收入和利润（同比环比） - 2025年上半年营收1.724亿美元，较2024年同期的905万美元增长1805%[18] - 2025年上半年净收入8940万美元，相比2024年同期净亏损5207万美元实现扭亏为盈[18] - 2025年第二季度净亏损2348.3万美元，基本每股亏损0.40美元；2024年同期净亏损2569.5万美元，基本每股亏损0.46美元[99] - 2025年上半年净利润8939.7万美元，基本每股收益1.54美元；2024年同期净亏损5206.9万美元，基本每股亏损1.02美元[99] - 2025年第二季度收入为1380万美元，同比增长900万美元（187.5%），主要来自Biogen协议（320万美元）和Acadia协议（580万美元）[150] - 2025年上半年收入为1.724亿美元，同比激增1.634亿美元（1806%），主要来自IP许可收入1.508亿美元[155][156] - 2025年上半年净利润为8939.7万美元，去年同期净亏损5206.9万美元[155] - 截至2025年6月30日，公司净亏损2350万美元，较2024年同期的2570万美元有所收窄[123] - 2025年上半年公司实现净利润8940万美元，而2024年同期为净亏损5210万美元[123] 成本和费用（同比环比） - 2025年上半年研发费用5853万美元，同比增长34.5%[18] - 2025年第二季度研发支出为2585.5万美元，同比增长480万美元（22.7%），主要由于zorevunersen项目支出增加290万美元及人员相关成本增加270万美元[151][152] - 2025年第二季度行政支出为1530万美元，同比增长230万美元（17.7%），主要由于专业费用增加190万美元[153] - 2025年上半年研发支出为5853.1万美元，同比增长1500万美元（34.5%），主要由于zorevunersen项目支出增加1130万美元[157][158][159] - 2025年上半年行政支出为2991.5万美元，同比增长660万美元（28.4%），主要由于专业费用增加420万美元[160] - 2025年第二季度研发人事成本1161.8万美元，同比增长26.9%；行政人事成本897.9万美元，同比增长5.6%[107] - 研发费用中zorevunersen项目支出943.4万美元（2025年Q2），较去年同期654.3万美元增长44%[140] - 总研发费用达2585.5万美元（2025年Q2），同比增长22%[140] 现金及现金等价物变化 - 现金及现金等价物从1.28亿美元减少至1.015亿美元，下降20.7%[15] - 截至2025年6月30日现金及现金等价物为1.01472亿美元[39] - 截至2025年6月30日受限现金总额为79.6万美元（当前7.5万+长期72.1万）[39] - 截至2025年6月30日总现金及受限现金为1.02268亿美元[39] - 公司现金等价物中货币市场基金公允价值为9405.6万美元，全部为第一层级计量[50] 有价证券变化 - 有价证券（流动+长期）从1.188亿美元大幅增长至2.535亿美元，增幅113.4%[15] - 公司可出售证券公允价值为2.53492亿美元，全部为第二层级计量[50] - 可出售证券投资组合中美国政府债务证券占比最高达65.2%（1.65324亿美元）[50][55] - 可出售证券未实现净收益为9.6万美元（收益240万美元减损失144万美元）[55] 融资活动 - 公司根据销售协议发行约700万股普通股获得净收益6100万美元[28] - 公司完成公开发行以每股13.50美元价格售出5,555,557股普通股[29] - 公司以每股13.499美元价格发行可认购3,703,730股普通股的预融资认股权证[29] - 公开发行及认股权证销售扣除承销折扣和成本后获得净收益约1.199亿美元[29] - 2022年S-3注册声明包含最高4亿美元证券发行额度（含1.5亿美元普通股销售协议）[28] - 2024年S-3注册声明包含最高1.5亿美元普通股销售协议额度但未发行任何股份[30] - 公司于2025年7月提交S-3通用储架注册声明（2025注册声明），并于7月11日获SEC批准生效[109][120] - 通过股权发行计划累计发行700万股普通股，净融资6100万美元（依据2022注册声明）[121] 经营活动现金流 - 经营活动产生净现金1.064亿美元，相比2024年同期使用的4204万美元现金流显著改善[24] - 2025年上半年经营活动现金流为1.064亿美元，去年同期为-4204.3万美元[170][171] 投资活动现金流 - 投资活动使用现金1.348亿美元，主要用于购买2.006亿美元有价证券[24] - 2025年上半年投资活动现金流为-1.348亿美元，主要由于购买2.006亿美元可售证券[173] 合作与许可收入 - 公司从Acadia获得6000万美元预付款[71] - 公司有资格获得总计高达9.075亿美元的潜在里程碑付款[71] - 针对MECP2和神经发育靶点产品，公司可获得全球净销售额中个位数到十几位数的分层特许权使用费[71] - 公司就终止项目确认570万美元收入[76] - 公司从Biogen获得1.65亿美元预付款[80] - 公司有资格获得最高5000万美元开发里程碑付款和3.35亿美元商业里程碑付款[80] - 公司可获得Biogen区域净销售额低两位数到高十几位数的分层特许权使用费[80] - 与Biogen合作获得1.65亿美元首付款，潜在里程碑付款最高达3.85亿美元[134] - 