财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第二季度净亏损467.49万美元，较2024年同期的649.58万美元改善28.0%[15] - 公司第二季度净亏损为467.49万美元，较去年同期的649.58万美元改善28.0%[121] - 2025年上半年净亏损863.95万美元，同比收窄31%（382.52万美元），员工总数从21人减至15人[167][168] - 2025年第二季度净亏损467.49万美元，同比收窄28%（182.09万美元），主因关闭Acclaim-2试验及成本削减[166] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年上半年研发支出503.95万美元，同比增长2.0%[15] - 2025年上半年行政支出361.16万美元，较2024年同期的756.91万美元下降52.3%[15] - 2025年第二季度研发费用为249.95万美元，同比增长50%（83.3万美元），主因合同制造商一次性退款116.5万美元及临床试验入组差异[158] - 2025年上半年研发费用为503.95万美元，同比仅增2%（9.86万美元），受Acclaim-2临床试验关闭及人员缩减影响[159] - 2025年第二季度行政费用降至218.23万美元，同比降55%（266.72万美元），因实施成本削减策略并减少2名员工[160] - 2025年上半年行政费用降至361.16万美元，同比降52%（395.76万美元），员工数从8人减至6人[161] - 2025年第二季度其他收入6881美元，同比下降70%（1.62万美元），因计息账户现金余额减少[162] - 2025年上半年其他收入1.17万美元，同比下降77%（3.91万美元），同样受现金余额减少影响[163] - 2025年上半年股权激励费用为60万美元，其中研发费用10万美元、管理费用50万美元[105] - 2024年上半年股权激励费用为260万美元，其中研发费用30万美元、管理费用230万美元[106] - 公司第二季度临床与监管费用为165.95万美元，同比下降15.8%[121] - 公司第二季度制造费用为47.26万美元，去年同期为负25.23万美元[121] 财务数据关键指标变化：现金流和融资 - 2025年上半年通过发行股票融资777.08万美元[22] - 2025年上半年经营活动现金流净流出802.57万美元[22] - 公司通过2023年ATM设施在2025年第二季度出售3,661,788股普通股，获得净收益867,844美元[77][81] - 公司通过2023年ATM设施在2025年上半年累计出售16,940,454股普通股，获得净收益6,895,947美元[77][82] - 公司向Lincoln Park发行1,186,859股承诺股份，价值365,553美元，计入费用[79][81] - 公司通过2025年ELOC设施向Lincoln Park出售4,057,850股购买股份，获得净收益874,897美元[79][81] - 公司通过林肯公园资本融资协议出售316,736股普通股，获得净收益7.03万美元[123] - 截至2024年12月31日，公司通过2023年ATM设施出售5,366,503股普通股，获得净收益630万美元[170] - 2024年注册直接发行获得净收益约580万美元，包括165,000股普通股、可行使1,377,112股的预融资认股权证和可行使1,542,112股的普通认股权证[170] - 截至2025年6月30日的六个月内，通过2023年ATM设施出售16,940,454股普通股，获得总收益约720万美元（扣除发行费用后净收益6,895,947美元）[171] - 同期通过2025年ELOC设施出售5,244,709股普通股（含1,186,859股承诺股），获得净收益约874,897美元[171] - 2025年上半年经营活动所用现金净额为8,025,660美元，较2024年同期的11,867,211美元减少3,841,551美元（降幅32%）[177][178] - 2025年上半年融资活动提供现金净额7,770,844美元，较2024年同期的6,813,961美元增加956,883美元[177][180] 财务数据关键指标变化：资产负债和权益 - 现金及现金等价物从2024年12月31日的160.17万美元下降至2025年6月30日的134.68万美元，降幅15.9%[11] - 总资产从412.43万美元减少至382.75万美元，下降7.2%[11] - 流通普通股从2024年底的1086万股增至3315万股，增长205.2%[18] - 累计赤字从1.548亿美元扩大至1.634亿美元[11] - 股东权益从162.02万美元下降至139.12万美元，降幅14.1%[11] - 公司现金及现金等价物中超出FDIC保险限额250,000美元的部分在2025年6月30日为1,096,808美元，在2024年12月31日为1,351,625美元[50] - 研发物资采购成本资本化金额在2025年6月30日为1,771,340美元，在2024年12月31日为2,046,858美元[59] - 截至2025年6月30日，公司普通股流通股为33,145,048股，较2024年12月31日的10,860,655股增长205%[86] - 截至2025年6月30日，公司拥有未行使期权2,264,652份及未归属限制性股票单位80,000份[52] - 公司未偿还认股权证1,981,079份，加权平均行权价10.05美元[87] - 截至2025年6月30日累计亏损达1.63亿美元，运营资金依赖股本发行[169] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为1,346,844美元[174] 业务线表现：Acclaim-1临床试验 - Acclaim-1临床2a扩展部分预计招募约33名患者[28] - Acclaim-1中期分析将在19名患者治疗后进行[28] - Acclaim-1中期分析预计2026年上半年完成[28] - 公司确定REQORSA在Acclaim-1试验中的推荐2期剂量（RP2D）为0.12 