产品批准与监管里程碑 - Sephience™ (sepiapterin) 于2025年7月28日获FDA批准用于治疗PKU，并于2025年6月19日获EC批准在EEA上市[198] - Emflaza®用于治疗5岁及以上DMD患者的七年孤儿药独占权已于2024年2月到期[213] - Emflaza®用于治疗2至5岁DMD患者的孤儿药独占权将于2026年6月到期[214] - Evrysdi已在超过100个国家获得上市许可，并于2023年8月获欧盟批准扩大至2个月以下婴儿[217] - 需向Censa原股东支付总计2500万美元现金以获得欧盟对Sephience治疗PKU的上市许可[325] - 需向Censa原股东支付总计3250万美元现金以获得FDA对Sephience治疗PKU的美国上市批准[325] - 公司需向Censa原股东支付总计5750万美元的监管里程碑付款（欧洲2500万美元，美国3250万美元）[235] - 公司可能需向BioElectron支付7500万美元的vatiquinone监管里程碑付款[236] - 2026年可能向BioElectron支付总计7500万美元现金或普通股（取决于vatiquinone监管里程碑达成）[326] 业务发展与合作协议 - 公司与诺华达成votoplam合作协议，获得10亿美元首付款和最高19亿美元的里程碑付款[228] - 与诺华合作获得9.927亿美元许可收入，其中992.7亿美元为六个月期间确认，2.9亿美元为第二季度确认[248] - 根据SMA许可协议，公司已累计获得6.396亿美元特许权使用费和3.1亿美元里程碑付款[245] - 公司收到Royalty Pharma的现金对价总额为19亿美元，以换取Evrysdi全球净销售额90.49%的特许权使用费[227] - 公司行使第一份卖出期权获得2.418亿美元现金对价[227] - 公司支付约2.25亿美元现金作为前期对价，以取消Censa前证券持有人基于sepiapterin产品净销售额的付款权[204] - 公司承诺在产品净销售额达到特定里程碑时支付约9000万美元的额外里程碑付款，例如首个连续三年净销售额超30亿美元[204] - 根据Censa合并协议，公司将在产品净销售额首次连续四个季度超2.5亿美元时支付3000万美元里程碑付款[205] - 根据Censa合并协议，公司将在产品净销售额首次连续四个季度超5亿美元时支付5000万美元里程碑付款[205] - 根据Censa合并协议，公司将在产品净销售额首次连续四个季度超10亿美元时支付8000万美元里程碑付款[205] - 与诺华协议获得10亿美元首付款，潜在里程碑付款最高达19亿美元[312] 收入表现 - 公司2025年上半年净收入为8.017亿美元，2024年同期净亏损为1.908亿美元[230] - 公司2025年第二季度净产品收入为1.183亿美元，同比下降11.2%（2024年同期为1.332亿美元）[241] - 净产品收入为11.83亿美元，同比下降14.9亿美元（11%），主要因Emflaza（下降23%）和Translarna（下降15%）销售下滑[271][290] - 合作与许可收入为2.9亿美元，同比增长100%，主要来自诺华协议10亿美元首付款的部分确认[272][273][274][291] - 特许权使用费收入为5760万美元，同比增长440万美元（8%），因Evrysdi销售额增长[275][292] - 六个月期间合作与许可收入达9.89亿美元，全部来自诺华协议[291] - 六个月净产品收入为2.72亿美元，同比下降3907万美元（13%）[290] - 六个月特许权使用费收入为9404万美元，同比增长970万美元（12%）[292] - 制造收入为0.0百万美元，同比下降170万美元（100%）[293] - 公司从Evrysdi获得的特许权使用费收入增长，2025年第二季度为5760万美元，较2024年同期的5320万美元增长8.3%[247] 产品净销售额 - Translarna™ (ataluren) 在截至2025年6月30日的季度净销售额为5950万美元[208] - Emflaza® (deflazacort) 在截至2025年6月30日的季度净销售额为3640万美元[210] 地区市场收入表现 - 美国市场净产品收入从2024年第二季度的4729.6万美元下降至2025年同期的3635.3万美元，降幅达23.1%[241] - 俄罗斯市场收入大幅增长，2025年第二季度达1812.4万美元，较2024年同期的214.6万美元增长744.8%[241] - 巴西市场收入增长34.8%，从2024年第二季度的3037.5万美元增至2025年同期的4095.1万美元[241] 成本与费用 - 研发费用2025年第二季度为1.1299亿美元，较2024年同期的1.32169亿美元下降14.5%[256] - 里程碑费用减少1500万美元，因2024年5月已完成sepiapterin的监管里程碑支付[259] - 设施及其他费用下降，2025年第二季度为915.4万美元，较2024年同期的1173.2万美元减少22%[262] - 研发费用为1.13亿美元，同比下降1910万美元（15%），因2024年应付Censa前证券持有人的1500万美元监管里程碑减少[279] - 销售及行政费用为8526万美元，同比增长1576万美元（23%），因支持商业组合扩张的投资增加[280] - 产品、合作和许可销售成本（不含无形资产摊销）为2430万美元，同比下降600万美元（20%）[294] - 无形资产摊销费用为790万美元，同比下降4650万美元（86%）[295] - 研发费用为2.22亿美元，同比下降2630万美元（11%）[296] - 销售、一般和行政费用为1.662亿美元，同比增加2350万美元（16%）[298] 利息与税务 - 公司可转换优先票据每年需支付430万美元现金利息[234] - 净利息费用为3036万美元，同比下降1313万美元（30%），因可售证券投资收入增至1840万美元[284] - 所得税收益为620万美元，同比改善1965万美元，因2025年额外税收属性预计使用[286] - 利息费用净额为6450万美元，同比下降1990万美元（24%）[301] - 所得税费用为5710万美元，同比增加3670万美元（超过100%）[303] - 2026年可转换票据需每半年支付现金利息，年度资金需求总额为430万美元[324] 现金流与资金状况 - 公司持有现金、现金等价物和可售证券总计19.9亿美元[313] - 经营活动产生净现金8.118亿美元，去年同期为净流出70万美元[316] - 公司预计现有产品销售收入、现金及现金等价物和有价证券可支撑至少未来12个月运营支出和资本支出需求[322] - 公司"市场发行计划"剩余可发行普通股总募资额上限为9300万美元[229] 财务风险与资金需求 - 截至2025年6月30日，公司累计赤字为28.452亿美元[230] - 公司需要产生重大收入以实现盈利但可能无法达成[330] - 可能需通过股权融资、债务融资和合作等方式获取大量额外资金[330] - 若融资失败可能需延迟、缩减或终止产品开发及商业化计划[331] - 公司披露2024年报"管理层讨论与分析-资金义务"章节中存在重大合同义务和商业承诺[328] - 截至2025年6月30日期间未发生重大义务和承诺变更[329]