收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度营收达1.586亿美元，相比2024年同期的422万美元大幅增长3,662%[18] - 2025年第一季度实现净利润1.129亿美元，相比2024年同期亏损2,637万美元显著改善[18] - 公司实现净利润1.129亿美元，相比2024年同期净亏损2640万美元实现扭亏为盈[145] - 2025年第一季度净收入为1.129亿美元，而2024年同期净亏损为2640万美元[120] - 总营收1.585亿美元，其中zorevunersen项目贡献1767万美元研发收入[105] - 基本每股收益1.95美元，稀释后每股收益1.90美元，去年同期每股亏损0.57美元[97] 成本和费用（同比环比） - 研发支出从2024年第一季度的2,237万美元增至2025年第一季度的3,268万美元，增长46.1%[18] - 研发费用同比增长46%至3270万美元，其中Zorevunersen项目支出增长近一倍至1690万美元[137][147] - 行政管理费用增长44%至1470万美元，主要因人员成本增加190万美元和专业费用增加230万美元[145][149] - 2025年第一季度股权激励费用达675万美元，其中研发部门280万美元，行政部门395万美元[95] - 员工持股计划(ESPP)平均授予日公允价值每股11.27美元，当期产生补偿费用20万美元[96] - 联邦所得税费用110万美元，州所得税费用10万美元，主要源于Biogen合作收入[100] - 南安普顿协议相关专利费用从2024年第一季度的3万美元增至2025年第一季度的5万美元[68] - 2025年第一季度运营租赁费用为70万美元，与2024年同期持平[67] 现金及现金等价物变化 - 现金及现金等价物大幅增加至2.748亿美元，较2024年12月31日的1.28亿美元增长114.7%[15] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2.748亿美元，较2024年同期1.785亿美元增长53.9%[38] - 货币市场基金类现金等价物公允价值从2024年末1.224亿美元增至2025年3月31日2.702亿美元，增幅120.5%[49] - 公司现金及现金等价物和有价证券从2024年12月31日的2.467亿美元增至2025年3月31日的3.803亿美元[119] - 现金及等价物与有价证券总额达3.803亿美元，预计可支撑运营至2028年中[151][153] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物和可出售证券总额为3.803亿美元，较2024年12月31日的2.467亿美元有所增长[179] 有价证券投资组合 - 可售证券公允价值从2024年末1.187亿美元降至2025年3月31日1.055亿美元，减少11.2%[49] - 美国政府债务证券持仓公允价值从2024年末9313万美元降至2025年3月31日6628万美元，减少28.8%[49] - 公司债券持仓公允价值从2024年末1867万美元增至2025年3月31日2445万美元，增幅31.0%[49] - 商业票据持仓公允价值从2024年末694万美元增至2025年3月31日1478万美元，增幅112.9%[49] - 可售证券加权平均到期期限为0.63年（约7.6个月）[54] - 公司未对可售证券计提信用损失准备，且未确认任何非暂时性减值损失[55] 合作与许可收入 - 公司从Biogen获得1.65亿美元预付款，并有资格获得高达3.85亿美元的额外里程碑付款[78] - 公司从Acadia获得6000万美元预付款，并有资格获得高达9.075亿美元的里程碑付款[70] - 公司从Biogen协议中确认IP许可收入1.507亿美元，全球开发活动收入仅164万美元[88] - 公司与百健（Biogen）达成合作，获得1.65亿美元首付款，并有资格获得总计高达3.85亿美元的开发和商业里程碑付款[125] - 2025年第一季度确认来自百健合作的收入为1.524亿美元[126] - 2025年第一季度确认来自Acadia合作的收入为610万美元[135] - 2025年第一季度收入达1.586亿美元，较2024年同期的420万美元激增1.544亿美元，主要受与Biogen协议中1.508亿美元知识产权许可收入的驱动[145][146] 融资活动 - 通过股权融资活动获得资金，2025年第一季度从员工购股计划和期权行权获得137万美元融资现金流[24] - 公司2024年4月完成公开发行募集净资金1.199亿美元[29] - 2025年4月2日，公司完成公开发行，出售5,555,557股普通股及可购买3,703,730股普通股的预融资认股权证，获得净收益约1.199亿美元[115] - 截至2025年3月31日，公司根据2022年注册声明通过销售协议发行了约700万股普通股，获得净收益6100万美元[118] - 2024年第一季度融资活动净收益130万美元来自受控股权发行销售协议，20万美元来自股票期权行权，20万美元来自员工持股计划[161] 经营现金流 - 经营现金流由负转正，2025年第一季度产生1.318亿美元经营现金流，相比2024年同期使用2,457万美元[24] - 经营活动现金流为正值1.318亿美元，主要得益于净利润及营运资本变动[156][157] - 投资活动产生净现金流1360万美元，主要通过出售3.28亿美元有价证券实现[156][159] - 融资活动产生现金流140万美元，主要来自股票期权行使及员工持股计划[156][160] 负债与合同义务 - 