2025年上半年来自Biogen合作的收入为1.556亿美元[135] 资产和负债变化 - 公司总资产从2024年12月31日的2.715亿美元增长至2025年6月30日的3.845亿美元，增幅41.6%[15] - 股东权益从2.29亿美元增长至3.349亿美元，增幅46.2%[15] - 递延收入从1899万美元减少至1838万美元，下降3.2%[15] - 应计研发成本显著增长至1540.6万美元，较2024年底669.8万美元增长130%[57] - 公司现金及等价物与可售证券总额从2024年底2.467亿美元增长至2025年6月30日的3.55亿美元，增幅43.9%[122] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物与有价证券总额为3.55亿美元，较2024年12月31日的2.467亿美元增长43.9%[192] 租赁承诺 - 公司经营租赁负债现值为528.4万美元，加权平均贴现率为10.25%[65][67] - 2025年剩余期间最低租赁付款额为325.1万美元（2026年）[65] - 经营租赁权资产余额为321.8万美元[66] - 公司经营租赁总负债为582.7万美元，其中1年内到期140.2万美元，1-3年内到期442.5万美元[176] - 2023年12月确认新增38,000平方英尺租赁使用权资产和租赁负债410万美元[178] - 2022年4月确认新增15,000平方英尺租赁使用权资产和租赁负债180万美元[177] - 2021年确认2,485平方英尺租赁扩展产生使用权资产和负债70万美元，新增2,357平方英尺产生80万美元[180] - 2025年1月签订7,581平方英尺新租约，初始年租金70万美元且每年递增2%[181] - 2018年签署23,000平方英尺租约起始年租金90万美元且每年递增3%[176] 未完成履约义务和预付款 - 截至2025年6月30日，公司有490万美元预付款与未完成履约义务相关，其中130万美元涉及终止项目[77] - 截至2025年6月30日，公司有1350万美元Biogen预付款与未完成履约义务相关[90] 股权激励 - 截至2025年6月30日，公司未确认股票期权补偿成本为3610万美元，预计在2.7年内确认[96] 税务支出 - 2025年上半年确认联邦所得税费用110万美元及州所得税费用10万美元，主要源于与Biogen合作收入[103] 业务线表现 - 主要收入来源Zorevunersen项目2025年上半年收入1.728亿美元，较去年同期904.8万美元增长超18倍[107] 产品开发进展 - 公司主要产品zorevunersen（STK-001）用于治疗Dravet综合征，于2019年底向FDA提交IND申请，2020年8月在MONARCH 1/2a期研究中以10mg剂量完成首例患者给药，2025年5月启动EMPEROR 3期研究并于同年8月完成首例患者给药[200] - 公司另一产品STK-002用于治疗ADOA，于2023年初向英国MHRA提交CTA申请，2023年4月获得授权，2025年8月宣布启动1期试验但尚未开始患者给药[201] - 1/2a期开放标签研究显示zorevunersen使中位惊厥发作频率较基线降低，但该结果基于美国MONARCH和英国ADMIRAL研究的合并数据[206] - 公司需在非人类灵长类动物中完成符合GLP规范的毒理学研究、生物分布研究和最小有效剂量研究[207] - FDA曾对zorevunersen部分剂量实施部分临床暂停，要求补充临床前试验数据[211] - 2022年11月公司基于监管机构意见和灵长类动物毒理学数据，决定将开放标签扩展研究中的慢性给药剂量限制为美国30mg（SWALLOWTAIL研究）和英国45mg（LONGWING研究）[212] 管理层讨论和指引 - 公司目前无产品销售收入且预计多年内不会产生收入，所有资源集中于zorevunersen和STK-002开发[201] - 现金及等价物和可售证券总额为3.55亿美元，预计可维持运营至2028年中[125] - 截至2025年6月30日，公司持有现金及等价物3.55亿美元，预计可支撑运营至2028年中[164][167] - 公司承认存在重大经营亏损历史，预计未来将继续亏损，需要额外融资支持研发[203] - 所有产品候选物需通过FDA、EMA或MHRA等监管机构批准才能商业化[202] - 监管审批可能延迟或被拒绝，且批准适应症可能比寻求范围更窄[213] 公司资格与风险 - 公司符合"较小报告公司"标准：非关联方持股市值低于7亿美元且年收入低于1亿美元[40] - 公司符合"小型报告公司"资格，非关联方持股市值低于7亿美元且年收入低于1亿美元[188] - 公司面临利率风险，但认为利率立即上升10%不会对投资价值产生重大影响[192] - 通货膨胀风险主要影响临床试验成本，但未对业务产生实质性影响[193] 其他财务数据 - 南安普顿协议下公司确认子许可费用负债820万美元[69] - 专利相关费用支出保持稳定，2025年二季度为4万美元[69] - 公司累计赤字达4.014亿美元[123] - 2025年第二季度营业收入亏损2730万美元，较去年同期2934万美元亏损收窄7%[149] - 利息收入贡献379万美元（2025年Q2），同比增长2.5%[149] - 2025年上半年加权平均普通股数量为5810.96万股（基本）和5968.15万股（稀释），同比分别增长13.3%和16.4%[99] - 2025年第二季度未计入稀释股计算，因具有反稀释效应的潜在普通股达1154.04万股（含952.38万份期权）[102]