财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第二季度收入385万美元，同比增加180万美元（增长88%）[95] - 公司净亏损在2024年达到3.223亿美元，2023年为2.122亿美元，同比增长51.9%[79] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第二季度研发支出1.381亿美元，同比增加7419万美元（增长116%）[94] - 2025年第二季度行政支出3686万美元，同比增加1613万美元（增长78%）[94] - 研发费用增加7420万美元，其中外部成本增加6090万美元，内部成本增加1320万美元[97] - 单克隆抗体生产相关制造成本增加2140万美元[97] - 人事成本增加1200万美元[97] - 一般及行政费用增加1610万美元，主要因人事成本增加800万美元和专业费用增加490万美元[98] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 2025年第二季度其他收入1383万美元，同比增加199万美元（增长17%）[94] - 其他收入因投资收入增加200万美元[99] - 经营活动中使用的净现金为3.245亿美元，同比增加1.891亿美元[107][108] - 投资活动提供净现金3.427亿美元，主要来自有价证券到期收益5.93亿美元[109] - 截至2025年6月30日，公司累计赤字达12亿美元[79] - 截至2025年6月30日，公司持有现金及等价物和有价证券12亿美元[103] - 公司现金及等价物约12亿美元，预计可支撑至少12个月运营[80] 业务线表现：del-zota - del-zota在5 mg/kg剂量组中7名参与者和10 mg/kg剂量组中10名参与者显示肌肉递送、外显子跳跃和肌营养不良蛋白产生等关键生物标志物数据[63] - del-zota计划在2025年底提交首个生物制剂许可申请（BLA）[63][67] 业务线表现：del-desiran - del-desiran全球3期HARBOR试验完成入组，共159名参与者[65][66] - del-desiran计划在2025年第四季度分享MARINA-OLE试验长期4mg/kg疗效和安全性数据[66] - HARBOR研究顶线数据预计在2026年第二季度读出[72] - del-desiran在美国、欧盟和日本的上市申请预计2026年下半年开始提交[72] 业务线表现：del-brax - del-brax生物标志物队列完成入组，共51名参与者[69] - del-brax计划在2026年第二季度分享FORTITUDE生物标志物队列顶线数据[69] - del-brax计划在2026年下半年提交加速批准BLA申请[69] - FORTITUDE-3 3期研究将评估约200名FSHD患者，每六周注射2 mg/kg del-brax或安慰剂[75] 合作与融资 - 与百时美施贵宝合作获得1亿美元预付款（含6000万现金及4000万股权融资）[81] - 百时美施贵宝合作潜在里程碑付款达21.75亿美元（研发13.5亿+商业8.25亿）[81] - 礼来合作预付款2000万美元，单靶点最高潜在付款4.05亿美元[82] - 公司通过销售协议可发行普通股筹资最多4亿美元[100] - 2025年7月1日至8月7日期间公司出售5646583股普通股，获得净收益1.855亿美元[101]