收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度公司总营收1.39亿美元，较2024年同期增长28%，其中Crysvita营收1.03亿美元，同比增长25%，Dojolvi营收1700万美元，Evkeeza营收1100万美元[1][3][4] - 2025年全年公司预计总营收在6.4亿 - 6.7亿美元之间，Crysvita营收在4.6亿 - 4.8亿美元之间，Dojolvi营收在9000万 - 1亿美元之间[1][10] - 2025年第一季度公司净亏损1.51亿美元，即每股亏损1.57美元，2024年同期净亏损1.71亿美元，即每股亏损2.03美元[5][7] - 2025年第一季度产品销售额为91,507美元，2024年为62,489美元[29] - 2025年第一季度特许权使用费收入为46,344美元，2024年为47,785美元[29] - 2025年第一季度总营收为108,833美元，2024年为139,292美元[29] - 2025年第一季度净亏损为170,684美元，2024年为151,080美元[29] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为2.03美元，2024年为1.57美元[29] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度公司运营总费用为2.82亿美元，包括4000万美元的非现金股票薪酬[5][6] - 2025年第一季度非现金股票薪酬为39,910千美元，2024年为36,934千美元[31] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价债务证券为5.63亿美元，2025年第一季度运营净现金使用量为1.66亿美元[8] - 2025年3月31日现金、现金等价物和有价债务证券为563,003千美元，2024年12月31日为745,029千美元[33] - 2025年3月31日营运资金为407,487千美元，2024年12月31日为472,970千美元[33] - 2025年3月31日总资产为1,311,927千美元，2024年12月31日为1,503,456千美元[33] - 2025年3月31日股东权益总额为144,246千美元，2024年12月31日为255,297千美元[33] 业务线研发进展 - UX143针对成骨不全症的3期Orbit和Cosmic研究将于2025年年中进行下一次中期分析[11] - GTX - 102针对安格曼综合征的3期研究正在招募，预计2025年下半年完成，2/3期Aurora研究预计2025年启动[12][13] - UX111针对桑菲利波综合征A型的生物制品许可申请（BLA）已获FDA优先审评，PDUFA行动日期为2025年8月18日[14] - DTX401针对糖原贮积病Ia型的BLA预计2025年年中提交，治疗组患者每日玉米淀粉摄入量显著降低，其中持续DTX401组降低60%，交叉安慰剂转DTX401组降低64%[15][16] - UX701针对威尔逊病的1/2/3期研究正在进行，第4队列招募已开始，预计2025年下半年完成[17]