收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度净亏损2440万美元，2024年同期为980万美元[160] - 2025年第一季度临床开发收入为0美元，而2024年同期为490万美元[164] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为1891.6万美元，同比增长70%，主要驱动因素包括杜氏肌营养不良症项目支出增加242.7万美元（46%）和外泌体平台研究支出增加85.7万美元（129%）[166] - 2025年第一季度行政管理费用为606.7万美元，同比增长49%，其中股权激励费用增加72.3万美元（32%）[168] 现金及流动性资产 - 公司现金及等价物和可交易证券总额为1.448亿美元（截至2025年3月31日）[159] - 截至2025年3月31日，公司现金及等价物为2879.5万美元，有价证券为1.1598亿美元，总流动性资产约1.448亿美元[179] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物及有价证券公允价值为1.448亿美元[227] 现金流 - 2025年第一季度经营活动现金流出643.3万美元，同比增加520万美元，主要因净亏损扩大1460万美元[180] 业务线表现（杜氏肌营养不良症项目） - 公司核心产品deramiocel针对DMD心肌病的年治疗费用极高且无现有疗法[150] - HOPE-2试验显示deramiocel达到主要疗效终点（PUL v1.2 p=0.01）和心脏终点（LVEF p=0.002）[152] - HOPE-3三期临床试验目前入组105名受试者，分为A/B两个队列[154] - 公司预计2025年将在杜氏肌营养不良症项目上投入4000万至5000万美元，用于CMC扩展、产品库存建设等[173] 业务线表现（外泌体平台） - 外泌体平台StealthX™疫苗IND申请正在审查中，计划2025年Q3启动临床试验[158] - 外泌体平台研发预计2025年投入500万至750万美元，包括与NIAID合作的StealthX™疫苗生产[174] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来将继续产生重大运营亏损，需通过股权/债务融资等方式获取资金[161] - 公司已全额确认来自Nippon Shinyaku的5000万美元开发里程碑付款，包括3000万美元预付款和两笔各1000万美元的里程碑付款[164] 融资和里程碑付款 - 2024年12月完成BLA提交，2025年1月获得日本新药公司1000万美元里程碑付款[159] - 根据美国分销协议，公司有资格在获得营销批准后收取8000万美元里程碑付款，并可能获得最高6.05亿美元销售里程碑付款[187] - 日本分销协议授权Nippon Shinyaku作为deramiocel在日本的独家经销商[188] - 公司在2023年第一季度从日本分销协议中获得1200万美元的首付款，并可能获得高达8900万美元的开发和销售里程碑付款，以及产品收入的两位数分成[190] - 公司与Nippon Shinyaku签订的欧洲区域绑定条款中，将获得2000万美元的首付款，以及高达7.15亿美元的开发和销售里程碑付款[191] - 公司在2024年10月的公开发行中以每股17.00美元的价格出售5,073,800股普通股，总收益约为8630万美元，扣除费用后净收益约为8090万美元[192] - 公司在2024年9月的私募中以每股5.36美元的价格向Nippon Shinyaku出售2,798,507股普通股，总收益约为1500万美元[193] - 公司通过ATM计划在2021年6月至2024年10月期间以平均每股8.13美元的价格出售9,228,383股普通股，总收益为7500万美元，支付佣金和费用约为240万美元[197] 监管进展 - FDA授予BLA优先审评资格，PDUFA目标行动日期为2025年8月31日[151] 补助和负债 - 公司从加州再生医学研究所获得340万美元的资助，用于资助HOPE-Duchenne临床试验，并需自行投入230万美元[198] - 截至2025年3月31日，公司对CIRM奖助金的本金负债余额为340万美元，未计入任何应计利息[200] - 公司选择将CIRM奖助金转换为贷款，可能产生的应计利息高达710万美元，截至2025年3月31日未记录应计利息[201] 会计政策 - 公司使用患者就诊完成百分比作为临床试验绩效衡量标准，收入按比例绩效法或直线法确认[214] - 研发费用主要包括薪资、临床试验成本、患者治疗费用及实验室租金等，除特定资本化资产外均于发生时费用化[217] - 临床试验应计成本基于与CROs等第三方签订的合同估算，可能因实际服务与估算差异产生显著波动[218] - 股票期权公允价值采用Black-Scholes模型计算，需对波动率、无风险利率等关键变量做出假设[222] - 递延收入分为短期（1年内）和长期（超1年），具体确认金额取决于公司运营计划变动[215] - 补助收入在符合报销条件的费用发生时确认，交易价格随奖励条款下的实际支出变动[216] - 临床研究机构费用按季度根据受试者筛选和入组情况计提应计金额[218] - 2024年11月FASB新规要求自2026年起在利润表中分项披露库存采购、员工薪酬等费用类别[225] 其他财务数据 - 累计赤字达2.242亿美元（截至2025年3月31日）[160] - 公司投资组合主要配置货币市场基金和短期美国国债，利率变动100基点对公允价值无重大影响[228] - 公司未在报告期内有任何表外安排[202] - 公司租赁办公和实验室空间，均为经营租赁，未包含续租选项除非有合理确定性[206]