收入表现（同比/环比） - 第二季度总收入为1.789亿美元，同比下降4.2%[5][10] - Evrysdi特许权收入5760万美元，同比增长8.3%[8][10] 利润表现（同比/环比） - 第二季度净亏损6480万美元，较去年同期9920万美元亏损收窄34.6%[8][10] - 发行在外普通股79,378,145股，每股基本亏损0.83美元[8][10] 成本和费用（同比/环比） - 研发费用1.13亿美元（GAAP）和1.04亿美元（非GAAP），同比下降14.5%[8][10] 业务线表现 - DMD特许经营权收入为9600万美元，其中Translarna收入5950万美元，Emflaza收入3640万美元[5][8] 产品进展与监管审批 - Sephience获得欧盟（6月19日）和FDA（7月28日）批准，日本审批预计2025年第四季度完成[5] - Translarna用于治疗nmDMD的Study 041临床试验为随机、18个月、安慰剂对照研究，随后进行18个月开放标签扩展[20] - 需要维持Translarna在巴西、俄罗斯和其他地区的nmDMD治疗营销授权[20] - 欧洲委员会采纳CHMP对Translarna的否定意见可能影响其他监管机构[20] 现金及资金状况 - 现金及有价证券为19.892亿美元，较2024年底增长74.5%[8][12] - 与Censa前股东达成协议，支付2.25亿美元预付款购买Sephience全球销售分成义务[5] - 公司现金资源充足性及未来为可预见和不可预见支出获取融资的能力存在不确定性[20] 管理层讨论和指引 - 2025全年收入指引6.5-8亿美元，研发及行政费用指引8.05-8.35亿美元（GAAP）[8][14] 潜在财务义务与风险 - 公司可能因Upstaza/Kebilidi的销售里程碑和或有支付而承担付款义务[20] - 公司可能因Sephience的监管和销售里程碑及或有支付而承担付款义务[20] - 公司可能因vatiquinone的监管和销售里程碑及或有支付而承担付款义务[20] - 公司根据与诺华的许可合作协议有权获得开发、监管和销售里程碑付款、利润分成和特许权使用费[20] 业务与监管风险提示 - 任何产品（包括Sephience、Translarna等）都无法保证获得或维持监管批准或商业成功[21] - 前瞻性陈述仅代表公司截至新闻发布日的观点，且无计划更新或修订[22]