mg/kg，是先前试验最高剂量的两倍[134] - Acclaim-1试验2a扩展部分计划招募约33名患者，预计2026年第一季度完成前19名患者入组进行中期分析[134] - 一名接受REQORSA和Tagrisso联合治疗的患者实现部分缓解，并持续接受52个疗程（约36个月）治疗[134] - 另一名患者实现32个疗程（约24个月）疾病稳定，第三名患者实现14个疗程（约10个月）疾病稳定[134] 业务线表现：Acclaim-3临床试验 - Acclaim-3临床2期扩展部分预计招募约50名患者[33] - Acclaim-3无效性分析将在25名患者治疗后进行[33] - Acclaim-3预计2026年第一季度完成前25名患者招募[33] - Acclaim-3试验2期扩展部分计划招募约50名患者，预计2026年第一季度完成前25名患者入组进行无效性分析[138] - Acclaim-3试验中REQORSA的推荐2期剂量（RP2D）确定为0.12 mg/kg[138] 业务线表现：其他临床试验和项目 - Acclaim-2试验因入组挑战和竞争已停止招募新患者[137] - 糖尿病基因疗法GPX-002计划在2025年下半年寻求FDA关于IND enabling研究的进一步监管指导[140] - 糖尿病基因治疗项目已转移至全资子公司Convergen Biotech[37] - 公司于2025年5月与匹兹堡大学签署新的赞助研究协议，研究1型和2型糖尿病动物模型[140] 业务线表现：REQORSA和合作 - REQORSA推荐2期剂量确定为0.12 mg/kg[27][33] - REQORSA联合Tagrisso治疗NSCLC已获得FDA快速通道资格认定[135] 许可协议和合作 - 公司于2025年2月17日与匹兹堡大学签署修订版独家许可协议，整合先前关于糖尿病基因治疗的许可协议[70] - 公司于2024年11月11日与密歇根大学签署专利许可协议，获得ALK阳性肺癌治疗技术的全球独家许可[72] - 公司于2025年4月25日与纽约大学签署许可协议，获得间皮瘤治疗药物的全球商业权利[73] - 公司于2025年5月2日与德克萨斯大学健康科学中心签署许可协议，获得胶质母细胞瘤治疗药物的全球商业权利[74] - 公司与MD Anderson的2.76百万美元研究协议已支付约2.1百万美元[110] - 公司与MD Anderson修订许可协议，同意支付总额615万美元的里程碑付款[112] - 公司已支付MD Anderson协议项下约52.5万美元的承诺款项[112] - 公司确认截至2025年6月30日对NIH的或有义务为40万美元，较2024年12月31日的38万美元有所增加[113] - 公司与NYU协议约定支付1%至2%的净销售额分成以及总额约40万美元的监管里程碑付款[114] - 公司与密歇根大学协议约定支付1%至3%的净销售额分成以及总额约35万美元的FDA监管里程碑付款[115][116] - 公司与匹兹堡大学协议约定支付1.5%至3%的净销售额分成以及总额482.5万美元的糖尿病治疗里程碑付款[117] 融资和股权安排 - 公司与Lincoln Park签订1250万美元股权信用额度协议（2025年ELOC设施）[78] - 公司预计将基于绩效归属确认约30万美元股权激励费用（认股权证相关）[87] - 2018年股权激励计划在2025年1月1日增加543,032股预留股份[93] - 截至2025年6月30日，2018年股权激励计划剩余464,367股可供发行[93] - 截至2025年6月30日，公司未行权股票期权为283,573股，行权价格区间为每股18.00美元至392.00美元[95] - 2025年第二季度股票期权取消63股，行权价格为每股85.60美元[96] - 2024年第二季度股票期权取消1,631股，行权价格为每股49.01美元[97] - 截至2025年6月30日，未行权期权加权平均剩余合约期限为4.61年[98] - 2025年第二季度公司授予非高管员工80,000份限制性股票单位（RSUs）[100] - 2025年第二季度公司因RSU行权发行79,203股普通股[100] - 2025年第二季度公司401(k)计划匹配支出为26,944美元[108] - 公司于2024年3月完成注册直接发行，获得净收益约580万美元，发行普通股165,000股及可认购总计1,542,112股普通股的认股权证[76] - 公司于2024年2月2日完成1比40的反向股票分割[48][75] - 公司与Lincoln Park Capital签订1250万美元股权信用额度协议，期限24个月，可发行股份不超过现有流通股的19.99%[141] - 2025年4月1日公司发行5,000股普通股作为服务报酬[198] 知识产权 - 截至2025年6月30日，公司拥有12项授权专利和25项待审专利申请[69] 管理层讨论和指引：现金流和运营 - 公司现有现金预计仅能维持运营至2025年8月底[40] - 公司预计现有现金可支撑运营至2025年8月底[176] 管理层讨论和指引：持续经营能力 - 公司持续经营能力存在重大不确定性[41] 管理层讨论和指引：员工变动 - 公司员工人数从2024年6月30日的21人减少至2025年6月30日的15人[178] 其他重要内容：内部控制缺陷 - 公司披露内部控制存在重大缺陷，涉及职责分离不足和会计人员专业深度不够[182][183] 其他重要内容：纳斯达克上市合规 - 公司未能在2025年8月6日前重新符合纳斯达克最低1美元股价要求[194][202] - 公司股东权益未达到纳斯达克500万美元最低上市标准[202] - 公司于2025年2月7日收到纳斯达克不符合股价要求的通知[194][202] - 公司获得180天合规期至2025年8月6日[194][202] - 公司于2025年8月12日收到可能退市的通知[194][202] - 公司计划请求听证会以争取延长合规期限[194][203] - 公司考虑通过并股方式满足股价要求[195][203] - 纳斯达克持续上市要求包括最低250万美元股东权益[196] 其他重要内容：法律事务 - 公司目前无重大未决诉讼案件[192]