药物临床试验疗效数据 - 公司主要候选药物brilaroxazine在50mg剂量下第4周PANSS总分相比安慰剂显著降低10.1分(p<0.001)[92][93] - 阴性症状Marder因子评分改善2.1分(p=0.002)[93] - 个人和社会功能表现改善6.3分(p<0.001)[93] - 布拉克萨嗪三期RECOVER试验OLE一年期汇总分析显示PANSS总分改善18.1点（N=159）[97] - CGI-S评分改善≥1分患者比例达58.5%[97] 药物安全性与耐受性 - brilaroxazine 50mg组治疗中止率16%低于安慰剂组的22%[96] - 开放标签扩展试验显示brilaroxazine长期治疗中止率为35%[95] - brilaroxazine 50mg组未观察到药物相关严重不良事件或治疗引发严重不良事件[94] - 常见治疗引发不良事件包括头痛(<6%)和嗜睡(<7.5%)且通常为暂时性[96] - 静坐不能和锥体外系症状报告率<1%(50mg组)[96] - 治疗相关不良事件发生率为8.5%（N=446）[97] - 体重平均增加1.52kg（SD=3.49）[97] - 公司已完成brilaroxazine在800多名患者中的安全性数据收集[113] 药物代谢及心血管相关数据 - brilaroxazine显著降低胆固醇、LDL并提高HDL水平[94] 监管进展与资格认定 - 公司获得brilaroxazine治疗肺动脉高压(2016年11月)和特发性肺纤维化(2018年4月)的孤儿药认定[88] - 公司计划2025年第四季度向FDA提交NDA申请[98] - 公司计划在2025年第四季度与FDA会面讨论新药申请提交事宜[112] - brilaroxazine在精神分裂症适应症已完成三期RECOVER-1试验[112] 研发管线及临床试验计划 - 公司可能需要在2026年初启动三期RECOVER-2试验[112] - 公司正在开发RP1208用于抑郁症和肥胖症的临床前研究[112] 收入与利润 - 利息收入在2025年第二季度为2.3万美元，同比下降73.9%[120][128] - 权责重估收益在2025年第二季度为1.1万美元，同比下降94.4%[120][126] - 利息收入下降58.2%，从26.1万美元降至10.9万美元，因现金余额减少[139] - 权责负债重计量收益下降89.0%，从65.6万美元降至7.2万美元，因股价下跌导致[137] - 2025年上半年认股权负债公允价值变动收益为10万美元，较2024年同期的70万美元下降85.7%[148][149] 成本与费用 - 研发费用在2025年第二季度为372万美元，同比下降33.3%[120] - 行政费用在2025年第二季度为235万美元，同比下降7.7%[120] - 研发费用同比下降31.1%，从1136.8万美元降至783.8万美元，主要因外部临床研发成本减少[130][132][133] - 2025年上半年基于股票的薪酬支出为130万美元，较2024年同期的70万美元增长85.7%[148][149] 现金流状况 - 2025年第二季度净亏损610万美元[107] - 2025年6月公开发行募资净额约900万美元[101] - 截至2025年6月30日现金及等价物约1040万美元[107] - 现金及现金等价物减少23.1%，从1347.6万美元降至1036.4万美元[141] - 经营活动净现金流出改善34.6%，从2020.2万美元降至1320.7万美元[141] - 融资活动净现金流入增长235.1%，从301.3万美元增至1009.4万美元[141] - 净亏损收窄18.4%，从1529.4万美元降至1248.6万美元[130] - 股权融资活动累计获得约970万美元净收益（ATM融资70万美元+公开发行900万美元）[144][145] - 公司预计现有现金仅能维持运营至2025年第四季度，2026年第一季度需额外融资[142] - 2025年上半年经营活动所用现金净额为1370万美元，较2024年同期的2020万美元减少约32.2%[148][149] - 2025年上半年净亏损为1250万美元，较2024年同期的1530万美元收窄18.3%[148][149] - 2025年上半年融资活动提供现金净额为1010万美元，较2024年同期的300万美元增长236.7%[150][151] - 2025年6月公募通过出售普通股及认股权证获得总收入1000万美元，交易成本约100万美元[150] - 2025年5月ATM销售协议出售普通股获得总收入约100万美元，交易成本约30万美元[150] - 2025年上半年认股权证行权获得收益约20万美元[150] 资产负债及资本结构 - 累计赤字达1.768亿美元[107] - 营运资本赤字扩大1641.9%，从8.2万美元盈余变为126.2万美元赤字[141] - 2025年上半年营运资产和负债减少250万美元，较2024年同期的500万美元减少50%[148][149] - 公司无任何资产负债表外安排[152] 未来资本支出计划 - 公司预计未来三年为brilaroxazine的临床开发投入约6700万美元[115]