收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度总营收为21.2万美元，而2024年同期为0 [19] - 2025年第一季度净亏损为943.9万美元，小于2024年同期的1902.9万美元；基本和摊薄后每股净亏损为0.21美元，小于2024年同期的0.47美元[19] - 2025年和2024年第一季度，净亏损分别为940万美元和1900万美元，截至2025年3月31日累计亏损3.025亿美元[90] - 2025年第一季度公司实现合作与许可收入21.2万美元，而2024年同期为0 [109,110] - 2025年和2024年第一季度净亏损分别为940万美元和1900万美元[148] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为572.5万美元，低于2024年同期的1293.6万美元；一般及行政费用为415.7万美元，低于2024年同期的685.1万美元[19] - 2025年第一季度研发费用为572.5万美元，较2024年同期的1293.6万美元减少721.1万美元[109,111] - 2025年第一季度一般及行政费用为415.7万美元，较2024年同期的685.1万美元减少269.4万美元[109,112] - 2025年第一季度其他收入净额为81.8万美元，较2024年同期的144.3万美元减少62.5万美元[109,112] - 2025年第一季度合资企业投资损失为58.7万美元，较2024年同期的68.5万美元减少9.8万美元[109,113] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1477.9万美元，可销售证券为3971.6万美元，而2024年12月31日分别为1390.3万美元和5160.8万美元[16] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，有价证券公允价值分别为4949.8万美元和6031.3万美元[35] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，可供出售债务证券公允价值分别为4949.8万美元和6031.3万美元，处于未实现亏损状态的公允价值分别为1190万美元和1040万美元[36] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为288.6万美元和233万美元[37] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，应计费用分别为254.6万美元和496.2万美元[38] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司分别发行和流通41612039股和41510163股普通股，授权2亿股普通股[40] - 截至2025年3月31日，2021年股权激励计划可发行10656767股，其中3558258股可用于未来发行，2025年和2024年分别自动增加2075508股和1891478股[46] - 截至2025年3月31日，2021年员工股票购买计划可发行812012股，2025年和2024年未增加，2025年第一季度未发行股份[50] - 2025年和2024年第一季度，2021年员工购股计划的股份支付费用分别为2万美元和4.2万美元[51] - 2025年和2024年第一季度，公司对合资企业REV - I的注资分别为100万美元和80万美元，记录的可分配损失分别为60万美元和70万美元，截至2025年3月31日，REV - I投资的账面价值为40万美元[52][53] - 2024年4月，公司向JJDC出售3636363股普通股，每股1.82美元，较2024年4月9日收盘价溢价10%，总收益约660万美元[39] - 2022年11月后续发行相关，公司可发行预融资认股权证购买3333388股普通股，每股5.9999美元[42] - 2025年第一季度，公司授予股票期权1565556股，加权平均行权价0.8美元，加权平均授予日公允价值0.67美元/股[47] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和可销售证券共计5450万美元，预计可满足未来超12个月运营和资本需求，但不足以支持产品候选药物获批[28] - 截至2025年3月31日，公司拥有5450万美元现金、现金等价物和有价证券，预计现有资金可支持到2027年上半年[119,121] - 基于当前运营计划，截至2025年3月31日的现有现金、现金等价物和有价证券，足以支持运营费用和资本支出至2027年上半年[152] 各条业务线表现 - 2025年4月，公司宣布终止RLYB212项目，该项目用于预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症[27] - 公司计划在2025年第二季度对RLYB116开展确认性药代动力学和药效学研究，预计2025年第三和第四季度出数据[27] - 2025年4月，公司停止FNAIT项目及RLYB212二期剂量确认试验，因无法达到目标浓度[84] - RLYB116单次递增剂量研究中，100mg单剂量皮下注射24小时内游离C5降低超99%，100mg剂量耐受性良好[77] - RLYB116多次递增剂量研究中，100mg每周一次皮下注射，游离C5持续平均降低超93%，首次给药24小时后降低超99%，耐受性良好[78][79] - RLYB116一期试验生物标志物分析显示，原检测方法高估游离C5水平约10倍，补体抑制效果比最初报告更好[80] - 公司计划2025年二季度启动RLYB116确证性临床PK/PD试验，评估150mg和225mg每周一次给药方案[80] - 2024年，早期先导ENPP1抑制剂REV101在小鼠模型中使无机焦磷酸盐降低30%[82] - 前瞻性非干预性多国自然史研究筛查超14300名孕妇[85] 管理层讨论和指引 - 公司预计在可预见的未来继续产生净亏损和负现金流，未来净亏损金额取决于费用增长速度和创收能力[150] - 公司需大量额外资金，可能通过股权发行、债务融资等方式筹集，但可能无法按有利条件或根本无法筹集到资金[154] - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用某些会计准则，选择不放弃延长过渡期[137] - 公司作为较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元，上一财年营收低于1亿美元[138] - 截至2025年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[141][143] - 上一财季公司财务报告内部控制无重大变化[144] - 公司目前未卷入可能对业务产生重大不利影响的诉讼或法律程序[146] 