已上市药物净销售额（同比变化） - TAVALISSE在2025年上半年净产品销售额为6850万美元，同比增长2110万美元或44%[128] - REZLIDHIA在2025年上半年净产品销售额为1310万美元，同比增长310万美元或31%[129] - GAVRETO在2025年上半年净产品销售额为2080万美元，而2024年同期为190万美元[130] - TAVALISSE净产品销售额在2025年第二季度为4010万美元，同比增长52%[199] - REZLIDHIA净产品销售额在2025年第二季度为700万美元，同比增长36%[199] - GAVRETO净产品销售额在2025年第二季度为1180万美元[199] 合作与许可协议付款 - 公司向MDACC提供了530万美元资金用于olutasidenib的临床开发合作[134] - 与CONNECT的合作协议涉及最高300万美元的资金支持[136] - 公司支付给Lilly的ocadusertib开发成本份额总计2140万美元[139] - 公司为REZLIDHIA支付200万美元首付款，潜在开发和监管里程碑付款最高6,750万美元，商业里程碑最高16,550万美元[163] - 公司于2024年9月与Kissei达成合作，授予其在日本、韩国和台湾开发商业化olutasidenib的独家权利[171] - 公司于2024年11月与Dr. Reddy's达成商业许可协议，授予其在拉丁美洲、南非等地区开发商业化olutasidenib的独家权利[172] - 与Blueprint资产购买协议包含未付购买对价及潜在商业监管里程碑付款[248] - 与Forma许可协议涉及潜在开发监管里程碑付款及分层特许权使用费[245] 临床试验与研发进展 - R289的1b期研究计划招募约86名患者[132] - 三名患者实现红细胞输注独立性≥8周[132] - R289的中位红细胞输注独立性持续时间为29周[132] - TAVALISSE III期临床试验纳入150名ITP患者，其中三分之二接受100mg每日两次给药[144] - TAVALISSE在第一项III期研究中达到主要终点，18%治疗组患者实现血小板稳定应答，安慰剂组为0%[144] - TAVALISSE在第二项III期研究中治疗组应答率为16%，安慰剂组为4%[144] - REZLIDHIA在R/R AML治疗中展示35%的CR+CRh率，其中超过90%应答者达到完全缓解[162] - REZLIDHIA在153名患者的2期试验中达到主要疗效终点，完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为33.3%（30% CR和3% CRh）[164] - REZLIDHIA试验中位CR/CRh持续时间为13.8个月，总缓解率（ORR）为46%，中位ORR持续时间为11.7个月[164] - REZLIDHIA试验中位总生存期为10.5个月，获得CR/CRh的患者18个月生存率估计为87%[164] - REZLIDHIA在2期试验中显示出28.1个月的延长中位完全缓解持续时间[166] - R289的1b期研究预计招募约86名患者（剂量递增阶段最多36名，剂量扩展阶段最多40名，探索性队列10名预处理较少的低危MDS患者）[185] 收入与合同收入 - 2025年第二季度确认了4000万美元的合作合同收入[139] - 公司总营收在2025年第二季度为1.01685亿美元，同比增长6484.4万美元[198] - 与Lilly合作的合同收入在2025年第二季度包含4000万美元的非现金收入[200] - 来自McKesson Corporation的收入占比在2025年第二季度为31%[198] - 来自Lilly的收入占比在2025年第二季度为39%[198] - 公司递延收入截至2025年6月30日为140万美元[201] 成本与费用（同比变化） - 研发费用在2025年第二季度为682.1万美元，同比增长128.1万美元[205] - 产品销售成本在2025年第二季度为450.4万美元，同比增长169.7万美元[203] - 研发费用在截至2025年6月30日的六个月内同比增加，主要由奥鲁他尼研究临床开发项目时间安排导致的临床试验相关费用增加270万美元，以及IRAK 1/4抑制剂项目进展活动推动[208] - 研发费用中其他各类费用增加100万美元[208] - 研发费用分类显示：研究类别从2024年六个月的861千美元增至2025年同期的781千美元，开发类别从9,467千美元增至12,877千美元，其他类别从1,238千美元增至1,599千美元[214] - 其他研发费用中，2025年上半年分配设施成本为20万美元（2024年同期：30万美元），股权激励费用为140万美元（2024年同期：100万美元）[215] - 销售、一般及行政费用在2025年第二季度同比增加，主要因人员相关成本和股权激励费用增加150万美元，其他各类销售行政费用增加60万美元，部分被咨询和第三方服务减少90万美元抵消[218] - 销售、一般及行政费用在2025年上半年同比增加，主要因人员相关成本增加250万美元和其他各类费用增加100万美元，部分被咨询和第三方服务减少150万美元及股权激励费用减少150万美元抵消[219] 利息与税务 - 利息收入从2024年上半年的114.5万美元增至2025年同期的134.4万美元，利息支出从390.3万美元降至372.7万美元[221] - 所得税准备金在2025年上半年为43.4万美元，主要与预估州税相关，而2024年同期因税前账面亏损未计提[222][223] 现金流与财务状况 - 现金及短期投资从2024年底的7,730万美元增至2025年6月30日的10,840万美元[229] - 经营活动现金流从2024年上半年净流出471.1万美元改善为2025年同期净流入2,964.4万美元[230] 产品市场与患者群体 - 公司产品组合包括3款已上市药物：TAVALISSE®（治疗成人慢性ITP）、REZLIDHIA®（治疗R/R AML）和GAVRETO®（治疗RET+ NSCLC及晚期甲状腺癌）[141] - TAVALISSE针对的美国慢性ITP患者群体约81,300名成人[142] - REZLIDHIA针对的mIDH1 R/R AML患者约1,000名，占美国AML总预计病例22,000例（2025年）的4.5%[160] - 美国每年预计有超过226,000名成人患者被诊断出肺癌，NSCLC占所有肺癌诊断的85-90%，RET融合约占NSCLC患者的1-2%[174] 监管批准与独占权 - TAVALISSE于2018年4月获FDA批准，2018年5月在美国上市[146] - GAVRETO于2024年6月完成NDA转移并开始在美国商业化销售[177] - GAVRETO获得FDA新化学实体独占权至2025年9月，孤儿药独占权至2027年9月用于治疗RET融合阳性NSCLC[179][180] 特许权使用费与分成协议 - REZLIDHIA的销售分成协议包含低十位数到中三十位数的分级特许权使用费[163] 债务与融资安排 - MidCap信贷协议提供6000万美元定期贷款，截至2025年6月30日已全额提取[238] - 与Jefferies的公开市场销售协议可发行最多2.5亿美元证券，其中1亿美元为普通股[237] - MidCap信贷协议未偿还本金6000万美元，其中2250万美元需在12个月内偿还[249] - 未来利息及最终费用支付总额为1100万美元，其中580万美元需在12个月内支付[249] 合同承诺与潜在负债 - 现有合作协定下未来或有付款总额约为15亿美元[236] - 合同制造商协议可能产生的取消费用约为2250万美元，其中2025年剩余期间需支付300万美元[243] - 放弃ocadusertib共同资助权后释放4000万美元成本分担负债[244] - 租赁协议合同承诺总额为140万美元，其中60万美元需在12个月内支付[250]