财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度收入为100万美元，2024年同期为40万美元，主要来自Sanwa许可协议和临床供应协议[90] - 公司2025年第二季度收入为103.1万美元，同比增长158%[98] - 公司2025年第二季度净亏损1.156亿美元，同比扩大56%[98] - 2025年上半年净亏损2.124亿美元，非现金支出4100万美元[111] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年上半年研发费用达1.565亿美元，同比增长40%，主要因临床项目推进和临床成本增加[99][101] - 2025年第二季度销售及行政费用同比增长101%至4984万美元，主要因人员费用增加1200万美元[103] - 2025年上半年Paltusotine项目研发费用增长21%至3065万美元[102] - Atumelnant项目研发费用同比激增117%至1093万美元[102] 财务数据关键指标变化（其他财务数据） - 2025年上半年投资证券收入增加1230万美元，主要来自证券投资收益[104] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物减少80%至5372万美元[105] - 公司投资证券总额增长5%至11.426亿美元，部分抵消了现金减少的影响[105] - 公司累计赤字达11.645亿美元，较2024年底增加22%[105] - 截至2025年6月30日，公司持有12亿美元无限制现金及投资证券，累计亏损达12亿美元[111] - 2025年上半年运营现金净流出17.43亿美元，同比增长73%，主要因研发及商业化成本增加[111] - 2025年上半年投资活动现金净流出4.8亿美元，同比减少10%[111] - 2025年上半年融资活动现金流入仅1149万美元，较去年同期骤降97%[111] 业务线表现（Paltusotine） - 公司主要候选药物paltusotine在美国FDA的审查按预期进行，用于治疗肢端肥大症，预计PDUFA目标行动日期为2025年9月25日[84][90] - 欧洲药品管理局(EMA)已接受paltusotine的营销授权申请(MAA)，预计2026年上半年做出决定，并授予其孤儿药资格(ODD)[84] - 公司估计美国约有11,000名可治疗的肢端肥大症患者，每年新增约500名患者，另有至少17,000名未确诊患者[84] 业务线表现（Atumelnant） - atumelnant在CAH(先天性肾上腺增生症)的Phase 2 TouCAHn开放标签研究中显示显著降低关键生物标志物A4水平，并启动开放标签扩展研究[84] - 公司计划在2025年下半年启动atumelnant的儿科CAH研究BALANCE-CAH，设计为三部分无缝研究(Phase 2/3/OLE)[87] - 公司预计在2026年上半年启动atumelnant治疗ACTH依赖性库欣综合征(ADCS)的Phase 2/3试验[87] 业务线表现（CRN09682） - 公司获得CRN09682(非肽药物偶联物)的IND许可，计划开展Phase 1/2剂量递增研究，预计共招募150名参与者[87] 管理层讨论和指引 - 公司累计净亏损，预计未来研发费用将大幅增加以推进临床试验和临床前研究[88][93] - 公司目前无产品销售收入，收入主要来自研发补助和许可协议，未来可能通过股权融资等方式筹集资金[89][90] - 公司计划通过股权发行、债务融资或其他资本来源（包括潜在合作、许可等）来满足未来现金需求，可能导致股东权益稀释[106] - 2025年6月21日签订ATM发行协议，可发行最多3.5亿美元普通股，销售代理佣金率为3%[109] - 截至2025年7月29日，公司流通普通股为9420万股，未行权股票期权1500万股，未归属限制性股票单位220万股[110] - 公司持续面临全球信贷市场波动风险，包括利率上升、美元汇率波动及国际贸易政策影响[106] - 若无法获得融资，公司可能需延迟或终止产品开发及商业化计划[108]