收入和利润表现 - 2025年第一季度净亏损为1.61376亿美元，较2024年同期的1.35643亿美元亏损扩大2573.3万美元或19.0%[19] - 2025年第一季度每股净亏损为1.36美元，而2024年同期为1.33美元[19] - 2025年第一季度总营业收入为157.9万美元，较2024年同期的83.5万美元增长74.4万美元或89.1%[19] - 2025年第一季度净亏损为1.614亿美元，相比2024年同期的1.356亿美元亏损扩大19%[25][27] - 2025年第一季度，公司确认来自拜耳的合作收入为140万美元，与某些研发成本报销相关[87] 成本和费用 - 2025年第一季度研发费用为9984.1万美元，较2024年同期的8157万美元增长1827.1万美元或22.4%[19] - 2025年第一季度一般及行政费用为5736.9万美元，较2024年同期的4550万美元增长1186.9万美元或26.1%[19] - 股票薪酬支出为2350万美元，与2024年同期的2160万美元相比保持稳定[22][25] - 2025年第一季度股权激励费用总额为2354.9万美元，其中研发费用1167.8万美元，一般行政费用1187.1万美元[110] - 2025年第一季度，与2026年票据相关的利息支出总额为23.7万美元，实际利率为4.6%[104][105] - 2025年第一季度，与2027年票据相关的利息支出总额为547.2万美元，实际利率为4.2%[106] 现金及流动性 - 现金及现金等价物从2024年12月31日的9.4857亿美元下降至2025年3月31日的7.368亿美元，减少2.1177亿美元或22.3%[16] - 短期投资从2024年12月31日的9.81157亿美元下降至2025年3月31日的8.64538亿美元，减少1.16619亿美元或11.9%[16] - 2025年第一季度经营活动所用现金净额为1.316亿美元，相比2024年同期的1.295亿美元略有增加[25] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物及投资总额为11亿美元，较2024年12月31日的12亿美元减少8.3%[27] - 2025年第一季度投资活动提供现金净额1.06亿美元，主要来自投资到期所得2.757亿美元[25] - 公司预计现有现金及投资足以支持未来12个月的运营[30] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为7368万美元，受限现金为37.5万美元，用于担保信用证[95] - 截至2025年3月31日，公司现金及投资总额为11亿美元[221] 累计赤字与股东权益 - 公司累计赤字从2024年12月31日的27.01764亿美元扩大至2025年3月31日的28.6314亿美元，增加1.61376亿美元[16] - 股东权益赤字从2024年12月31日的1.35372亿美元扩大至2025年3月31日的2.66413亿美元，增加1.31041亿美元或96.8%[16] - 累计赤字从2024年底的27亿美元扩大至2025年3月31日的28.6亿美元[22][27] 与Royalty Pharma的协议 - 2024年与Royalty Pharma的交易总对价为2亿美元，其中RP OM贷款协议分配1.047亿美元，RP CK-586 RPA分配1270万美元[39] - RP OM贷款协议本金为1亿美元，根据临床结果有三种偿还方案，总额分别为本金的124%（方案1）、237.5%（方案2）和227.5%（方案3）[41][43][46] - 截至2025年3月31日，RP OM贷款和CK-586 RPA负债的公允价值分别为1.194亿美元和1370万美元，第一季度因公允价值变动分别产生360万美元和30万美元收益[52] - RP Aficamten负债在2024年第二季度因新交易增加3330万美元账面价值，截至2025年3月31日的隐含利率约为23.5%[56] - 根据RP Aficamten RPA修正案，Royalty Pharma现在有权获得Aficamten全球年净销售额前50亿美元的4.5%，以及超出部分的1%[54] - 2017年OMECAMTIV MECARBIL特许权购买协议中，公司向Royalty Pharma出售了未来净销售额5.5%的特许权，获得9000万美元一次性付款[57] - RP