收入和利润表现（同比/环比） - 2025年第二季度收入为1.58045亿欧元，相比2024年同期的3599.8万欧元增长339%[15] - 2025年上半年收入为2.58998亿欧元，相比2024年同期的1.31892亿欧元增长96%[15] - 2025年上半年总营收为2.59亿欧元，较2024年同期的1.319亿欧元增长96.3%[43] - 2025年第二季度毛利润为1.26598亿欧元，毛利率约为80.1%[15] - 2025年上半年毛利润为2.10035亿欧元，毛利率约为81.1%[15] - 2025年第二季度运营亏损为5295.1万欧元，相比2024年同期运营亏损1.33257亿欧元收窄60%[15] - 2025年上半年运营亏损为1.57164亿欧元，相比2024年同期运营亏损1.82402亿欧元收窄14%[15] - 2025年上半年净亏损为1.33482亿欧元，相比2024年同期净亏损2.40415亿欧元收窄44%[15] - 2025年上半年基本每股亏损为2.22欧元，相比2024年同期的4.21欧元收窄47%[15] - 净亏损从2024年上半年的2.404亿欧元收窄至2025年上半年的1.335亿欧元，改善幅度为44.5%[18] - 2025年第二季度净亏损为3885.5万欧元，同比收窄64.5%（2024年第二季度为1.0938亿欧元）[48] - 2025年上半年净亏损为1.33482亿欧元，同比收窄44.5%（2024年同期为2.40415亿欧元）[48] - 2025年第二季度基本每股收益为亏损0.64欧元，同比改善66.5%（2024年第二季度为亏损1.91欧元）[48] 成本和费用（同比/环比） - 2025年上半年确认的股份支付费用为3000万欧元（三个月）及5560万欧元（六个月）[51] - 2025年上半年发生与美国某场地活动变更相关的物业、厂房和设备减值损失750万欧元[40] 各业务线表现 - 商业产品收入为2.497亿欧元，同比增长155.0%，主要由YORVIPATH®（收入1.477亿欧元）和SKYTROFA®（收入1.02亿欧元）驱动[44] 各地区表现 - 北美地区收入为1.821亿欧元，占2025年上半年总收入的70.3%，同比增长49.2%[43] - 公司在美国和欧洲（德国、奥地利等）已商业化其内分泌罕见病产品SKYTROFA和YORVIPATH[96][103] 现金流和流动性 - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为4.94046亿欧元，相比2024年12月31日的5.59543亿欧元减少12%[16] - 经营活动产生的现金流出为2165万欧元，较2024年同期的1.629亿欧元流出大幅改善86.7%[18] - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为4.94亿欧元，较2024年同期的2.587亿欧元增长91.0%[18] - 公司认为截至2025年6月30日的现有资本资源足以满足自本报告发布之日起至少12个月的预计现金需求[42] - 现金及现金 equivalents 从2024年底的5.595亿欧元减少至2025年6月30日的4.9405亿欧元，下降11.7%[61] 债务和融资活动 - 可转换优先票据的账面价值为4.18073亿欧元，公允价值为4.117亿欧元[65] - 特许权融资负债的账面价值为2.8353亿欧元，公允价值为2.893亿欧元[67] - 公司于2024年9月与Royalty Pharma签订了1.5亿美元的有上限合成特许权融资协议，净收益为1.482亿美元[68] - 公司与Royalty Pharma达成上限为1.5亿美元的SKYTROFA合成特许权融资协议，净收益为1.463亿美元（1.363亿欧元）[71] - 公司获得1.5亿美元预付款，换取美国SKYTROFA净销售额9.15%的特许权使用费，自2025年1月1日开始支付[72] - 特许权支付在达到购买价1.925倍时终止，若在2031年12月31日前达到则为1.65倍[72] - 截至2025年6月30日，可转换票据账面价值为4.18073亿欧元，公允价值为4.11689亿欧元[79] - 截至2025年6月30日，特许权融资负债账面价值为2.83530亿欧元，公允价值为2.89322亿欧元[79] - 