收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度净亏损约2590万美元，2024年同期为1100万美元[176] - 2025年上半年净亏损约5030万美元，2024年同期为2080万美元[176] - 累计赤字达约2.501亿美元[176] - 临床开发收入2025年第二季度为0，2024年同期为400万美元[180] - 2025年上半年临床开发收入为0，2024年同期为890万美元[180] 成本和费用（同比环比） - 公司2025年第二季度研发费用为2204.7万美元，同比增长76%，主要驱动因素包括人员薪酬增加391.4万美元（109%）和杜氏肌营养不良症项目费用增加387.3万美元（65%）[182] - 2025年上半年研发费用总计4096.3万美元，同比增长74%，其中杜氏肌营养不良症项目费用增加630.0万美元（56%），外泌体平台研究费用增加101.0万美元（60%）[183] - 公司2025年第二季度管理费用为567.2万美元，同比增长85%，主要由于人员薪酬增加130.2万美元（155%）和其他公司费用增加71.6万美元（218%）[188] - 2025年上半年管理费用总计1173.9万美元，同比增长65%，其中股票薪酬增加113.9万美元（32%），人员薪酬增加202.5万美元（125%）[188] 现金及等价物和融资活动 - 公司现金及等价物和可交易证券总额约为1.228亿美元[173] - 2025年1月收到日本新药公司1000万美元里程碑付款[173] - 2024年第四季度提交BLA申请触发第二笔1000万美元里程碑付款[173] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为2324.1万美元，较2024年底增加1128.7万美元[198] - 公司总现金及有价证券从2024年底的1.515亿美元降至2025年6月30日的1.228亿美元，主要由于商业化准备支出[200] - 公司通过公开募股发行5,073,800股普通股，每股17美元，总收益约8630万美元[212] - 公司通过私募向Nippon Shinyaku发行2,798,507股普通股，每股5.36美元，总收益约1500万美元[213] - 公司通过ATM计划出售9,228,383股普通股，平均每股8.13美元，总收益约7500万美元[216] - 公司获得CIRM资助约340万美元用于临床研究，需自筹资金约230万美元[217] - 公司将CIRM资助转为贷款，截至2025年6月30日负债余额约340万美元，潜在利息最高710万美元[219][220] 业务合作与收入确认 - 公司与Nippon Shinyaku签订美国分销协议，获得3000万美元预付款，并可能因达到销售里程碑获得最高6.05亿美元[206] - 公司获得日本分销协议1200万美元预付款，潜在开发和销售里程碑付款最高8900万美元[208] - 公司与Nippon Shinyaku签订欧洲分销协议，预计获得2000万美元预付款，潜在里程碑付款最高7.15亿美元[211] - 已全额确认日本新药公司5000万美元开发里程碑付款[180] - 3000万美元预付款和首笔1000万美元里程碑付款按HOPE-3试验完成比例确认收入[180] - 公司负责deramiocel的临床开发和制造，Nippon Shinyaku负责美国和日本的分销[206][208] - 公司在美国和日本分销协议中，产品收入分成比例分别为30%-50%和两位数[206][208] - 里程碑付款分为开发里程碑和销售里程碑两类，在完成绩效义务后确认为收入[231] - 收入确认采用比例完成法或直线法，以临床试验患者访视进度作为衡量标准[233] 研发投入与未来计划 - 公司预计2025年在杜氏肌营养不良症项目上将投入4500万至5000万美元，用于CMC扩展、产品库存建设、临床和监管费用[194] - 公司预计2025年在外泌体平台研发上将投入500万至700万美元，主要用于临床前研究和制造相关费用[195] 现金流与资金状况 - 公司2025年上半年经营活动现金流为-2655.6万美元，同比增加1300万美元的现金流出，主要由于净亏损增加2950万美元[201] - 公司预计当前资金可支持运营至2026年第四季度[197] 会计政策与财务披露 - 研发费用主要包括人员成本、临床试验费用、制造设施租金等，除某些资本化无形资产外均费用化[235] - 临床试验费用根据合同类型（固定金额、可变金额或混合模式）进行预估和计提[236][238] - 股票期权和限制性股票奖励的公允价值通过Black-Scholes模型计算，计入研发或行政费用[242][243] - 2024年11月FASB发布ASU 2024-03，要求自2026年起在利润表中分项披露费用明细[246] - 短期（1年内）和长期递延收入根据运营计划估算，可能随计划调整而变化[234] - 临床费用计提依赖CRO提供的未开票成本估算，实际金额可能与预估存在差异[238][245] 投资与风险管理 - 公司投资组合主要配置于货币市场基金和短期美国国债，利率波动100基点对公允价值无重大影响[249] - 公司现金及现金等价物和可交易证券的公允价值约为1.228亿美元[248]