临床试验进展 - OCU400 Phase 3 liMeliGhT临床试验按计划进行，目标在2026年提交BLA和营销授权申请[137] - OCU400在Phase 1/2临床试验中显示，100%（10/10）的可评估治疗受试者在两年内视觉功能改善或保持[140] - OCU410ST Phase 2/3关键确认性试验于2025年7月开始给药，代表公司第二个晚期临床项目[143] - OCU200 Phase 1临床试验计划在2025年下半年完成，目前正在积极招募患者[126] - OCU410ST在1期临床试验中显示12个月时萎缩性病变生长速度减缓48%[147] - OCU410在1期试验中单次注射后GA病变生长速度减缓23%，视力改善2行/10个字母[148] - OCU200 1期试验设计三个剂量组：0.025mg、0.05mg和0.1mg[150] - 吸入式疫苗OCU500获IND批准，计划2025年Q3启动1期试验[152] 监管与资质 - OCU410ST获得FDA罕见疾病指定（RPDD），用于治疗ABCA4相关视网膜病变，包括Stargardt病、RP19和CORD3[142] - OCU400获得EMA的ATMP分类，加速了这种潜在一次性基因疗法的监管审查时间表[141] - OCU400的扩展访问计划于2024年8月获得FDA批准，可用于治疗成年RP患者[138] - NeoCart在既往研究中显示优于微骨折手术的临床效果，获FDA RMAT认定[151] 财务数据：收入和利润 - 2025年Q2净亏损1473.9万美元，同比改善54.1万美元[153] - 2025年上半年净亏损3010万美元，2024年同期净亏损2720万美元，累计亏损达3.703亿美元[168] 财务数据：成本和费用 - 公司2025年Q2研发费用为840万美元，同比下降50万美元，主要因OCU500相关活动减少[153][155] - 2025年上半年研发支出1793.2万美元，同比增加220.4万美元，主要因人员成本增加[159][161] - 净利息收入减少250万美元，主要由于长期债务利息支出增加250万美元[163] - 其他净收入减少20万美元，主要由于一次性IRS退款和未实现货币收益减少20万美元[164] 财务数据：现金流与融资 - 截至2025年6月30日，公司现金余额为2700万美元，累计融资总额为3.689亿美元，其中3.251亿美元来自普通股和认股权证销售[165] - 2024年11月债务融资获得净收益2920万美元，贷款总额为3000万美元，利率为Prime Rate加4.25%或12.25%中较高者[166] - 2024年公开发行3270万股普通股，每股价格1.15美元，净收益3470万美元[167] - 2025年上半年经营活动现金流出3010万美元，投资活动现金流出20万美元，融资活动现金流出120万美元[169] - 2025年上半年运营现金流出主要由于净亏损3010万美元，非现金项目调整包括370万美元股权补偿和180万美元折旧摊销[170] - 公司现有现金2700万美元不足以支持未来12个月运营，需寻求额外融资[177] - 公司存在持续经营重大疑虑，因研发和商业化产品候选需要持续大量支出[178] 业务合作与战略 - 公司与韩国合作伙伴签订具有约束力的条款书，可能获得高达1100万美元的前期许可费和近期开发里程碑付款，以及25%的净销售额分成[135] - 公司计划在2027年提交OCU410ST的BLA申请，作为三年内提交三个BLA的战略目标的一部分[124] - 公司预计在2025年第四季度完成与Carisma Therapeutics Inc.的合并，合并后公司将拥有超过50%的合并后公司股份[130][134] 市场背景 - 美国视力丧失疾病10年经济负担预计达1.34万亿美元[146] - OCU410ST 2/3期试验计划纳入51名受试者，其中34名接受1.5x10^11 vg/mL剂量治疗[147]