截至2025年6月30日，衍生负债公允价值为1.86579亿欧元，较2024年12月31日的1.50670亿欧元增加[79] - 波动率相对增加10%将导致衍生负债公允价值增加1400万欧元，并减少税前利润和权益[76] - 股价相对增加10%将导致衍生负债公允价值增加3760万欧元，并减少税前利润和权益[77] - 截至2025年6月30日，非衍生金融负债总额账面价值为8.89823亿欧元，未来一年内到期金额为1.54194亿欧元[81] - 2025年7月，公司总部租赁延期导致租赁负债增加约900万欧元[82] 资产和权益变动 - 截至2025年6月30日，总资产为10.87902亿欧元，相比2024年12月31日的11.79495亿欧元减少8%[16] - 公司持有的VISEN Pharmaceuticals股权在后者IPO后产生3360万欧元的非现金收益，截至2025年6月30日，该股权投资按权益法核算的账面价值为2660万欧元[36] - 2025年6月30日，公司合并资产负债表权益为负值1.876亿欧元，但母公司权益为正值，目前不影响流动性和资本资源[41] - 库存股从2025年1月1日的84.5887万股（占总股本1.4%）减少至6月30日的59.7055万股（占总股本1.0%）[60] 合作和许可协议收入 - 截至2025年6月30日的三个月及六个月内，根据合作和许可协议，公司未确认任何特许权使用费或里程碑收入[47] 产品商业化进展 - 截至2025年6月30日，公司产品YORVIPATH在美国已获得超过1,500名处方医生为约3,100名独特患者开具处方[96] - 公司产品SKYTROFA于2025年7月获得美国FDA批准用于成人生长激素缺乏症（GHD）的替代治疗[96] - 公司通过与大冢制药（Teijin）的战略合作，在日本开发并计划商业化TransCon hGH、TransCon PTH和TransCon CNP[96][105] - 公司通过与维昇制药（VISEN）的战略合作，在大中华区开发并计划商业化TransCon hGH、TransCon PTH和TransCon CNP[96][105] - 截至2025年7月31日，公司通过独家销售和分销协议覆盖超过75个国家[104] 研发管线与临床试验结果 - 公司产品管线中，TransCon CNP用于软骨发育不全的治疗新药申请（NDA）已获美国FDA受理并授予优先审评，处方药使用者费用法案（PDUFA）目标日期为2025年11月30日[99] - 公司在肿瘤学领域已启动TransCon IL-2 B/y的二期临床试验（IL-Believe试验），针对多种肿瘤类型[99] - 在156周时，88%的患者（64名）血清钙水平正常，96%的患者（70名）不再依赖常规疗法[128] - 在214周时，98%的患者血清钙水平正常，93%的患者保持不依赖常规疗法[129] - 在104周时，TransCon PTH治疗使平均eGFR较基线增加9.0 mL/min/1.73m² (p<0.0001)[131] - 在基线eGFR < 60的患者亚组中，TransCon PTH治疗在104周时使平均eGFR较基线增加13.4 mL/min/1.73m² (p<0.0001)[132] - 在214周时，67.8%的患者eGFR较基线出现有临床意义的增加（≥ 5 mL/min/1.73 m²）[129] - 在针对成人甲状旁腺功能减退症的3期PaTHway试验中，TransCon PTH治疗组有78.7% (48/61)的患者达到主要复合终点，而安慰剂组仅为4.8% (1/21)，具有统计学显著性 (p值 <0.0001)[137] - PaTHway试验中，持续接受TransCon PTH治疗的患者在104周时，61%的患者估算肾小球滤过率较基线改善≥5 mL/min/1.73 m²，46%改善≥10 mL/min/1.73 m²[134] - 在基线eGFR <60 mL/min/1.73 m²的患者亚组中，从安慰剂转为TransCon PTH治疗后，在52周和104周时均有100%的患者eGFR改善≥5 mL/min/1.73 m²，75%改善≥10 mL/min/1.73 m²[134] - PaTHway日本试验达到主要目标，13名患者中有12名 (92.3%) 达到主要复合终点，截至2025年6月30日，12名患者仍在进行3年扩展研究[136] - 在针对特纳综合征的2期New InsiGHTS试验中，TransCon