其他没有覆盖的重要内容 - 2023年12月FASB发布ASU 2023 - 09，公司未提前采用，正评估对财务报表的潜在影响[33] - 2024年11月FASB发布ASU 2024 - 03，公司未提前采用，正评估对财务报表的潜在影响[34] - 2024年2月公司宣布裁员约45%，产生约330万美元费用，其中200万美元计入研发费用，130万美元计入一般及行政费用[60] - 2024年4月公司与强生达成合作协议，获得0.5万美元预付款，有资格在达成特定筛选相关事件时获得付款，但已停止筛选和招募[62][64] - 2024年4月，JJDC以每股1.82美元的价格购买公司3636363股普通股，总购买价660万美元，包含10%的溢价，其中120万美元将在两年内确认为收入[67] - 2025年第一季度，公司确认与数据收集和提交以及出售普通股相关的收入为20万美元[70] - 2025年5月2日，公司批准裁员约40%，预计产生约170万美元费用，预计在二季度确认[72][73] - 公司成立以来主要通过股权融资，IPO前获约1.825亿美元，2021年IPO获约8300万美元，2022年后续发行获约5080万美元，2024年向JJDC出售股票获约660万美元[87][88][89] - 2022年8月公司提交S - 3表格注册声明，可发行最高3亿美元证券，同时与TD Cowen签订销售协议，可出售最高955万美元普通股[115] - 2022年11月公司完成后续发行，获约5080万美元净收益[116,117] - 2024年4月公司向JJDC出售股票获约660万美元总收益[118] - 2025年第一季度经营活动使用的净现金为1020.5万美元，少于2024年同期的1545.7万美元；投资活动提供的净现金为1108.1万美元，高于2024年同期的1026.4万美元[25] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1020万美元，2024年同期为1550万美元，减少主要与研发、行政活动及营运资金变化有关[126][127] - 2025年第一季度投资活动净现金流入为1110万美元，2024年同期为1030万美元，增加80万美元，主要源于高评级债务证券到期收益[126][129] - 2025年和2024年第一季度融资活动均无现金流入[126][130] - 2017年12月31日后应税年度产生的联邦净运营亏损（NOL）一般不得结转至以前应税年度，扣除额通常限制为当年应税收入的80%[163] - 公司成立于2018年1月，运营历史有限，尚未证明有能力完成大规模关键临床试验、获得营销批准等[159] - 公司季度和年度财务结果会波动，难以预测，可能低于预期[161] - 公司严重依赖RLYB116的成功，若无法开发、获批或商业化产品候选药物，业务将受到重大损害[166] - 公司有限的财务资源使其专注于有限的研究项目和产品候选药物，可能错过更有商业潜力的机会[156] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释，限制公司运营或要求放弃知识产权或产品候选药物的权利[157] - 产品候选药物处于早期开发阶段，失败风险高，可能无法成功开发出适销产品[167] - 产品候选药物成功取决于及时开展临床前研究和临床试验、获得监管授权、有足够资源、获得营销批准等因素[169] - RLYB212因二期临床试验PK数据显示剂量方案无法达到预测目标浓度和最低有效浓度，公司停止其开发[170] - 临床开发和营销批准过程不确定且耗时，若未及时解决相关因素，可能无法商业化产品候选药物，损害业务[170] - 美国最高法院2024年6月判决可能导致对FDA等联邦机构法规和指南的法律挑战，增加监管不确定性，影响公司业务[171] - 临床前研究和临床试验昂贵、耗时且结果不确定，可能导致成本增加、开发延迟或无法完成[173] - 公司可能因监管要求、试验结果、患者招募、数据分析等问题，延迟或无法完成临床试验[174] - 临床研究结果可能无法预测后期试验结果，中期数据可能与最终数据不同[178] - 罕见病临床试验患者招募和保留困难，受试验设计、患者群体、竞争等因素影响[182] - RLYB116已完成一期临床研究，但无法确定后期试验结果能否支持获得监管批准[180] - 公司估计美国约有4700名阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者和多达60000名全身型重症肌无力（gMG）患者[198] - 公司产品候选药物若获批，市场机会可能小于预期，需识别患者并获显著市场份额才能盈利增长[198] - 营销批准流程漫长、耗时且不可预测，若无法获批，公司业务将受重大损害[191] - 产品候选药物可能导致严重不良事件或副作用，影响临床开发、营销批准和销售[186] - 若无法招募足够患者进行临床试验，可能需延迟、限制或终止试验，增加成本或导致项目延迟[185] - 监管机构可能因多种原因延迟、限制或拒绝产品候选药物的批准，或要求进行额外测试[196] - 产品候选药物获批后若出现不良副作用，可能导致监管机构暂停或撤销批准等负面后果[188] - 公司产品候选药物针对罕见病，潜在可治疗患者群体可能有限，新患者识别和获取难度增加[198] - 缺乏筛查和诊断测试，且医护人员对罕见病认识有限，可能影响产品候选药物获批后的收入增长[199] - 公司依赖第三方开发和获批体外诊断测试，若出现延迟或失败，可能影响产品候选药物的批准[202] - 公司面临生物技术和制药公司的激烈竞争，RLYB116在治疗PNH和gMG方面面临来自多家公司的竞争，包括阿斯利康的Soliris和Ultomiris[203] - 若公司无法有效竞争，业务将受到重大损害，竞争对手可能在多方面优于公司[204][205] - FDA和其他政府机构的资金短缺或全球健康问题导致的中断，可能影响新产品的开发和商业化，近年来FDA平均审查时间波动[206] - 2018年12月22日起美国政府曾关闭35天，FDA等监管机构不得不让关键员工休假并停止关键活动，特朗普政府有意减少FDA等政府机构的员工数量[207] - 即使产品在美国获得营销批准，也可能无法在其他司法管辖区获得批准或商业化，各国审批流程不同，可能增加成本和时间[208][209] - 公司尚无产品候选药物在任何司法管辖区获批销售，也无国际市场监管批准经验[209] - 即使产品获得营销批准，仍需面对广泛且持续的监管要求和审查，可能产生大量额外费用[210] - 产品获批后需遵守FDA和其他监管机构的多项要求，包括提交安全等信息报告、遵守生产规范等[212] - FDA可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，违规营销可能面临执法行动[213] - 若RLYB116获批后出现新的上市后不良事件或验证性试验失败，可能影响销售、导致召回和撤批，损害公司业务[214]