临床试验设计与患者基线特征 - REGEN-007试验共随机分配53名患者，49名接受至少一次rilparencel注射，其中69%为男性，平均年龄60岁[134] - 基线时49名患者中78%患有2型糖尿病，80%接受ACEi或ARB治疗，37%接受SGLT2i治疗[134] - REGEN-007试验中Group 1中位UACR为792 mg/g，Group 2为229 mg/g[134] - Group 2中60%患者(15/25)触发再给药条件，首次与第二次注射中位间隔时间约为11个月[136] 临床试验结果（eGFR改善） - 公司主要候选产品rilparencel在REGEN-007试验中显示Group 1年eGFR斜率从注射前-5.8 mL/min/1.73m²改善至末次注射后-1.3 mL/min/1.73m²，绝对获益4.6 mL/min/1.73m²，相对改善78%[135] - REGEN-007试验Group 2年eGFR斜率从注射前-3.4 mL/min/1.73m²改善至末次注射后-1.7 mL/min/1.73m²，相对改善50%，绝对获益1.7 mL/min/1.73m²[136] 监管进展与试验计划 - FDA确认PROACT 1研究中eGFR斜率可作为加速批准路径的替代终点，要求rilparencel相比对照组至少改善1.5 mL/min/1.73m²/年[130] - PROACT 1三期试验计划招募约685名患者，针对eGFR 20-30 mL/min/1.73m²的4期CKD患者和eGFR 30-35 mL/min/1.73m²的3b期CKD患者[129] - 公司预计2027年第二季度获得PROACT 1试验eGFR斜率顶线数据以支持加速批准申请[130] 收入与业务模式 - 公司自成立以来未产生任何产品销售收入，近期收入仅来自北卡罗来纳州温斯顿-塞勒姆两栋建筑的租赁活动[142][143] - 公司2025年第二季度收入为22.1万美元，2024年同期无收入[156] 成本与费用 - 研发费用同比下降350万美元至2588万美元，降幅12%[156][157] - 一般及行政费用同比增加39.6万美元至1404万美元，增幅2.9%[156][157] 利润与亏损 - 净亏损同比改善240万美元至3611万美元[156] - 利息收入同比下降94万美元至359万美元，主要因投资余额和利率下降[156][158] 融资活动 - 2025年上半年通过市场销售协议融资770万美元[165] - 2024年6月通过公开发行和注册直接发行融资1.367亿美元[167] - 2024年融资活动现金流入1.398亿美元，主要来自A类普通股公开发售及定向发行[177] 现金流状况 - 2025年上半年经营活动现金流为-6100万美元，同比改善1680万美元[172] - 投资活动提供现金流4685万美元，融资活动使用现金流26万美元[172] - 2025年6月30日止六个月经营活动净现金流出6100万美元，反映净亏损7490万美元及营运资本变动现金流出80万美元[173] - 非现金项目及投资损益部分抵消现金流出，金额为1410万美元，主要包括1300万美元股权薪酬及310万美元折旧摊销[173] - 2024年同期经营活动净现金流出7290万美元，包含净亏损7380万美元及营运资本变动现金流出1330万美元[174] - 2025年营运现金流出同比减少1180万美元，主要因供应商付款时间安排及利息收款变动[175] - 2025年6月30日止六个月投资活动净现金流入4690万美元，2024年同期为8700万美元[176] 资金可持续性 - 公司现金及投资可支撑运营至2027年中[168] 财务报告特殊性说明 - 公司采用JOBS法案的延长过渡期条款，可能导致财务数据与同行不可比[182] - 作为较小规模报告公司，豁免提供市场风险定量披露要求[183]