hGH在26周时显示出与每日生长激素相似的改善生长效果，49名儿童中有45名仍在继续试验[154] - 关键性ApproaCH试验中，TransCon CNP组患者52周年化生长速度为5.89厘米/年，优于安慰剂组的4.41厘米/年，差异为1.49厘米/年[172] - 在ApproaCH试验5-11岁年龄亚组中，TransCon CNP组年化生长速度为5.79厘米/年，安慰剂组为4.02厘米/年，差异达1.78厘米/年[173] - 在ApproaCH试验2至<5岁年龄亚组中，TransCon CNP组年化生长速度为6.07厘米/年，安慰剂组为5.06厘米/年，差异为1.02厘米/年[172] - 截至2025年3月31日，有45名患者仍在AttaCH长期扩展试验中，7名患者在COACH联合疗法试验中[185] - 在ACcomplisH试验中，接受100 µg/kg/周剂量TransCon CNP治疗的患者年化生长速度显著优于安慰剂组[184] - COACH二期试验纳入21名患者，其中12名为初治患者，9名曾接受TransCon CNP（100 µg/kg/周）治疗至少1年[188] - 在COACH试验中，TransCon hGH联合TransCon CNP治疗26周后，患者平均年化生长速度超过身高正常儿童的第97百分位数[191] - 在IL-Believe试验中，TransCon IL-2 β/γ联合化疗治疗铂耐药卵巢癌，29%（4/14）的可评估患者观察到临床反应[204] - 在IL-Believe试验队列4中，TransCon IL-2 β/γ联合TransCon TLR7/8激动剂治疗既往抗PD-1治疗失败的黑色素瘤患者，确认的临床部分缓解率达40%（2/5）[205] - 在IL-Believe试验剂量递增队列中，对检查点抑制剂进展后使用TransCon IL-2 β/γ（剂量≥80 µg/kg/3周）的患者，确认临床反应率达45%（5/11）[205] - TransCon IL-2 β/γ相关治疗出现的不良事件大多为1级或2级，与化疗联用最常见的不良事件为疲劳、血小板减少症、中性粒细胞减少症和贫血[204] - TransCon IL-2 β/γ单药或与帕博利珠单抗或TransCon TLR7/8激动剂联用通常耐受性良好，未发现新的安全信号[205] 监管审批和上市计划 - TransCon PTH（商品名YORVIPATH）于2024年8月获FDA批准，并于2024年12月底在美国上市；2023年11月获欧盟批准，2024年2月在德国和奥地利开始发货[125] - 公司于2025年3月31日提交了TransCon CNP用于治疗儿童软骨发育不全症的新药申请[165] - 公司计划在2025年第三季度向欧洲药品管理局提交TransCon CNP的上市授权申请[165] - 2025年7月，公司宣布其每周一次的生长激素SKYTROFA获得FDA批准用于治疗成人生长激素缺乏症[151] 知识产权和全球权利 - 截至2024年12月31日，公司拥有超过425项授权专利和超过525项专利申请[100] - 公司拥有TransCon技术、TransCon hGH、TransCon PTH及其大多数产品候选物的全球权利，除已披露的授权外，不承担对第三方的特许权使用费或里程碑付款义务[98] 市场潜力和患者流行病学 - 公司估计在美国和欧洲有超过250,000名甲状旁腺功能减退症患者，其中美国约70,000至90,000名，德国约70,000名，欧洲其他地区超过100,000名[123] - 长期使用常规疗法与较高的肾脏并发症风险相关，包括肾结石（高达36%）、肾钙质沉着症（高达38%）和慢性肾病（高达41%）[117] - 一项调查显示，72%的患者在过去12个月内经历了超过10种症状，平均每天持续13±9小时[117] - 一项回顾性研究显示，90.7%的患者在12个月内有≥1次医疗资源使用事件，包括87.8%有≥1次门诊就诊，41%有≥1次急诊就诊，19.5%有≥1次住院[118] - 一项观察性研究显示，在商业保险和医疗补助计划的儿科生长激素缺乏症患者中，每日生长激素治疗的平均依从性分别仅为约60%和50%[141] - 另一项研究分析发现，在54,310名有成人生长激素缺乏症风险的患者中，仅有3.1%接受了生长激素治疗[142] - 公司估计儿科适应症占整个生长激素市场的比例高达90%，其中约一半为儿科生长激素缺乏症[144] - 软骨发育不全症全球患者人数超过250,000人[156]