收入和利润表现 - 公司2025年第一季度总收入为1.393亿美元，较2024年同期的1.088亿美元增长28%[133][135] - 2025年第一季度产品销售额为9150.7万美元，较2024年同期的6248.9万美元增长46%[135] - 主要产品Crysvita销售额为5508万美元，同比增长52%；Evkeeza销售额为1103.1万美元，同比增长237%[135] - 2025年第一季度净亏损为1.511亿美元，较2024年同期的1.707亿美元有所收窄[132] - 2025年第一季度净亏损为1.511亿美元，部分被非现金项目净额4120万美元所抵消[156] 成本和费用表现 - 2025年第一季度研发费用为1.6577亿美元，较2024年同期的1.7849亿美元减少7%[141][142] - 基因疗法项目研发费用为4241.3万美元，同比下降19%，其中DTX301费用下降48%，UX701费用下降51%[141] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为8779.7万美元，较2024年同期的7816万美元增长12%[143] 其他财务数据 - 2025年第一季度利息收入为882.4万美元，较2024年同期的683.1万美元下降23%[145] - 2025年第一季度股权投资的公允价值变动为净减少15.7万美元，而2024年同期为净增加374.6万美元[146] - 其他收入增加240万美元，主要由于外汇汇率波动导致，变化率为-152%[149] - 所得税费用增加90万美元，变化率为188%[150] - 与未来特许权销售相关的负债非现金利息费用减少150万美元，变化率为-9%[148] 现金流和资本状况 - 截至2025年3月31日，公司持有现金及等价物和可交易债务证券总额为5.63亿美元[133] - 截至2025年3月31日，公司可用现金、现金等价物及可交易债务证券总额为5.63亿美元[152] - 2025年第一季度经营活动所用现金为1.66475亿美元，较2024年同期的1.90727亿美元有所改善[154] - 2025年第一季度投资活动提供现金1.1989亿美元，主要来自可交易债务证券净活动1.37亿美元[158] - 2024年6月完成承销公开发行，净收益为3.81亿美元[153] 合同义务与承诺 - 2025年3月31日非可取消租赁未来最低付款额约为4660万美元，其中1390万美元在一年内到期[164] - 2025年3月31日制造和服务合同义务约为9720万美元，其中8490万美元在一年内到期[164] 产品管线患者池规模 - Crysvita用于治疗XLH适应症，在发达国家的患者约48,000名（成人约36,000名，儿童约12,000名）[110] - Crysvita用于治疗TIO适应症，在发达国家的患者约2,000至4,000名[111] - Mepsevii用于治疗MPS VII适应症，在发达国家的患者约200名[113] - Dojolvi用于治疗LC-FAOD适应症，在发达国家的患者约8,000至14,000名[114] - Evkeeza用于治疗HoFH适应症，在美国以外的发达国家患者约3,000至5,000名[115] - UX143用于治疗OI适应症，在发达国家的患者约60,000名[116] - GTX-102用于治疗Angelman综合征，在发达国家的患者约60,000名[117] - UX111用于治疗MPS IIIA适应症，在发达国家的患者约3,000至5,000名[118] - DTX401用于治疗GSDIa适应症，在发达国家的患者约6,000名[119] 临床研究进展 - DTX401在3期研究中，持续治疗组日均玉米淀粉摄入量减少60%，交叉治疗组减少64%[126]