财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司2025年上半年净亏损4470万美元 较2024年同期3540万美元扩大26.3%[114] - 2025年第二季度净亏损2201.6万美元，较2024年同期的1849.2万美元扩大19.1%[132] - 公司净亏损季度和年度间波动显著，主要取决于研发活动的时间、范围和结果[115] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第二季度研发费用达1936.6万美元，较2024年同期的1574.4万美元增长23.0%[132] - 2025年第二季度总运营费用2608.1万美元，较2024年同期的2105.9万美元增长23.8%[132] - 2025年上半年研发费用3713.1万美元，较2024年同期的2928.5万美元增长26.8%[132] - 研发费用在2025年第二季度为1936.6万美元，相比2024年同期的1574.4万美元增长23.0%[134] - 2025年上半年研发费用为3713.1万美元，相比2024年同期的2928.5万美元增长26.8%[134][136] - 2025年第二季度行政管理费用为671.5万美元，相比2024年同期的531.5万美元增长26.2%[140] - 2025年上半年行政管理费用为1486.9万美元，相比2024年同期的1055.3万美元增长40.9%[141] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 利息收入在2025年上半年增加180万美元，主要因2024年11月私募融资后现金及短期投资增加[144] - 2025年上半年利息收入613.4万美元，较2024年同期的435.5万美元增长40.8%[132] - 其他收入在2025年上半年增加110万美元，主要来自华盛顿州和纽约州的税收退款[145] - 2025年上半年经营活动净现金流出4023.6万美元，投资活动净流出3759.5万美元[154] - 2025年上半年公司经营活动现金流出4020万美元，净亏损4470万美元[155] - 2025年上半年投资活动现金流出1.494亿美元用于购买投资，90万美元用于购买物业和设备[158] - 2025年上半年融资活动现金流量不显著[160] NGN-401项目进展 - 公司NGN-401 1E15 vg剂量组在4名疗效评估参与者中观察到23项发育里程碑/技能改善[102] - 公司NGN-401临床1/2期试验完成10名参与者1E15 vg剂量给药[105] - 公司注册试验Embolden将采用20名患者样本量 包含1/2期最后1名参与者[106] - 公司NGN-401获得FDA RMAT认定及START试点项目资格[109] NGN-401项目安全性 - 公司3E15 vg高剂量组因超炎症综合征致死事件中止使用该剂量[107] NGN-101项目状态 - 公司NGN-101 CLN5巴顿病项目RMAT申请被拒绝[111] - 2024年11月NGN-101 CLN5巴顿病基因治疗项目因RMAT申请被FDA拒绝而暂停推进[116] 研发费用按项目分析 - Rett综合征项目费用在2025年第二季度增长425.4万美元，主要因NGN-401临床试验成本增加240万美元[135] - 巴顿病项目费用在2025年第二季度减少133.3万美元，因项目优先级降低导致临床试验成本减少100万美元[135] 公司资金状况 - 公司现金及短期投资总额为2.745亿美元 累计赤字达3.07亿美元[114] - 公司自成立以来累计募集净资金约5.219亿美元[114] - 截至2025年6月30日，公司持有现金及短期投资2.745亿美元[149] 公司收入状况 - 公司无任何获批商业销售产品，亦未从产品销售产生任何商业收入[116] 税务相关资产 - 截至2024年12月31日，公司拥有联邦净经营亏损结转额3.198亿美元，州净经营亏损结转额3960万美元[130] - 截至2024年12月31日，公司拥有联邦研发税收抵免结转额790万美元及联邦孤儿药税收抵免结转额480万美元[130] 生产设施 - 公司拥有休斯顿cGMP生产基地支持临床产品生产[112] 租赁承诺 - 纽约总部租赁6000平方英尺办公空间，租约至2026年6月[161] - 休斯顿制造设施租赁42,342平方英尺，租约至2029年8月[162] - 西雅图Blaine租赁33,300平方英尺研发空间，租约至2029年2月[163] - 西雅图Eastlake租赁6,272平方英尺研发空间，租约至2026年9月，转租可获得160万美元租金收入[164] 或有负债 - 租赁CVR负债截至2025年6月30日为118.1万美元（流动44.3万+非流动73.8万）[168] - 知识产权CVR负债29.5万美元[168] - 销售税CVR负债41.1万美元[168]