CK-586 RPA可为公司提供最高2亿美元对价，其中5000万美元为预付款，后续可能提供最高1.5亿美元用于资助50%的CK-586三期临床试验研发成本[47] - 2022年RPI交易的总对价为1.5亿美元，包括RP多批次贷款协议和RP Aficamten RPA的签约付款和各5000万美元的里程碑付款[37] - 公司使用12%至18%的贴现率等Level 3输入值来估算RP OM贷款和CK-586 RPA负债的公允价值[50] - 在控制权变更等情况下，RP OM贷款可能需按本金的150%至237.5%提前还款[44] - RP OM负债的推算利率约为0.1%[59] - 2024年第二季度，公司将2024年RPI交易相关的3330万美元计入账面价值[62] - RP Aficamten负债从年初的2.62599亿美元增至3月31日的2.76636亿美元，利息增加1403.7万美元[63] - RP OM负债从年初的1.99593亿美元微增至3月31日的1.9966亿美元，利息增加41万美元[63] - 公司有权根据RP多档贷款协议提取第4档7500万美元和第5档1亿美元贷款[64][65] - 第1档和第6档贷款的加权平均有效利率约为11.9%[69] - 第1档和第6档贷款的估计公允价值为1.007亿美元[71] - 衍生负债的公允价值计算使用12%至14%的贴现率，违约概率低于10%[74] - 2025年第一季度，与衍生负债公允价值变动相关的损失为40万美元[75] 与拜耳的合作 - 与Bayer的合作中，公司获得5240万美元预付款，并有资格获得最高9000万欧元里程碑付款和4.9亿欧元销售里程碑付款[85] - 公司与拜耳签署日本许可与合作协议，预付款为5000万欧元（相当于5240万美元），在2025年上半年完成技术转让前记为递延收入[86] - 协议包含高达9000万欧元的开发里程碑付款和高达4.9亿欧元的商业里程碑付款，以及基于日本acacamten净销售额的分级特许权使用费[86] - 截至2025年3月31日，公司来自拜耳的递延收入为5240万美元，应收账款为180万美元[87] 债务与金融工具 - 截至2025年3月31日，2026年可转换票据未偿还本金为2110万美元，2027年可转换票据未偿还本金为5.4亿美元[97] - 2027年票据和2026年票据的最低未来付款总额为6.10073亿美元，其中本金为5.61132亿美元[107] - 截至2025年3月31日，2027年票据和2026年票据的公允价值估计分别为6.188亿美元和8170万美元[107] - 利率假设上升1%将导致投资价值下降约540万美元（2025年3月31日）和610万美元（2024年12月31日）[222] 股权激励 - 2025年第一季度授予186.1099万份股票期权（加权平均授予日公允价值每股44.53美元）和139.0967万份限制性股票单位（每股44.40美元）[109] - 2025年第一季度，公司因绩效股票单位确认费用120万美元，截至2025年3月31日，有450万美元未摊销的基于股票的补偿[112] - 2024年5月28日，公司完成公开发行980.3922万股普通股，每股51.00美元，总收益约5.75亿美元，净收益约5.632亿美元[113] 资产与负债状况 - 公司总资产从2024年12月31日的14.01673亿美元下降至2025年3月31日的12.64051亿美元，减少1.37622亿美元或9.8%[16] - 截至2025年3月31日，公司金融资产公允价值总额为10.86127亿美元，其中未实现收益177.7万美元，未实现损失15.5万美元[91] - 截至2025年3月31日，公司应计负债总额为4335.8万美元，其中临床及临床前成本为1623.7万美元，薪酬相关费用为1861万美元[96] 其他投资与运营活动 - 公司对一项非上市股权证券投资500万美元[25][33] - 用于计算稀释后每股净亏损的潜在稀释性证券总计2680万股[35] - 2025年2月，公司修订Radnor租赁协议，扩展租期至2029年7月，并为现有办公空间重新计量并增加110万美元的使用权资产和租赁负债[116] 产品管线与监管进展 - 公司最早可能在2025年12月26日PDUFA目标行动日期后开始商业化销售并确认收入[28] - 2025年4月29日，FDA将aficamten用于oHCM的NDA审评目标日期延长至2025年12月26日[117]