财务数据关键指标变化：收入和利润 - WAKIX®净收入为2.005亿美元，同比增长16%，平均患者数增加400人至7600人[2][3][16] - 第二季度GAAP净收入为3980万美元，非GAAP调整后净收入为5380万美元，同比增长116%[17] - 第二季度净产品收入同比增长16.0%至2.004亿美元[50] - 上半年净产品收入同比增长17.7%至3.852亿美元[50] - 第二季度净利润同比大幅增长243.2%至3978万美元[50] - 上半年净利润同比增长71.0%至8534万美元[50] - 第二季度GAAP每股收益为0.68美元，非GAAP调整后每股收益为0.92美元[52] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用为5020万美元，同比下降21.1%，主要由于上年同期IPR&D费用较高[18] - 销售与营销费用为3010万美元，同比增长5.5%；行政管理费用为3390万美元，同比增长24.6%[18] - 总运营费用为1.142亿美元，同比下降4.3%[18][19] - 研发费用第二季度同比下降21.1%至5016万美元[50] 财务数据关键指标变化：资产和负债 - 现金及投资总额为6.723亿美元，较2024年底的5.761亿美元有所增长[2][19] - 现金及现金等价物较2024年底增长20.5%至5.461亿美元[51] - 总资产同比增长10.9%至11.08亿美元[51] - 股东权益同比增长17.3%至7.731亿美元[51] - 无形资产净值同比下降10.5%至1.013亿美元[51] 业务线表现：WAKIX® - WAKIX在嗜睡症成人临床试验中最常见不良反应为失眠6%和恶心6%及焦虑5%[29] - WAKIX在儿科临床试验中最常见不良反应为头痛19%和失眠7%[30] - 强CYP2D6抑制剂会使pitolisant暴露量增加2.2倍需减半剂量[31] - 强CYP3A4诱导剂会使pitolisant暴露量减少50%[31] 业务线表现：研发管线进展 - Fragile X综合征III期试验顶线数据预计2025年第三季度公布，目标患者群体达8万人[2][3][5][6] - 与CiRC Biosciences达成研究合作，支付1500万美元预付款，潜在里程碑付款每项目1000万美元[14] 业务线表现：市场与患者群体 - 美国发作性睡病患者约17万人[37] - 美国脆性X综合征患者约8万人欧盟和英国约12.1万人[41] - 约60%完全甲基化FMR1基因的FXS患者不产生FMRP蛋白[42] - 85%的Dravet综合征病例由SCN1A1基因功能缺失突变引起[44] - Dravet综合征估计发病率为1:15,700[44] - 美国Lennox-Gastaut综合征患者约4.8万人[46] 管理层讨论和指引 - 公司重申2025年全年净产品收入指引为8.2亿至8.6亿美元[3][20] 其他重要内容：法律与合作协议 - 与Lupin就WAKIX®专利诉讼达成和解，允许其最早于2030年1月推出仿制药[14]