应计及其他流动负债总额从2024年12月31日的1856.7万美元增至2025年3月31日的2433.5万美元，增幅为31.1%[56] - 研发应计成本大幅增加，从669.8万美元增至1554.8万美元，增幅为132.1%[56] - 公司确认与Biogen协议相关的许可费用负债820万美元[68] - 运营租赁负债现值为595万美元，加权平均剩余租期2.3年，贴现率10.25%[64][66] - 截至2025年3月31日，公司总合同义务为595万美元，其中216.7万美元在1年内支付，378.3万美元在1-3年内支付[163] 股权激励计划 - 截至2025年3月31日，未确认的股票期权补偿成本为3860万美元，预计在2.8年内摊销[94] - 限制性股票单位(RSU)未确认补偿成本2370万美元，绩效股票单位(PSU)为150万美元，预计2.9年内摊销[94] - 截至2025年3月31日，2019年股权激励计划剩余187.5万股可供发行[92] 资产与股东权益 - 总资产从2024年12月31日的2.716亿美元增长至2025年3月31日的4.069亿美元，增幅49.8%[15] - 股东权益从2024年12月31日的2.29亿美元增加至2025年3月31日的3.501亿美元，增长52.9%[15] - 累计赤字从2024年12月31日的4.908亿美元减少至2025年3月31日的3.78亿美元，改善23.0%[21] - 截至2025年3月31日，公司累计赤字为3.78亿美元[120] - 累计赤字达3.78亿美元，现金主要用于研发支出[152] 租赁协议 - 2018年8月签署23,000平方英尺租赁协议，年租金90万美元且每年增长3%[163] - 2021年9月扩展23,000平方英尺租赁至2024年12月31日，并新增15,000平方英尺空间，初始月租金各为10万美元[164] - 2023年12月将38,000平方英尺租赁延长至2026年12月31日，确认使用权资产和租赁负债410万美元[165] - 2018年12月签署2,485平方英尺租赁协议，年租金20万美元且每年增长2.5%[166] - 2021年扩展2,485平方英尺租赁至2025年4月30日，新增2,357平方英尺空间，确认使用权资产和租赁负债分别为70万美元和80万美元[167] - 2025年1月签署7,581平方英尺租赁协议，年租金70万美元且每年增长2.0%[168] 业务合作与分摊安排 - 与Biogen的全球开发活动成本分摊比例为：公司承担70%，Biogen承担30%[77] - 截至2025年3月31日，与Acadia协议相关的未实现履约义务对应预付款为1440万美元[75] 经营展望与风险 - 公司预计经营亏损和负现金流将持续，但现有现金及等价物和可售证券足以支撑至少未来12个月的运营支出和资本支出需求[32] - 公司预计现有约3.803亿美元的现金将足以支持运营至2028年年中[122] - 公司目前无产品销售收入，且预计未来多年内仍无法实现收入[188] - 公司运营持续亏损，需要额外融资支持zorevunersen和STK-002的开发，否则可能被迫延迟或终止项目[190] 研发项目进展 - zorevunersen的3期EMPEROR研究预计于2025年第二季度启动，关键数据预计在2027年下半年公布[130] - 公司主要产品zorevunersen (STK-001)于2020年8月在MONARCH 1/2a期研究中以10mg剂量完成首例患者给药，并计划于2025年1月启动EMPEROR 3期研究[187] - STK-002于2023年4月获得英国MHRA的临床试验授权(CTA)，但患者招募和给药尚未开始[188] - zorevunersen在1/2a期开放标签研究中显示中位惊厥发作频率较基线降低，但该数据来自美国MONARCH和英国ADMIRAL研究的合并分析[193] - FDA曾对zorevunersen部分剂量实施部分临床暂停，要求补充临床前测试，虽已解除但未来可能面临新的临床暂停[198] - 2022年11月公司决定将开放标签扩展研究中慢性给药剂量限制为美国SWALLOWTAIL研究30mg和英国LONGWING研究45mg[199] 监管与市场风险 - 公司所有产品候选均需经过临床前开发、多地区监管审批和商业化建设，目前均未获得FDA、EMA或MHRA的营销授权[189] - 临床开发面临患者招募延迟风险，罕见病低患病率可能导致试验入组困难[186][190] - 监管审批存在不确定性，即使获得批准也可能被限制适应症范围或面临上市后限制[186][195] - 公司产品zorevunersen和STK-002尚未获得任何监管机构的上市批准[200] - 全球Dravet综合征发病率约为1/15,600，ADOA发病率约为1/30,000[205] - 患者招募困难可能导致临床试验延迟或终止，增加开发成本[206] - 目标市场规模可能小于预期，影响产品商业潜力[207] - 针对罕见病特点，获批产品需采用高定价策略以覆盖成本[208] - 监管审批过程可能持续多年且成本高昂[200] - 2024年6月美国最高法院推翻Chevron原则，可能增加FDA审批不确定性[202] - 即使完成临床试验，仍可能无法获得监管批准或仅获有限适应症批准[203] - 需进行昂贵的上市后临床研究或风险评估与减灾策略(REMS)[204] - 当前医院人员短缺可能影响临床试验入组和给药时间表[204] 其他财务数据 - 受限现金总额从2024年3月31日的56.9万美元增至2025年3月31日的79.6万美元[38] - 现金及投资产生利息收入289万美元，其他收入28万美元[105] - 公司符合"较小报告公司"资格，非关联方持有股票市值低于7亿美元且年收入低于1亿美元[176]