产品收入表现 - ARIKAYCE在2025年第三季度总收入为1.143亿美元，较2024年同期增长22%[1][3] - 2025年第三季度国际地区ARIKAYCE收入为4030万美元，较2024年同期增长52%[8] - BRINSUPRI在2025年第三季度总收入为2810万美元[1] - 公司上调2025年ARIKAYCE全球收入指引至4.2亿至4.3亿美元，预计较2024年实现15%至18%的增长[1][15] 公司整体财务业绩 - 2025年第三季度公司总营收为1.423亿美元，较2024年同期的9340万美元增长52%[8] - 2025年第三季度公司净亏损为3.7亿美元，每股亏损1.75美元[11] 成本与费用 - 2025年第三季度产品成本（不包括无形资产摊销）为2940万美元，较2024年同期的2120万美元有所增加[8] - 2025年第三季度研发费用为1.864亿美元，较2024年同期的1.508亿美元有所增加[9] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为1.864亿美元，较2024年同期的1.189亿美元有所增加[11] 资产负债表关键项目变化 - 现金及现金等价物为3.34764亿美元，较2024年底的5.5503亿美元下降39.7%[19] - 有价证券为13.45222亿美元，较2024年底的8.78796亿美元增长53.1%[19] - 应收账款为6525.9万美元，较2024年底的5201.2万美元增长25.5%[19] - 库存为1.20965亿美元，较2024年底的9857.8万美元增长22.7%[19] - 应付账款及应计负债为4.09835亿美元，较2024年底的2.85209亿美元增长43.7%[19] - 长期债务为5.39719亿美元，较2024年底的11.03382亿美元下降51.1%[19] - 或有对价为2.596亿美元，较2024年底的1.442亿美元增长80.0%[19] - 股东权益为9.45571亿美元，较2024年底的2.85379亿美元大幅增长231.4%[19] - 累计赤字为53.08207亿美元，较2024年底的43.59917亿美元增长21.7%[19] - 总资产为23.60736亿美元，较2024年底的20.25231亿美元增长16.6%[19] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券总计约17亿美元[15] BRINSUPRI安全性数据 - 肝脏相关 - BRINSUPRI 10 mg组患者ALT >3倍正常值上限发生率为1.2%，25 mg组为0.9%，安慰剂组为0%[46] - BRINSUPRI 10 mg组患者AST >3倍正常值上限发生率为0.3%，25 mg组为0.5%，安慰剂组为0.2%[46] - BRINSUPRI 10 mg组患者碱性磷酸酶 >1.5倍正常值上限发生率为4.1%，25 mg组为4.0%，安慰剂组为2.5%[46] BRINSUPRI安全性数据 - 其他不良反应 - BRINSUPRI 10 mg组皮肤癌发生率为0.5%，25 mg组为1.9%，高于安慰剂组的1.1%[47] - BRINSUPRI 10 mg组脱发发生率为1.5%，25 mg组为1.6%，高于安慰剂组的0.4%[48] - 在ASPEN试验中，BRINSUPRI最常见的不良反应发生率≥2%，包括上呼吸道感染、头痛、皮疹等[45] - 在WILLOW试验中，成人NCFB患者牙龈和牙周不良反应发生率高于ASPEN试验[45] 监管与商业化进展 - 公司已建立BRINSUPRI在12岁及以上儿科患者中的安全性和有效性[51] - 公司业务面临的风险包括未能成功商业化BRINSUPRI或维持其在美国的批准[55] 风险提示 - 公司指出其前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，实际结果可能存在差异[54][55]