度研发费用为1.098亿美元，较2024年同期的9430万美元增加1550万美元，主要由于一次性内部研发费用1450万美元及员工相关费用增加370万美元[172][174] - 2025年前九个月研发费用为3.103亿美元，较2024年同期的2.661亿美元增加4420万美元[182] - 截至2025年9月30日的九个月内，研发费用为3.103亿美元，较2024年同期的2.661亿美元增加4420万美元，增幅约16.6%[184] - 公司外部研发费用增加2540万美元，主要由于外包服务（如生产和临床活动）费用增加2600万美元，部分被实验室供应费用减少60万美元所抵消[185] 行政费用 - 2025年第三季度行政费用为2670万美元，较2024年同期的2650万美元小幅增加20万美元[172][176] - 截至2025年9月30日的九个月内，一般及行政费用为8150万美元，较2024年同期的8290万美元减少130万美元，降幅约1.6%[186] 人员情况 - 2025年第三季度研发人员增至397人，较2024年同期的374人增加23人[174] - 2025年第三季度行政人员增至113人，较2024年同期的98人增加15人[181] 其他收入/支出 - 2025年第三季度其他收入净额为1410万美元，较2024年同期的980万美元增加430万美元，主要因非控制性权益投资公允价值变动产生490万美元收益[172][178] 净亏损与累计赤字 - 公司截至2025年9月30日的九个月净亏损为3.243亿美元，较2024年同期的2.864亿美元增加3790万美元[161] - 公司截至2025年9月30日的累计赤字为19亿美元[161] - 截至2025年9月30日的九个月内，公司净亏损为3.243亿美元[200] 现金流与融资活动 - 公司通过可赎回优先股销售、普通股发行收益以及合作和许可协议付款为主要运营资金来源[160] - 2025年3月，公司完成一次承销公开发行，发行16,151,686股普通股及可购买1,404,988股普通股的预融资认股权证，扣除承销折扣、佣金及约80万美元费用后，净筹资4.705亿美元[193] - 截至2025年9月30日的九个月内，经营活动所用现金净额为2.618亿美元，投资活动所用现金净额为2.298亿美元，筹资活动所获现金净额为4.762亿美元[199] - 公司根据与Jefferies的销售协议，截至2025年9月30日已累计以每股平均价格62.75美元出售13,769,001股普通股，总收益为8.64亿美元（扣除前）[194] - 公司历史上的资金需求主要通过股权发行满足[213] 现金及投资状况 - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券总计11亿美元[196] - 公司现金及现金等价物和可销售证券总额为11亿美元[218] 租赁承诺 - 截至2025年9月30日，办公室和实验室租赁的未来最低总承诺为2.104亿美元[216] - 其中，2025年将支付的租赁款项为700万美元[216] 市场风险与外部资金来源 - 公司投资组合利率立即变动10%不会对其公允价值产生重大影响[218] - 公司目前未面临与外币汇率变动相关的重大市场风险[221] - 通货膨胀尚未对公司本季度财报产生重大影响[222] - 公司没有已承诺的外部资金来源[213] - 公司可能因筹集资金而被迫放弃技术或有价值权利[214] 其他合同义务与潜在付款 - 正常业务中的研发合同通常可通知终止，未计入合同义务[215] - 公司可能欠哈佛大学和布罗德研究所的未来成功付款各高达9000万美元[197]